Tazemetostat utvidet tilgangsprogram for voksne med epiteloid sarkom

Pasienter med epithelioid sarkom (ES) er kvalifisert til å registrere seg i EAP. Pasienten med ES må ha en fremskreden sykdom som anses som livstruende ved innmelding og passende, sammenlignbare eller tilfredsstillende alternative behandlinger må ha vært prøvd uten klinisk suksess. Pasienter med andre tilstander enn ES er ikke kvalifisert for tazemetostat EAP.

Inklusjonskriterier:

1. Alder (på tidspunktet for samtykke): ≥18 år.
2. De er ikke i stand til å delta i tazemetostat kliniske studier for deres tilstand.
3. Kan gi signert skriftlig informert samtykke.
4. Morfologi og immunfenotypisk panel i samsvar med epiteloid sarkom (f.eks. CD34, epitelialt embrane-antigen [EMA], keratin og INI1).

5. Kvinnelige pasienter i fertil alder bør:

   • Godta å praktisere én svært effektiv prevensjonsmetode og én ekstra effektiv barrieremetode (f.eks. kondom eller diafragma med sæddrepende middel) samtidig, fra tidspunktet for frivillig skriftlig informert samtykke gjennom 30 dager eller 5 halveringstider (den som er lengst ) etter siste dose tazemetostat, og
   • Ta en negativ beta-humant koriongonadotropin (β-hCG) graviditetstest på tidspunktet for screening og innen 14 dager før planlagt første dose tazemetostat (urin- eller serumtest er akseptabelt, men positive urintester må bekreftes med serumtesting). og
   • Godta å bruke effektiv prevensjon fra start av screening til 30 dager etter siste dose tazemetostat og ha en mannlig partner som bruker kondom, eller
   • Øv ekte avholdenhet, (når dette er i tråd med den foretrukne og vanlige livsstilen til pasienten) eller
   • Har en mannlig partner som er vasektomisert.

6. Mannlige pasienter med en kvinnelig partner i fertil alder bør:

   • Bli vasektomert, eller
   • Godta å bruke kondom fra minst 7 dager før oppstart og under tazemetostatbehandling og i minst 30 dager etter siste dose med tazemetostat, eller
   • Har en kvinnelig partner som IKKE er i fertil alder.

Ekskluderingskriterier:

• 1. Er uvillig til å ekskludere grapefruktjuice, Sevilla-appelsiner og grapefrukt fra kostholdet og all mat som inneholder disse fruktene fra registreringstidspunktet mens du er på EAP.

  2. Tar for øyeblikket forbudte medisiner som beskrevet i avsnitt 6.3 i protokollen.

  3. Har kjent overfølsomhet overfor noen av komponentene i tazemetostat eller andre hemmer(e) av EZH2.

  4. Har trombocytopeni, nøytropeni eller anemi av grad ≥3 (i henhold til CTCAE v5.0-kriterier) i løpet av den siste måneden, eller en tidligere historie med myeloide maligniteter, inkludert myelodysplastisk syndrom (MDS).

  5. Er kjent for å ha abnormiteter assosiert med MDS (f.eks. del 5q, chr 7 abn) og MPN (f.eks. JAK2 V617F) observert i cytogenetisk testing og DNA-sekvensering.

  6. Har en tidligere historie med T-LBL/T-ALL. 7. For kvinnelige pasienter i fertil alder: Er gravid eller ammer. 8. For mannlige pasienter: Er uvillig til å følge prevensjonskriteriene fra minst 7 dager før oppstart og under tazemetostatbehandling og i minst 30 dager etter siste dose med tazemetostat.