Изучение AMG531 (ромиплостима) у пациентов с апластической анемией

Критерии включения:

1. добровольное подписанное информированное согласие на участие в исследовании;
2. Диагноз АА, подтвержденный исследованиями крови, костного мозга и др.;
3. Считается, что требуется новое лечение иммуносупрессивной терапией при условии, что НПВП зависит от переливания тромбоцитов или эритроцитов.
4. Оценка функционального статуса (PS) Восточной кооперативной онкологической группы (ECOG) от 0 до 1 при скрининге;

Критерий исключения:

1. Ранее лечили иммуноглобулином против тимоцитов человека (ATG), CsA или алемтузумабом;
2. Диагностирована врожденная АА (анемия Фанкони, врожденный дискератоз и др.);
3. Диагностирован острый миелоцитарный лейкоз (ОМЛ) или хронический миеломоноцитарный лейкоз;
4. Сопутствующая тромбоцитопения другой этиологии (например, миелодиспластический синдром (МДС), идиопатическая тромбоцитопеническая пурпура (ИТП), цирроз печени);
5. Сопутствующая активная инфекция, не отвечающая адекватно на соответствующую терапию;
6. Сопутствующие клинически значимые заболевания (заболевания), которые, по мнению исследователя, могут повлиять на проведение исследования и оценки.
7. Наличие активных злокачественных новообразований или лечение злокачественных новообразований в анамнезе в течение 5 лет до получения информированного согласия.
8. Сопутствующая пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ)
9. Наличие ретикулина костного мозга 2 степени или выше на основании патологии костного мозга (2-е издание);
10. История хромосомных аберраций, обнаруженных в клетках костного мозга.
11. Наличие бластных клеток > 2% в костном мозге;
12. Положительный результат на антитела к вирусу иммунодефицита человека (ВИЧ);
13. Профилактическое или терапевтическое лечение гепатита В
14. Наличие инфекции вируса гепатита С (ВГС), подтвержденной РНК ВГС или другими тестами при скрининге.
15. Планируемая трансплантация гемопоэтических стволовых клеток во время исследования;

16. Системное лечение любым из следующих препаратов для лечения АА в течение 4 недель до 1-го дня:

    • Анаболические стероиды
    • кортикостероиды;
17. Беременные или кормящие женщины или женщины, желающие забеременеть;
18. Иные условия, не подходящие по мнению Исследователя для участия в исследовании.