Studie AMG531 (Romiplostim) u pacientů s aplastickou anémií

Kritéria pro zařazení:

1. Dobrovolně podepsaný informovaný souhlas s účastí ve studii;
2. Diagnóza AA potvrzená vyšetřením krve a kostní dřeně atd.;
3. Uvažuje se o nutnosti nové léčby imunosupresivní terapií za předpokladu, že NSAA musí být závislá na transfuzi krevních destiček nebo erytrocytů.
4. skóre stavu výkonnosti (PS) Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0 až 1 při screeningu;

Kritéria vyloučení:

1. dříve léčeno imunoglobulinem proti lidským thymocytům (ATG), CsA nebo alemtuzumabem;
2. Diagnostikována jako vrozená AA (Fanconiho anémie, vrozená dyskeratóza atd.);
3. Diagnostikována jako akutní myelocytární leukémie (AML) nebo chronická myelomonocytární leukémie;
4. Současná trombocytopenie jiné etiologie (např. myelodysplastický syndrom (MDS), idiopatická trombocytopenická purpura (ITP), cirhóza);
5. Souběžná aktivní infekce adekvátně nereagující na vhodnou léčbu;
6. Souběžná klinicky významná onemocnění, o kterých se zkoušející domnívá, že pravděpodobně ovlivní provádění studie a hodnocení.
7. Mít aktivní malignity nebo mít v anamnéze léčbu malignit během 5 let před informovaným souhlasem.
8. Souběžná paroxysmální noční hemoglobinurie (PNH)
9. mít retikulin kostní dřeně stupně 2 nebo vyšší na základě patologie kostní dřeně (2. vydání);
10. Historie chromozomových aberací objevených v buňkách kostní dřeně.
11. Mít blastové buňky > 2 % v kostní dřeni;
12. Pozitivní na protilátky proti viru lidské imunodeficience (HIV);
13. Profylaktická nebo terapeutická léčba hepatitidy typu B
14. Infekce virem hepatitidy C (HCV) potvrzená HCV-RNA nebo jinými testy při screeningu.
15. Plánovaná transplantace hematopoetických kmenových buněk během studie;

16. Systémová léčba kterýmkoli z následujících léků pro léčbu AA během 4 týdnů před 1. dnem:

    • Anabolické steroidy
    • kortikosteroidy;
17. Těhotné nebo kojící ženy nebo ženy, které chtějí otěhotnět;
18. Jiné podmínky nevhodné pro účast ve studii dle názoru řešitele.