- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT03812094
Podstawowe porady dotyczące pęcherza moczowego i terapia alarmowa w nocnym moczeniu (BAAT)
Skuteczność podstawowych porad dotyczących pęcherza moczowego i terapii alarmowej w moczeniu nocnym — randomizowana, kontrolowana próba
Moczenie nocne to naukowe określenie moczenia nocnego. Współczesne badania ustaliły trzy mechanizmy patogenetyczne jako kluczowe:
- Nadmierne wytwarzanie moczu w nocy (nocny poliuria).
- Wypieracz ponad aktywność. Pęcherz może się kurczyć niezależnie od tego, czy jest pełny, czy nie.
- Trudności z wybudzeniem ze snu i nie wybudzanie się, gdy pęcherz jest pełny lub kurczy się.
Dzieci z nietrzymaniem moczu w ciągu dnia zwykle cierpią na wypieracz nadruchowy, a wiele z nich cierpi na zaparcia. Przyczyna tego połączenia jest prawdopodobnie częściowo anatomiczna; dzieci z zaparciami muszą używać odbytnicy jako miejsca do przechowywania, a chronicznie rozdęta odbytnica uciska pęcherz od tyłu.
Związek między zaparciami a moczeniem (w przeciwieństwie do nietrzymania moczu w ciągu dnia) jest mniej wyraźny, chociaż jest logicznie wiarygodny. Z naszego doświadczenia wynika, że niektóre dzieci z moczeniem moczowym stają się suche w nocy po samym leczeniu zaparć, ale nie jest to jeszcze poparte wystarczającymi dowodami. Zalecanym pierwszym krokiem jest 1) porada dotycząca pęcherza. Następnym krokiem, jeśli dziecko jest nadal mokre w nocy, jest albo 2) podanie leku antydiuretycznego desmopresyna, albo 3) alarm moczenia nocnego modyfikującego sen.
Ideą leżącą u podstaw podstawowych porad dotyczących pęcherza moczowego jest uczenie dziecka bardziej aktywnego panowania nad pęcherzem poprzez oddawanie moczu zgodnie z regularnym harmonogramem dnia, stosowanie prawidłowej postawy podczas oddawania moczu i równomierne przyjmowanie płynów w ciągu dnia. Uzasadnieniem zalecenia tej strategii jest fakt, że jest ona podstawą leczenia nietrzymania moczu w ciągu dnia, a nadmierna aktywność wypieracza jest czynnikiem chorobotwórczym wspólnym dla obu schorzeń. Poprzez wpływ na funkcjonowanie pęcherza moczowego w ciągu dnia zakłada się, że normalizuje się również nocna czynność pęcherza moczowego. Problemem jest rażący brak dowodów.
Naszym głównym celem w tym badaniu jest lepsze zrozumienie roli, jaką odgrywają podstawowe porady dotyczące pęcherza moczowego, leczenie zaparć i/lub alarm moczenia nocnego w leczeniu pierwszego rzutu moczenia nocnego.
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Strategie leczenia moczenia nocnego
TŁO. Moczenie nocne to naukowe określenie moczenia nocnego. Około jedno na dziesięcioro dzieci w wieku wczesnoszkolnym cierpi na to schorzenie. Współczesne badania ustaliły trzy mechanizmy patogenetyczne jako kluczowe:
- Nadmierne wytwarzanie moczu w nocy (nocny poliuria). Pęcherz jest wypełniony po brzegi, zanim noc się skończy.
- Nocna nadaktywność wypieracza. W takich przypadkach pęcherz może się kurczyć niezależnie od tego, czy jest pełny, czy nie.
- Prawie wszystkie dzieci z enurezą trudno jest wybudzić ze snu i nie budzą się, gdy pęcherz jest pełny lub kurczy się.
Niezależnie od tego, który z powyższych czynników jest istotny dla danego dziecka, schorzenie jest często dziedziczone.
Wszystkie dzieci z moczeniem moczowym nie moczą się każdej nocy w łóżku, ale nawet te, które sporadycznie doświadczają mokrych nocy, mogą być bardzo zaniepokojone swoim stanem – mogą na przykład nie odważyć się uczestniczyć w obozach szkolnych czy noclegach. Wiele dzieci cierpi również na współistniejące nietrzymanie moczu w ciągu dnia.
Enureza nie jest, jak wcześniej sądzono, przede wszystkim zaburzeniem psychicznym. Ma konsekwencje psychiatryczne, ale rzadko przyczyny psychiatryczne. Dzieci z enuretyką jako grupa mają niższą samoocenę niż ich suchi rówieśnicy, a ich jakość życia również jest pogorszona. Innym powiązaniem między pęcherzem moczowym a psychicznym dobrostanem dziecka jest to, że z niejasnych powodów moczenie nocne (podobnie jak nietrzymanie moczu w ciągu dnia) jest nadreprezentowane wśród dzieci z zaburzeniami neuropsychiatrycznymi, takimi jak ADHD i vice versa. Te względy sprawiają, że skuteczne leczenie moczenia nocnego jest szczególnie ważne.
ŁĄCZNIK PĘCHERZ-JELITA. Powszechnie wiadomo, że dzieci z nietrzymaniem moczu w ciągu dnia zwykle cierpią z powodu nadreaktywności wypieracza moczu i wiele z nich cierpi na zaparcia. Leczenie nietrzymania moczu w ciągu dnia u tych dzieci zwykle jest skuteczne tylko wtedy, gdy leczone jest również zaparcie. Przyczyna tego połączenia jest prawdopodobnie częściowo anatomiczna; dzieci z zaparciami muszą używać odbytnicy jako miejsca do przechowywania, a chronicznie rozdęta odbytnica uciska pęcherz od tyłu.
Związek między zaparciami a moczeniem (w przeciwieństwie do nietrzymania moczu w ciągu dnia) jest mniej wyraźny, chociaż jest logicznie wiarygodny. Z naszego doświadczenia wynika, że niektóre dzieci z moczeniem moczowym stają się suche w nocy po leczeniu zaparć, ale nie ma to jak dotąd wystarczających dowodów. Nie wiemy, jak często występują zaparcia u dzieci z moczeniem moczowym, ani jak ważne jest ich leczenie, jeśli występuje.
OCENA KLINICZNA DZIECKA Z ENURETYKIEM. Dzieci, które szukają pomocy medycznej z powodu nieskomplikowanego moczenia nocnego, zwykle nie wymagają skomplikowanej ani inwazyjnej oceny. Nie trzeba pobierać próbek krwi ani wykonywać badań radiologicznych ani urodynamicznych. Pielęgniarka z podstawową wiedzą na temat problemów z pęcherzem u dzieci najlepiej ocenia dzieci. Jeśli wiesz, jak zadawać właściwe pytania, bardzo nieliczne dzieci z moczeniem moczowym z powodu poważnych chorób podstawowych zostaną łatwo znalezione.
Dzienniczek pęcherza odgrywa kluczową rolę w ocenie dzieci z problemami pęcherza. Zapisując, jak często i ile moczu dziecko oddaje w ciągu kilku dni, a także oceniając nocną produkcję moczu poprzez ważenie pieluch lub prześcieradeł, uzyskuje się ważne informacje dotyczące funkcji pęcherza i nerek w dzień iw nocy. Dodatkowe istotne informacje są dostarczane, jeśli rodzina dokumentuje mokre i suche noce, a także wypróżnienia w ciągu dwóch tygodni.
LECZENIE. Standardowe pierwotne leczenie moczenia nocnego – zgodnie z globalnymi wytycznymi konsensusu – opiera się na trzech filarach. Zalecanym pierwszym krokiem jest 1) porada dotycząca pęcherza lub podstawowa porada dotycząca pęcherza. Następnym krokiem, jeśli dziecko jest nadal mokre w nocy, jest albo 2) podanie leku antydiuretycznego desmopresyna, albo 3) alarm moczenia nocnego modyfikującego sen.
Ideą leżącą u podstaw podstawowych porad dotyczących pęcherza moczowego jest nauczenie dziecka przejmowania kontroli nad pęcherzem poprzez oddawanie moczu zgodnie z regularnym harmonogramem dnia, stosowanie prawidłowej postawy podczas oddawania moczu i równomierne przyjmowanie płynów w ciągu dnia. Uzasadnieniem zalecenia tej strategii jest fakt, że jest ona podstawą leczenia nietrzymania moczu w ciągu dnia, a nadmierna aktywność wypieracza jest czynnikiem chorobotwórczym wspólnym dla obu schorzeń. Wpływając na czynność pęcherza w ciągu dnia zakłada się, że normalizuje się również funkcja pęcherza w nocy.
Problemem jest rażący brak dowodów. Nie wiemy, czy trening pęcherza w ciągu dnia ma jakikolwiek wpływ na moczenie nocne. A terapia, choć całkowicie nieszkodliwa, wymaga dużo czasu pielęgniarskiego i zaangażowania rodziny. Niedawno przeprowadziliśmy pierwsze w historii randomizowane, kontrolowane badanie dotyczące podstawowych porad dotyczących pęcherza moczowego u dzieci z moczeniem moczowym i nie znaleźliśmy żadnego efektu. Jednak wyniki te muszą zostać dokładniej zbadane i potwierdzone, zanim będziemy wiedzieć, czy globalne zalecenia powinny zostać zmienione. Co więcej, podczas naszego zakończonego badania terapia była prowadzona tylko przez cztery tygodnie, a wszystkie uczestniczące dzieci cierpiały na częste moczenie (tj. moczenie nocne występujące >50% nocy). Dlatego nadal nie wiemy, czy leczenie pomoże, jeśli będzie stosowane przez dłuższy czas, czy też dzieci z rzadkim moczeniem mają korzystny wpływ na terapię.
Desmopresyna jest przyjmowana przed snem i będąc analogiem ludzkiej wazopresyny, zmniejsza nocne wytwarzanie moczu. Pomaga 30-50% dzieci z moczeniem moczowym osiągnąć suche noce tak długo, jak jest przyjmowany, ale ma jedynie ograniczone, jeśli w ogóle, działanie lecznicze.
Alarm enurezy to urządzenie, które emituje silny sygnał alarmowy za każdym razem, gdy w łóżku pojawi się mocz. Metoda jest ugruntowana i ma wyraźnie lecznicze działanie u ponad połowy stosujących ją dzieci, mimo że mechanizm terapeutyczny jest nieco niejasny. Przypuszczalnie użycie alarmu albo wpływa na mechanizmy snu i pobudzenia, więc dziecko budzi się z pustym żołądkiem, albo uczy się półświadomie hamować nocne skurcze wypieracza; w obu przypadkach enureza zanika. Główny problem z alarmem polega na tym, że wymaga on od dziecka dużej motywacji i uległości, a osiągnięcie pełnego efektu może zająć miesiące.
Pomimo tych strategii wiele dzieci z moczeniem moczowym, około 25%, jest opornych na terapię. Dla tych dzieci, które doświadczyły tylko niepowodzeń, obciążenie i związane z tym ryzyko psychospołeczne są wyjątkowo wysokie.
WSKAŹNIKI PROGNOSTYCZNE Ponieważ różne dzieci z moczem nocnym mają różne przyczyny moczenia nocnego, będą one również różnie reagować na terapie. Wiele zyskalibyśmy, gdybyśmy za pierwszym podejściem potrafili dobrać odpowiednią terapię dla konkretnego dziecka.
Wiadomo, że desmopresyna może (choć nie jest to pewne) być korzystna, jeśli dzienniczek wykaże, że nocna produkcja moczu jest wysoka, a objętość wydalana w ciągu dnia (objętość na mikcję) jest prawidłowa. Jednak wskaźniki prognostyczne reakcji na alarm są znacznie mniej zbadane – co jest frustrujące, biorąc pod uwagę dużą ilość pracy wymaganej do tej terapii.
Można przypuszczać, że motywacja rodzinna i umiejętność wykonywania poleceń są prognostycznie korzystnymi wskaźnikami, ale założenie to nigdy nie zostało odpowiednio przetestowane. Istnieją badania wskazujące, że alarm działa najlepiej u dzieci z częstym moczeniem, ale nie jest jasne, czy takie czynniki, jak produkcja moczu w nocy, zwyczaje oddawania moczu w ciągu dnia lub dane anamnestyczne, dają jakiekolwiek informacje prognostyczne.
Z powyższego jasno wynika, że istnieje kilka pytań, na które należy odpowiedzieć, jeśli ma zostać osiągnięta lepsza, zindywidualizowana i opłacalna terapia moczenia nocnego.
GŁÓWNE CELE Aby lepiej zrozumieć, jaką rolę odgrywają podstawowe zalecenia dotyczące pęcherza moczowego, terapia zaparć i/lub alarm moczenia nocnego w leczeniu pierwszego rzutu moczenia nocnego.
CELE DRUGIE
- Czy zaparcia występują częściej u dzieci z moczeniem moczowym niż u normalnej grupy kontrolnej?
- Jak duży wpływ na enurezę ma leczenie zaparć u dzieci z moczeniem moczowym i zaparciami?
- Czy łatwo pozyskane dane z dzienniczka pęcherza moczowego dostarczają informacji prognostycznych dotyczących antymoczowego efektu podstawowego treningu pęcherza moczowego i/lub alarmu?
- Czy dzieci z rzadkim moczeniem reagują inaczej na terapię niż te, które moczą się w łóżku przez większość nocy?
- Która terapia jest postrzegana jako najbardziej uciążliwa dla rodzin – podstawowe porady dotyczące pęcherza moczowego czy alarm moczenia nocnego? METODY PROJEKT I - MOCZENIE MOCZALNE I ZAPARCIA. Wszyscy pacjenci i grupa kontrolna odwiedzają pielęgniarkę badającą. Zadaje się im szereg pytań dotyczących nawyków pęcherza i jelit oraz poddaje się nieinwazyjnemu badaniu urodynamicznemu, czyli opróżnianiu pęcherza do toalety uroflow i badaniu USG zalegającego moczu (moczu pozostającego w pęcherzu po oddaniu moczu). Ultradźwięki służą również do oceny średnicy odbytnicy tuż za pęcherzem. Wszystkie te procedury są częścią rutynowej oceny dzieci z problemami z pęcherzem i nie naruszają prywatności.
Następnie pielęgniarka dostarcza rodzinie dzienniczek pęcherza moczowego, który należy wypełnić w domu. Gromadzone są następujące dane:
- Mokre i suche noce przez dwa tygodnie (tylko pacjenci)
- Nycturia (nocne oddawanie moczu w stanie czuwania) przez dwa tygodnie
- Objętości mikcji przy każdym oddawaniu moczu w ciągu dwóch dni
- Przyjmowanie płynów w ciągu dwóch dni i nocy
- Ważenie pieluch lub prześcieradeł przez trzy noce (tylko pacjenci)
- Wypróżnienia w ciągu dwóch tygodni Oprócz tego pielęgniarka odnotowuje kompletność danych i czas potrzebny rodzinie na zwrócenie dzienniczka pęcherza moczowego; tj. oceniana jest również motywacja rodziny i zdolność do przestrzegania instrukcji.
Dzieci z moczeniem moczowym, u których występują objawy zaparć (rzadkie wypróżnienia, nietrzymanie stolca lub średnica odbytnicy >30 mm) otrzymają standardową terapię przeczyszczającą, a ich moczenie moczowe zostanie ponownie ocenione.
PROJEKT II - LOSOWE PORÓWNANIE PODSTAWOWEJ UROTERAPII, ALARMU ENURESIS I BRAKU LECZENIA Wszystkie dzieci z enurezą, które ukończyły projekt I i nadal cierpią na enurezę - w tym te, które były leczone z powodu zaparć, ale nie stały się suche - zostaną zaproszone do udziału w randomizowane badanie. Uczestnicy zostaną losowo podzieleni na trzy grupy. Niezależnie od grupy wszystkie dzieci otrzymają informacje na temat funkcji pęcherza moczowego i patogenezy moczenia nocnego, a cała prowadzona terapia przeczyszczająca będzie kontynuowana.
Dzieci zostaną losowo przydzielone do trzech grup, „podstawowa porada dotycząca pęcherza”, „alarm” lub „bez leczenia”.
- Grupa A. Podstawowe porady dotyczące pęcherza są udzielane zgodnie z międzynarodowymi wytycznymi. Wykwalifikowana pielęgniarka pediatryczna/urolog prowadzi leczenie przez 8 tygodni. Kontakt telefoniczny podany jest w 2 i 6 tygodniu. W ciągu ostatnich dwóch tygodni (tydzień 7 i 8) ponownie udokumentowano mokre i suche noce. Pod koniec leczenia rodzina ocenia poziom obciążenia pracą i zakłóceń, jakie spowodowała terapia.
- Grupa B. Terapia alarmowa zgodnie z międzynarodowymi wytycznymi. Kontakt telefoniczny podany po 2 i 6 tygodniu. W ciągu ostatnich dwóch tygodni (tydzień 7 i 8) ponownie udokumentowano mokre i suche noce. Pod koniec leczenia rodzina ocenia poziom obciążenia pracą i zakłóceń, jakie spowodowała terapia.
- Grupa C. Te dzieci nie otrzymują aktywnego leczenia. W ciągu ostatnich dwóch tygodni ponownie udokumentowano 7 i 8 mokrych i suchych nocy.
Niezależnie od tego, jaka terapia została podjęta (lub nie), dzieci, które po zakończeniu projektu II nadal moczą łóżka, zostaną skierowane na dalsze leczenie do poradni pediatrycznej.
IMPLIKACJE I ZNACZENIE Dzięki wynikom tego projektu wierzymy, że leczenie pierwszego rzutu bardzo dużej liczby dzieci z enuretyką zostanie ulepszone, uproszczone i zracjonalizowane. Wpływ będzie międzynarodowy, a globalne zalecenia dotyczące leczenia mogą ulec zmianie.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Falun, Szwecja, 79182
- Center for Clinical Research Dalarna
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Dzieci 6-11 lat
- Enureza (moczenie jednoobjawowe)
Kryteria wyłączenia:
- Nietrzymanie moczu w ciągu dnia (moczenie niemonosymmatyczne)
- Choroba neurologiczna
- Wada urologiczna
- Choroba nerek
- Poprzednie leczenie alarmowe w przypadku moczenia nocnego
- Nie chcę przerywać leczenia odrobiną wazopresyny (jeśli porzeczkowa)
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Aktywny komparator: Podstawowe porady dotyczące pęcherza
Podstawowe porady dotyczące pęcherza podane na podstawie wcześniej określonego dokumentu, pielęgniarka badająca
|
Wstępnie określone podstawowe porady dotyczące pęcherza moczowego
|
|
Aktywny komparator: Alarm
Alarm Enurad 400
|
Leczenie alarmowe
|
|
Brak interwencji: Brak leczenia
Brak leczenia w okresie studiów.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Redukcja mokrych nocy na dwa tygodnie w porównaniu z wyjściową częstotliwością moczenia.
Ramy czasowe: Pomiar 14 dni przed badaniem porównano z 14 dniami w 7 i 8 tygodniu leczenia
|
Odpowiedzi na leczenie to co najmniej 3 noce na dwa tygodnie
|
Pomiar 14 dni przed badaniem porównano z 14 dniami w 7 i 8 tygodniu leczenia
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Dyrektor Studium: Malin Borgström, Center for Clinical Research Dalarna
Publikacje i pomocne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- BAAT-01
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .