Studie av AMG531 (Romiplostim) hos patienter med aplastisk anemi

Inklusionskriterier:

1. Frivilligt undertecknat informerat samtycke att delta i studien;
2. En diagnos av AA bekräftad genom blod- och benmärgsundersökningar, etc.;
3. Anses kräva ny behandling med immunsuppressiv terapi förutsatt att NSAA måste vara blodplätts- eller erytrocyttransfusionsberoende.
4. En Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) prestationsstatus (PS) poäng på 0 till 1 vid screening;

Exklusions kriterier:

1. Tidigare behandlad med anti-humant tymocytimmunoglobulin (ATG), CsA eller Alemtuzumab;
2. Diagnostiserats med medfödd AA (Fanconi-anemi, medfödd dyseratos, etc.);
3. Diagnostiserats med akut myelocytisk leukemi (AML) eller kronisk myelomonocytisk leukemi;
4. Samtidig trombocytopeni av andra etiologier (t.ex. myelodysplastiskt syndrom (MDS), idiopatisk trombocytopen purpura (ITP), cirros);
5. Samtidig aktiv infektion svarar inte adekvat på lämplig terapi;
6. Samtidiga kliniskt signifikanta sjukdomar som av utredaren bedöms sannolikt påverka studiens genomförande och bedömningar.
7. Har aktiva maligniteter, eller har en historia av behandling av maligniteter inom 5 år före informerat samtycke.
8. Samtidig paroxysmal nattlig hemoglobinuri (PNH)
9. Att ha benmärgsretikulin av grad 2 eller högre baserat på Bone Marrow Pathology (2:a upplagan);
10. Historia om kromosomavvikelser upptäckta i benmärgsceller.
11. Att ha blastceller > 2 % i benmärg;
12. Positiv för antikropp mot humant immunbristvirus (HIV);
13. Får profylaktisk eller terapeutisk behandling för hepatit typ B
14. Att ha infektion med hepatit C-virus (HCV) bekräftad av HCV-RNA eller andra tester vid screening.
15. Planerad hematopoetisk stamcellstransplantation under studien;

16. Systemisk behandling med något av följande läkemedel för behandling av AA inom 4 veckor före dag 1:

    • Anabola steroider
    • Kortikosteroider;
17. Gravida eller ammande kvinnor, eller kvinnor som är villiga att bli gravida;
18. Andra förhållanden olämpliga för deltagande i studien enligt utredarens uppfattning.