Estudio de AMG531 (romiplostim) en pacientes con anemia aplásica

Criterios de inclusión:

1. Consentimiento informado voluntario firmado para participar en el estudio;
2. Un diagnóstico de AA confirmado por exámenes de sangre y médula ósea, etc.;
3. Se considera que requiere nuevo tratamiento con terapia inmunosupresora siempre que el NSAA debe ser dependiente de transfusión de plaquetas o eritrocitos.
4. Una puntuación de estado funcional (PS) del Grupo Cooperativo de Oncología del Este (ECOG) de 0 a 1 en la selección;

Criterio de exclusión:

1. Previamente tratado con inmunoglobulina antitimocitos humanos (ATG), CsA o Alemtuzumab;
2. Diagnosticado de AA congénita (anemia de Fanconi, disqueratosis congénita, etc.);
3. Diagnosticado con leucemia mielocítica aguda (AML) o leucemia mielomonocítica crónica;
4. Trombocitopenia concurrente de otras etiologías (p. ej., síndrome mielodisplásico (MDS), púrpura trombocitopénica idiopática (ITP), cirrosis);
5. Infección activa concurrente que no responde adecuadamente a la terapia apropiada;
6. Elementos de enfermedades clínicamente significativas concurrentes que el investigador considere que probablemente afecten la realización y las evaluaciones del estudio.
7. Tener tumores malignos activos o tener antecedentes de tratamiento de tumores malignos en los 5 años anteriores al consentimiento informado.
8. Hemoglobinuria paroxística nocturna (PNH) concurrente
9. Tener reticulina de médula ósea de grado 2 o superior según Bone Marrow Pathology (2.ª edición);
10. Historia de las aberraciones cromosómicas descubiertas en las células de la médula ósea.
11. Tener células blásticas > 2% en la médula ósea;
12. Positivo para anticuerpos contra el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH);
13. Reciben tratamiento profiláctico o terapéutico para la hepatitis tipo B
14. Tener una infección por el virus de la hepatitis C (VHC) confirmada por ARN-VHC u otras pruebas en la detección.
15. Trasplante planificado de células madre hematopoyéticas durante el estudio;

16. Tratamiento sistémico con cualquiera de los siguientes medicamentos para el tratamiento de AA dentro de las 4 semanas anteriores al Día 1:

    • Esteroides anabólicos
    • corticosteroides;
17. Mujeres embarazadas o en periodo de lactancia, o mujeres dispuestas a quedar embarazadas;
18. Otras condiciones no aptas para la participación en el estudio a juicio del Investigador.