Studie van AMG531 (Romiplostim) bij patiënten met aplastische anemie

Inclusiecriteria:

1. Vrijwillige ondertekende geïnformeerde toestemming om deel te nemen aan het onderzoek;
2. Een diagnose van AA bevestigd door bloed- en beenmergonderzoek, enz.;
3. Beschouwd als een nieuwe behandeling met immunosuppressieve therapie, op voorwaarde dat NSAA afhankelijk moet zijn van bloedplaatjes- of erytrocytentransfusie.
4. Een Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) performance status (PS)-score van 0 tot 1 bij screening;

Uitsluitingscriteria:

1. eerder behandeld met anti-humaan thymocytenimmunoglobuline (ATG), CsA of Alemtuzumab;
2. Gediagnosticeerd met aangeboren AA (Fanconi-anemie, aangeboren dyskeratose, enz.);
3. Gediagnosticeerd met acute myelocytische leukemie (AML) of chronische myelomonocytische leukemie;
4. Gelijktijdige trombocytopenie van andere etiologieën (bijv. myelodysplastisch syndroom (MDS), idiopathische trombocytopenische purpura (ITP), cirrose);
5. Gelijktijdige actieve infectie die niet adequaat reageert op geschikte therapie;
6. Gelijktijdige klinisch significante ziekte(s) die door de onderzoeker worden geacht van invloed te zijn op de uitvoering van het onderzoek en de beoordelingen.
7. Actieve maligniteiten hebben, of een voorgeschiedenis hebben van behandeling van maligniteiten binnen 5 jaar voorafgaand aan geïnformeerde toestemming.
8. Gelijktijdige paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH)
9. Graad 2 of hoger beenmergreticuline hebben op basis van beenmergpathologie (2e editie);
10. Geschiedenis van chromosoomafwijkingen ontdekt in beenmergcellen.
11. Met blastcellen> 2% in het beenmerg;
12. Positief voor anti-humaan immunodeficiëntievirus (HIV) antilichaam;
13. Profylactische of therapeutische behandeling krijgen voor hepatitis type B
14. Een infectie met het hepatitis C-virus (HCV) hebben, bevestigd door HCV-RNA of andere tests bij screening.
15. Geplande hematopoëtische stamceltransplantatie tijdens het onderzoek;

16. Systemische behandeling met een van de volgende geneesmiddelen voor de behandeling van AA binnen 4 weken voor dag 1:

    • Anabolische steroïden
    • corticosteroïden;
17. Zwangere vrouwen of vrouwen die borstvoeding geven, of vrouwen die zwanger willen worden;
18. Andere omstandigheden die naar het oordeel van de onderzoeker niet geschikt zijn voor deelname aan het onderzoek.