Studie von AMG531 (Romiplostim) bei Patienten mit aplastischer Anämie

Einschlusskriterien:

1. Freiwillige unterzeichnete Einverständniserklärung zur Teilnahme an der Studie;
2. Eine durch Blut- und Knochenmarkuntersuchungen usw. bestätigte Diagnose von AA;
3. Es wird davon ausgegangen, dass eine neue Behandlung mit einer immunsuppressiven Therapie erforderlich ist, vorausgesetzt, dass NSAA von Blutplättchen- oder Erythrozytentransfusionen abhängig sein muss.
4. Ein Leistungsstatus (PS) der Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) von 0 bis 1 beim Screening;

Ausschlusskriterien:

1. Zuvor mit Anti-Human-Thymozyten-Immunglobulin (ATG), CsA oder Alemtuzumab behandelt;
2. Diagnose: angeborenes AA (Fanconi-Anämie, angeborene Dyskeratose usw.);
3. Diagnostiziert als akute myeloische Leukämie (AML) oder chronische myelomonozytische Leukämie;
4. Gleichzeitige Thrombozytopenie anderer Genese (z. B. myelodysplastisches Syndrom (MDS), idiopathische thrombozytopenische Purpura (ITP), Zirrhose);
5. Gleichzeitige aktive Infektion, die nicht ausreichend auf eine geeignete Therapie anspricht;
6. Gleichzeitige klinisch signifikante Krankheit(en), die nach Ansicht des Prüfarztes wahrscheinlich die Studiendurchführung und -bewertung beeinflussen.
7. Aktive Malignome haben oder eine Vorgeschichte der Behandlung von Malignomen innerhalb von 5 Jahren vor der Einverständniserklärung haben.
8. Gleichzeitige paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH)
9. Knochenmark-Retikulin Grad 2 oder höher basierend auf der Knochenmarkpathologie (2. Auflage) haben;
10. Vorgeschichte von Chromosomenaberrationen, die in Knochenmarkszellen entdeckt wurden.
11. Blasten > 2 % im Knochenmark haben;
12. Positiv für Antikörper gegen das humane Immundefizienzvirus (HIV);
13. Erhalten einer prophylaktischen oder therapeutischen Behandlung für Hepatitis Typ B
14. Eine durch HCV-RNA oder andere Tests beim Screening bestätigte Hepatitis-C-Virus (HCV)-Infektion.
15. Geplante Transplantation hämatopoetischer Stammzellen während der Studie;

16. Systemische Behandlung mit einem der folgenden Medikamente zur Behandlung von AA innerhalb von 4 Wochen vor Tag 1:

    • Anabolika
    • Kortikosteroide;
17. Schwangere oder stillende Frauen oder Frauen, die schwanger werden möchten;
18. Andere Bedingungen, die nach Ansicht des Prüfarztes für die Teilnahme an der Studie ungeeignet sind.