- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT03812094
Grunnleggende blæreråd og alarmterapi ved nattlig enurese (BAAT)
Effekten av grunnleggende blæreråd og alarmterapi ved nattlig enurese - en randomisert kontrollert prøvelse
Enuresis er den vitenskapelige betegnelsen på sengevæting. Moderne forskning har etablert tre patogene mekanismer som avgjørende:
- Overdreven urinproduksjon om natten (nattlig polyuri).
- Detrusor over aktivitet. Blæren kan trekke seg sammen uansett om den er full eller ikke.
- Vansker med å vekke søvnen og vil ikke våkne når blæren er full eller trekker seg sammen.
Barn med daginkontinens lider vanligvis av detrusor over aktivitet og mange av dem er forstoppede. Årsaken til denne sammenhengen er trolig delvis anatomisk; forstoppede barn må bruke endetarmen som oppbevaringsplass, og den kronisk utspilte endetarmen vil komprimere blæren bakfra.
Sammenhengen mellom forstoppelse og enurese (i motsetning til daginkontinens) er mindre klar selv om den er logisk plausibel. Vår erfaring er at noen enuretiske barn blir tørre om natten bare ved behandling av forstoppelse, men dette er ennå ikke støttet av tilstrekkelig bevis. Det anbefalte første trinnet er 1) blæreråd. Neste trinn, hvis barnet fortsatt er vått om natten, er enten 2) det antidiuretiske stoffet desmopressin eller 3) den søvnmodifiserende enuresisalarmen.
Den underliggende ideen bak grunnleggende blæreråd er at barnet læres til mer aktivt å ta kommandoen over blæren ved å tømme i henhold til en vanlig dagtidsplan, bruke riktig tømmestilling og spre væskeinntaket jevnt over dagen. Begrunnelsen bak anbefalingen til denne strategien er at det er den etablerte hjørnesteinen i behandlingen av daginkontinens og at detrusor overaktivitet er en patogen faktor som er felles for begge tilstander. Ved å påvirke blærefunksjon i løpet av dagen antas det at også nattlig blærefunksjon normaliseres. Problemet er en åpenbar mangel på bevis.
Våre primære mål med denne studien er å bedre forstå hvilke roller grunnleggende blæreråd, obstipasjonsterapi og/eller enuresisalarmen spiller i førstelinjebehandlingen av enurese.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Behandlingsstrategier ved nattlig enurese
BAKGRUNN. Enuresis er den vitenskapelige betegnelsen på sengevæting. Omtrent ett av ti barn i tidlig skolealder lider av denne tilstanden. Moderne forskning har etablert tre patogene mekanismer som avgjørende:
- Overdreven urinproduksjon om natten (nattlig polyuri). Blæren er fylt opp før natten er over.
- Nattlig detrusor overaktivitet. I disse tilfellene kan blæren trekke seg sammen uavhengig av om den er full eller ikke.
- Nesten alle barn med enurese er vanskelige å vekke fra søvnen og vil ikke våkne når blæren er full eller trekker seg sammen.
Uavhengig av hvilke av de ovennevnte faktorene som er relevante hos det enkelte barn, er tilstanden ofte arvelig.
Alle enuretiske barn fukter ikke sengen hver natt, men selv barn som opplever våte netter sporadisk kan være veldig plaget av tilstanden - de kan for eksempel ikke våge å delta på skoleleirer eller overnatting. Mange av barna lider også av samtidig daginkontinens.
Enurese er ikke, som tidligere antatt, først og fremst en psykiatrisk lidelse. Det har psykiatriske konsekvenser, men bare sjelden psykiatriske årsaker. Enuretiske barn, som gruppe, har lavere selvtillit enn sine tørre jevnaldrende, og deres livskvalitet påvirkes også negativt. En annen kobling mellom blæren og barnets psykiske velvære er at enurese (samt daginkontinens) av uklare årsaker er overrepresentert blant barn med nevropsykiatriske forstyrrelser som ADHD, og omvendt. Disse hensynene gjør vellykket behandling av enuresis ekstra viktig.
BLÆRE-TARM LINKEN. Det er godt etablert at barn med daginkontinens vanligvis lider av underliggende detrusoroveraktivitet og at mange av dem er forstoppede. Behandling av daginkontinens hos disse barna vil vanligvis bare være vellykket dersom forstoppelsen også behandles. Årsaken til denne sammenhengen er trolig delvis anatomisk; forstoppede barn må bruke endetarmen som oppbevaringsplass, og den kronisk utspilte endetarmen vil komprimere blæren bakfra.
Sammenhengen mellom forstoppelse og enurese (i motsetning til daginkontinens) er mindre klar selv om den er logisk plausibel. Vår erfaring er at noen enuretiske barn blir tørre om natten bare ved behandling av forstoppelse, men dette er foreløpig ikke støttet av tilstrekkelig bevis. Vi vet verken hvor vanlig forstoppelse er blant enuretiske barn, eller hvor viktig dette, når det er til stede, er å behandle.
KLINISK EVALUERING AV DET ENURETISKE BARNET. Barn som oppsøker lege for ukomplisert enurese trenger vanligvis ingen komplisert eller invasiv utredning. Det skal ikke tas blodprøver og ingen radiologiske eller urodynamiske undersøkelser er motivert. En sykepleier med grunnleggende kunnskap om pediatriske blæreproblemer vurderer barn best. Hvis du vet hvordan du skal stille, vil de riktige spørsmålene de svært få barna med enurese på grunn av alvorlige underliggende tilstander lett bli funnet.
Blæredagboken spiller en avgjørende rolle i evalueringen av barn med blæreproblemer. Ved å skrive ned hvor ofte og hvor mye urin barnet tømmer i løpet av noen dager, og ved å vurdere nattlig urinproduksjon via veiing av bleier eller lakentrekk, får man viktig informasjon om blære- og nyrefunksjon dag og natt. Ytterligere relevant informasjon gis dersom familien dokumenterer våte og tørre netter, samt avføring, i løpet av to uker.
BEHANDLING. Standard primærbehandling av enurese - som reflektert av globale konsensusretningslinjer - hviler på tre pilarer. Det anbefalte første trinnet er 1) blæreråd, eller grunnleggende blæreråd. Neste trinn, hvis barnet fortsatt er vått om natten, er enten 2) det antidiuretiske stoffet desmopressin eller 3) den søvnmodifiserende enuresisalarmen.
Den underliggende ideen bak grunnleggende blæreråd er at barnet læres å ta kommandoen over blæren ved å tømme i henhold til en vanlig dagtidsplan, bruke riktig tømmestilling og spre væskeinntaket jevnt over dagen. Begrunnelsen bak anbefalingen til denne strategien er at det er den etablerte hjørnesteinen i behandlingen av daginkontinens og at detrusor overaktivitet er en patogen faktor som er felles for begge tilstander. Ved å påvirke blærefunksjonen på dagtid antas det at også nattlig blærefunksjon vil normaliseres.
Problemet er en åpenbar mangel på bevis. Vi vet ikke at blæretrening på dagtid har noen innvirkning på nattlig enurese. Og terapien, selv om den er helt ufarlig, krever mye pleietid og familieengasjement. Vi utførte nylig den første randomiserte, kontrollerte studien av grunnleggende blæreråd hos enuretiske barn og fant ingen effekt. Disse resultatene må imidlertid utforskes og bekreftes ytterligere før vi vet om de globale anbefalingene bør endres. I løpet av vår fullførte studie ble terapien gitt i løpet av kun fire uker, og alle deltakende barn led av hyppige enurese (dvs. enurese som forekommer >50 % av nettene). Dermed vet vi fortsatt ikke om behandlingen vil hjelpe dersom den gis over en lengre periode eller om barn med sjeldne enuresis har en gunstig effekt av terapien.
Desmopressin tas ved sengetid og, som en analog til humant vasopressin, reduserer produksjonen av nattlig urin. Det hjelper 30-50 % av enuretiske barn å oppnå tørre netter så lenge det tas, men har bare begrenset, om noen, helbredende effekt.
Enuresisalarmen er et apparat som gir et sterkt alarmsignal hver gang det er urin i sengen. Metoden er veletablert og har en klart helbredende effekt hos mer enn halvparten av barna som bruker den, selv om den terapeutiske mekanismen er litt uklar. Antagelig påvirker bruken av alarmen enten søvn- og opphisselsesmekanismer slik at barnet våkner til tomhet eller lærer å halvbevisst hemme nattlige detrusorsammentrekninger; i begge tilfeller forsvinner enuresen. Hovedproblemet med alarmen er at den krever høy grad av motivasjon og etterlevelse av barnet, og det kan ta måneder før full effekt oppnås.
Til tross for disse strategiene er mange enuretiske barn, kanskje 25 %, terapiresistente. For disse barna, som kun har opplevd svikt, er belastningen og tilhørende psykososiale risikoer ekstra høye.
PROGNOSTISKE INDIKATORER Siden forskjellige enuretiske barn har forskjellige årsaker bak sengevæting, vil de også reagere ulikt på terapi. Mye ville vært vunnet om vi kunne velge riktig terapi for det enkelte barn ved første forsøk.
Det er kjent at desmopressin sannsynligvis (men ikke sikkert) er gunstig hvis blæredagboken viser at den nattlige urinproduksjonen er høy og tømte volumer på dagtid (volumer per vannlating) er normale. Prognostiske indikatorer for alarmrespons er imidlertid mye mindre studert - noe som er frustrerende, gitt den høye mengden arbeid som kreves for denne terapien.
Vi kan anta at familiemotivasjon og evnen til å følge instruksjoner er prognostisk gunstige indikatorer, men denne antakelsen har aldri blitt ordentlig testet. Det er noen studier som indikerer at alarmen fungerer best for barn med hyppig enuresis, men det er uklart om faktorer som nattlig urinproduksjon, vannlatingsvaner på dagtid, eller faktisk anamnestiske data, gir noen prognostisk informasjon.
Fra ovenstående bakgrunn er det klart at det er flere spørsmål som må besvares dersom man skal oppnå en bedre, individualisert og kostnadseffektiv enuresebehandling.
PRIMÆRE MÅL For å bedre forstå hvilke roller grunnleggende blærerådgivning, forstoppelsesterapi og/eller enuresisalarmen spiller i førstelinjebehandlingen av enurese.
SEKUNDÆRE MÅL
- Er forstoppelse mer vanlig blant enuretiske barn enn normale kontroller?
- Hos enuretiske barn med forstoppelse, hvor stor effekt mot enuresen har behandling av forstoppelsen?
- Gir enkelt innhentede data fra blæredagboken prognostisk informasjon om den antienuretiske effekten av grunnleggende blæreopplæring og/eller alarm?
- Reagerer barn med sjelden enuresis annerledes på terapi enn de som våter sengene de fleste netter?
- Hvilken terapi oppleves som mest tungvint for familiene – grunnleggende blæreråd eller enuresisalarmen? METODER PROSJEKT I - ENURESIS OG FORSTOPPELSE. Alle pasienter og kontroller besøker studiesykepleieren. De får en rekke spørsmål om blære- og avføringsvaner og gjennomgår ikke-invasiv urodynamisk undersøkelse, det vil si at de tømmer blæren på uroflow-toalettet og får påvist resturin (urin igjen i blæren etter tømning) via ultralyd. Ultralyd brukes også til å vurdere diameteren på endetarmen like bak blæren. Disse prosedyrene er alle en del av den rutinemessige evalueringen av barn med blæreproblemer og innebærer ingen krenkelse av personvernet.
Sykepleieren forsyner deretter familien med en blæredagbok, som skal fylles ut hjemme. Følgende data er samlet inn:
- Våte og tørre netter i løpet av to uker (kun pasienter)
- Nykturi (våken tømning om natten) i løpet av to uker
- Ugyldige volumer ved hver tømning i løpet av to dager
- Væskeinntak i løpet av to dager og netter
- Veiing av bleier eller lakentrekk i løpet av tre netter (kun pasienter)
- Avføring i løpet av to uker I tillegg noterer sykepleieren fullstendigheten av dataene og hvor lang tid det tar før familien returnerer blæredagboken; det vil si at familiens motivasjon og evne til å følge instruksen vurderes også.
Enuretiske barn som har vist tegn/symptomer på forstoppelse (sjeldne avføringer, fekal inkontinens eller en rektal diameter >30 mm) vil få standard avføringsbehandling og deres enurese vil bli revurdert.
PROSJEKT II - RANDOMISERT SAMMENLIGNING MELLOM GRUNNLEGGENDE URTERAPI, ENURESEALARM OG INGEN BEHANDLING Alle enuretiske barn som fullførte prosjekt I og fortsatt lider av enurese - inkludert de som har fått behandling for forstoppelse men ikke har blitt tørre - vil bli invitert til å delta i den randomiserte studien. Deltakerne vil bli randomisert i tre grupper. Uavhengig av gruppe vil alle barn få informasjon om blærefunksjon og enuresepatogenese, og all pågående avføringsbehandling vil fortsette.
Barna vil bli randomisert inn i tregrupper, "grunnleggende blæreråd", "alarm" eller "ingen behandling".
- Gruppe A. Grunnleggende blæreråd gis i henhold til internasjonale retningslinjer. En kvalifisert barnesykepleier/uroterapeut gir behandlingen i 8 uker. Kontakt på telefon gis i uke 2 og 6. I løpet av de siste to ukene (uke 7 og 8) er våte og tørre netter igjen dokumentert. Ved slutten av behandlingen vurderer familien graden av arbeidsbelastning og forstyrrelse som behandlingen har pådratt seg.
- Gruppe B. Alarmterapi etter internasjonale retningslinjer. Kontakt på telefon gis etter i uke 2 og 6. I løpet av de siste to ukene (uke 7 og 8) er våte og tørre netter igjen dokumentert. Ved slutten av behandlingen vurderer familien graden av arbeidsbelastning og forstyrrelse som behandlingen har pådratt seg.
- Gruppe C. Disse barna gis ingen aktiv behandling. I løpet av de siste to ukene er det igjen dokumentert 7 og 8 våte og tørre netter.
Uavhengig av hvilken terapi som er gitt (eller ikke gitt) vil barna som fortsatt våter sengen etter fullført prosjekt II få time til barnepoliklinikken for videre behandling.
IMPLIKASJONER OG RELEVANS Gjennom resultatene av dette prosjektet tror vi at førstelinjebehandling for et svært stort antall enuretiske barn vil bli forbedret, forenklet og rasjonalisert. Virkningen vil være internasjonale og globale behandlingsanbefalinger kan bli endret.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
Falun, Sverige, 79182
- Center for Clinical Research Dalarna
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Barn 6-11 år
- Enurese (monosymtomatisk enurese)
Ekskluderingskriterier:
- Dagsinkontinens (ikke-monosymtomatisk enurese)
- Nevrologisk sykdom
- Urologisk misdannelse
- Nyresykdom
- Tidligere alarmbehandling for enurese
- Ønsker ikke å slutte med medisiner med vasopressin (hvis rips)
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: Grunnleggende blæreråd
Grunnleggende blæreråd gitt fra et forhåndsspesifisert dokument, studiesykepleier
|
Forhåndsspesifisert Grunnleggende blæreråd
|
|
Aktiv komparator: Alarm
Alarm Enurad 400
|
Alarmbehandling
|
|
Ingen inngripen: Ingen behandling
Ingen behandling i studieperioden.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Reduksjon av våte netter per to uker sammenlignet med baseline enuresefrekvens.
Tidsramme: 14 dagers måling før studien sammenlignet med 14 dager i behandlingsuke 7 og 8
|
Respons på behandling er minst 3 netter per to uker
|
14 dagers måling før studien sammenlignet med 14 dager i behandlingsuke 7 og 8
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Studieleder: Malin Borgström, Center for Clinical Research Dalarna
Publikasjoner og nyttige lenker
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- BAAT-01
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .