Tazemetostat utökat åtkomstprogram för vuxna med epiteloid sarkom

Patienter med epiteloid sarkom (ES) är berättigade att registrera sig i EAP. Patienten med ES måste ha en avancerad sjukdom som anses livshotande vid tidpunkten för inskrivningen och lämpliga, jämförbara eller tillfredsställande alternativa behandlingar måste ha prövats utan klinisk framgång. Patienter med andra tillstånd än ES är inte kvalificerade för tazemetostat EAP.

Inklusionskriterier:

1. Ålder (vid tidpunkten för samtycke): ≥18 år.
2. De kan inte delta i tazemetostat kliniska prövningar för sitt tillstånd.
3. Kan ge undertecknat skriftligt informerat samtycke.
4. Morfologi och immunfenotypisk panel överensstämmer med epiteloid sarkom (t.ex. CD34, epitelial embrane antigen [EMA], Keratin och INI1).

5. Kvinnliga patienter i fertil ålder bör:

   • Gå med på att praktisera en mycket effektiv preventivmetod och ytterligare en effektiv barriärmetod (t.ex. kondom eller diafragma med spermiedödande medel) samtidigt, från tidpunkten för frivilligt skriftligt informerat samtycke till 30 dagar eller 5 halveringstider (beroende på vilket som är längre ) efter den sista dosen av tazemetostat, och
   • Ta ett negativt beta-humant koriongonadotropin (β-hCG) graviditetstest vid tidpunkten för screening och inom 14 dagar före planerad första dos av tazemetostat (urin- eller serumtest är acceptabelt, men positiva urintester måste bekräftas med serumtestning). och
   • Gå med på att använda effektiv preventivmedel från start av screening till 30 dagar efter den sista dosen av tazemetostat och ha en manlig partner som använder kondom, eller
   • Utöva sann abstinens, (när detta är i linje med patientens föredragna och vanliga livsstil) eller
   • Har en manlig partner som är vasektomerad.

6. Manliga patienter med en kvinnlig partner i fertil ålder bör:

   • Bli vasektomiserad, eller
   • Gå med på att använda kondom från minst 7 dagar före påbörjande och under tazemetostatbehandling och i minst 30 dagar efter den sista dosen av tazemetostat, eller
   • Har en kvinnlig partner som INTE är i fertil ålder.

Exklusions kriterier:

• 1. Är ovillig att utesluta grapefruktjuice, Sevilla-apelsiner och grapefrukt från kosten och all mat som innehåller dessa frukter från tidpunkten för inskrivningen när han är på EAP.

  2. Tar för närvarande några förbjudna läkemedel enligt beskrivningen i avsnitt 6.3 i protokollet.

  3. Har känd överkänslighet mot någon av komponenterna i tazemetostat eller andra hämmare av EZH2.

  4. Har trombocytopeni, neutropeni eller anemi av grad ≥3 (enligt CTCAE v5.0-kriterier) under den senaste månaden, eller någon tidigare historia av myeloida maligniteter, inklusive myelodysplastiskt syndrom (MDS).

  5. Är känd för att ha några avvikelser associerade med MDS (t.ex. del 5q, chr 7 abn) och MPN (t.ex. JAK2 V617F) observerad vid cytogenetisk testning och DNA-sekvensering.

  6. Har en tidigare historia av T-LBL/T-ALL. 7. För kvinnliga patienter i fertil ålder: Är gravid eller ammar. 8. För manliga patienter: Är ovillig att följa preventivmedelskriterier från minst 7 dagar före påbörjande och under tazemetostatbehandling och i minst 30 dagar efter sista dosen av tazemetostat.