Studie av AMG531 (Romiplostim) hos pasienter med aplastisk anemi

Inklusjonskriterier:

1. Frivillig signert informert samtykke til å delta i studien;
2. En diagnose av AA bekreftet ved blod- og benmargsundersøkelser, etc.;
3. Vurderes å kreve ny behandling med immunsuppressiv terapi forutsatt at NSAA må være blodplate- eller erytrocytttransfusjonsavhengig.
4. En resultatstatus (PS) for Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) på 0 til 1 ved screening;

Ekskluderingskriterier:

1. Tidligere behandlet med anti-humant tymocytt-immunoglobulin (ATG), CsA eller Alemtuzumab;
2. Diagnostisert å ha medfødt AA (Fanconi-anemi, medfødt dyseratose, etc.);
3. Diagnostisert som å ha akutt myelocytisk leukemi (AML) eller kronisk myelomonocytisk leukemi;
4. Samtidig trombocytopeni av andre etiologier (f.eks. myelodysplastisk syndrom (MDS), idiopatisk trombocytopenisk purpura (ITP), cirrhose);
5. Samtidig aktiv infeksjon som ikke responderer tilstrekkelig på passende terapi;
6. Samtidige klinisk signifikante sykdommer som etterforskeren vurderer å være sannsynlig å påvirke studiegjennomføringen og vurderingene.
7. Har aktive maligniteter, eller har en historie med behandling av maligniteter innen 5 år før informert samtykke.
8. Samtidig paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH)
9. Har grad 2 eller høyere benmargsretikulin basert på Bone Marrow Pathology (2. utgave);
10. Historie om kromosomavvik oppdaget i benmargsceller.
11. Har blastceller > 2 % i benmarg;
12. Positiv for anti-humant immunsviktvirus (HIV) antistoff;
13. Mottar profylaktisk eller terapeutisk behandling for hepatitt type B
14. Å ha hepatitt C-virus (HCV)-infeksjon bekreftet av HCV-RNA eller andre tester ved screening.
15. Planlagt hematopoetisk stamcelletransplantasjon under studien;

16. Systemisk behandling med noen av følgende medisiner for behandling av AA innen 4 uker før dag 1:

    • Anabole steroider
    • Kortikosteroider;
17. Gravide eller ammende kvinner, eller kvinner som er villige til å bli gravide;
18. Andre forhold som er uegnet for deltakelse i studien etter utrederens oppfatning.