Undersøgelse af AMG531 (Romiplostim) hos patienter med aplastisk anæmi

Inklusionskriterier:

1. Frivilligt underskrevet informeret samtykke til at deltage i undersøgelsen;
2. En diagnose af AA bekræftet ved blod- og knoglemarvsundersøgelser osv.;
3. Anses for at kræve ny behandling med immunsuppressiv terapi forudsat at NSAA skal være blodplade- eller erytrocyttransfusionsafhængig.
4. En Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) præstationsstatus (PS) score på 0 til 1 ved screening;

Ekskluderingskriterier:

1. Tidligere behandlet med anti-humant thymocyt-immunoglobulin (ATG), CsA eller Alemtuzumab;
2. Diagnosticeret med medfødt AA (Fanconi anæmi, medfødt dyseratose osv.);
3. Diagnosticeret med akut myelocytisk leukæmi (AML) eller kronisk myelomonocytisk leukæmi;
4. Samtidig trombocytopeni af andre ætiologier (f.eks. myelodysplastisk syndrom (MDS), idiopatisk trombocytopenisk purpura (ITP), cirrhose);
5. Samtidig aktiv infektion reagerer ikke tilstrækkeligt på passende terapi;
6. Samtidige klinisk signifikante sygdomme, som efterforskeren vurderer, vil sandsynligvis påvirke undersøgelsens gennemførelse og vurderinger.
7. Har aktive maligne sygdomme eller har en historie med behandling af maligne sygdomme inden for 5 år før informeret samtykke.
8. Samtidig paroxysmal natlig hæmoglobinuri (PNH)
9. At have grad 2 eller højere knoglemarvsretikulin baseret på knoglemarvspatologi (2. udgave);
10. Historie om kromosomafvigelser opdaget i knoglemarvsceller.
11. Har blastceller > 2 % i knoglemarv;
12. Positiv for anti-humant immundefekt virus (HIV) antistof;
13. Modtagelse af profylaktisk eller terapeutisk behandling for hepatitis type B
14. At have hepatitis C-virus (HCV)-infektion bekræftet af HCV-RNA eller andre tests ved screening.
15. Planlagt hæmatopoietisk stamcelletransplantation under undersøgelsen;

16. Systemisk behandling med en eller flere af følgende medicin til behandling af AA inden for 4 uger før dag 1:

    • Anabolske steroider
    • Kortikosteroider;
17. Gravide eller ammende kvinder eller kvinder, der er villige til at blive gravide;
18. Andre forhold, der er uegnede til deltagelse i undersøgelsen efter Investigators opfattelse.