Evaluering av effektivitet og sikkerhet av rituximab hos refraktære CIDP-pasienter med IgG4-autoantistoffer (RECIPE)

Inklusjonskriterier:

1. Pasienter med sikker CIDP diagnostisert i henhold til de modifiserte diagnostiske kriteriene til European Federation of Neurological Societies/Peripheral Nerve Society (EFNS/PNS) (2010) på tidspunktet for registrering i studien

2. Pasienter som oppfyller en av følgende betingelser:

   (i) Pasienter med positivt serum IgG4-autoantistoff (CNTN-1 eller NF-155) bekreftet på tidspunktet for registrering i studien

   (ii) Pasienter med negativt serum IgG4-autoantistoff (CNTN-1 og NF-155) bekreftet på tidspunktet for registrering i studien

3. Pasienter med refraktær CIDP som ikke responderer tilstrekkelig på behandling med kortikosteroid i 12 uker, og intravenøs immunglobulinbehandling (IVIg) i 8 uker ved tidspunktet for registrering i studien, eller de som ikke er i stand til å administrere eller fortsette kortikosteroid og IVIg
4. Pasienter med total justert inflammatorisk nevropati årsak og behandling (INCAT) funksjonshemmingsscore på 2 til 8 ved både foreløpig innmelding og innmelding, og med totalpoengsum ved innmelding lik eller dårligere enn ved foreløpig innmelding
5. Pasienter 12 år eller eldre med informert samtykke
6. Pasienter som gir sitt frivillige skriftlige samtykke etter å ha mottatt tilstrekkelig informasjon om denne studien (lovlig akseptable representanter bør også gi samtykke for mindreårige pasienter, og informert samtykke bør innhentes fra barn i alderen 12 til 15)

Ekskluderingskriterier:

1. Pasienter med sykdom som oppfyller ett av følgende eksklusjonskriterier definert i de modifiserte EFNS/PNS-diagnosekriteriene (2010).

   (i) Borrelia burgdorferi-infeksjon (Lyme-sykdom), difteri, medikament- eller toksineksponering har sannsynligvis forårsaket nevropatien Arvelig demyeliniserende nevropati

   (ii) Prominent lukkemuskelforstyrrelse

   (iii) Diagnose av multifokal motorisk nevropati

   (iv) IgM monoklonal gammopati med antistoffer med høy titer mot myelinassosiert glykoprotein

   (v) Andre årsaker til demyeliniserende nevropati, inkludert POEMS-syndrom, osteosklerotisk myelom, diabetisk og ikke-diabetisk lumbosakral radiculoplexus nevropati PNS-lymfom og amyloidose kan av og til ha demyeliniserende egenskaper

2. Pasienter som har startet eller har økt dosen av kortikosteroid for CIDP innen 12 uker før registreringen
3. Pasienter som har startet eller har økt dosen av IVIg innen 8 uker før registreringen
4. Pasienter som har gjennomgått plasmaferese innen 8 uker før registreringen eller pasienter med refraktær sykdom som ikke responderer tilstrekkelig på 8 ukers plasmaferese (plasmautveksling eller dobbeltfiltreringsplasmaferese)
5. Pasienter som har startet eller har økt dosen av et immunsuppressivt middel (azatioprin, cyklofosfamid, cyklosporin, mykofenolatmofetil, interferon alfa, interferon beta, etanercept, metotreksat, mitoksantron, alemtuzumab, kladribin, takrolimus, fingolimod før 12 uker)
6. Pasienter som har gjennomgått hematopoetisk stamcelletransplantasjon før innmeldingen
7. Pasienter som har brukt rituximab (genetisk rekombinasjon) før innmeldingen
8. Pasienter som har deltatt i en annen klinisk studie innen 3 måneder før registreringen (registrering er tillatt for de som deltar i en klinisk studie innen rekkevidden av indikasjoner eller dosering og administrering i Japan) eller pasienter som deltar i en annen studie
9. Pasienter med dårlig kontrollert diabetes (HbA1c på 7 % eller høyere)
10. Pasienter som har eller mistenkes å ha aktiv infeksjon (infeksjon som krever behandling med systemiske antimikrobielle, antifungale eller antivirale midler) på tidspunktet for registreringen
11. Pasienter testet positive for HBs-antigen, HBs-antistoff, HBc-antistoff og/eller HCV-antistoff (pasienter med positivt HBs-antistoff eller HBc-antistoff kan registreres når en hepatitt B-virus-DNA-test er negativ [under deteksjonsgrensen] og hepatitt B-virus-DNA og aspartat/alanin-transaminasenivåer overvåkes med faste intervaller), eller pasienter med positivt HIV-antistoff eller HTLV-1-antistoff på tidspunktet for registreringen
12. Pasienter med leukopeni (mindre enn 2000 /mm3), nøytropeni (mindre enn 1000 /mm3) eller lymfopeni (mindre enn 500 /mm3) på tidspunktet for registreringen
13. Pasienter med en historie med alvorlig overfølsomhet eller anafylaktisk reaksjon på en av ingrediensene i undersøkelsesmedisinen eller produkter som inneholder museprotein
14. Pasienter med alvorlig komorbiditet (f.eks. lever-, nyre-, hjerte-, lunge-, hematologisk eller hjernesykdom)
15. Kvinnelige pasienter som er gravide, ammende eller potensielt gravide, eller pasienter som ikke er villige til å bruke prevensjonstiltak i løpet av studieperioden
16. Pasienter som vurderes å være uegnet av etterforsker eller en underetterforsker