Tazemetostat Rozšířený program přístupu pro dospělé s epiteloidním sarkomem

Pacienti s epiteloidním sarkomem (ES) jsou způsobilí k zařazení do EAP. Pacient s ES musí mít pokročilé onemocnění, které je v době zařazení považováno za život ohrožující, a musí být bez klinického úspěchu vyzkoušena vhodná, srovnatelná nebo uspokojivá alternativní léčba. Pacienti s jinými stavy než ES nejsou způsobilí pro tazemetostat EAP.

Kritéria pro zařazení:

1. Věk (v době udělení souhlasu): ≥18 let.
2. Pro svůj stav se nemohou účastnit klinických studií tazemetostatu.
3. Může poskytnout podepsaný písemný informovaný souhlas.
4. Morfologie a imunofenotypový panel konzistentní s epiteloidním sarkomem (např. CD34, antigen epiteliální embrány [EMA], Keratin a INI1).

5. Pacientky ve fertilním věku by měly:

   • Souhlaste s tím, že budete praktikovat jednu vysoce účinnou metodu antikoncepce a jednu další účinnou bariérovou metodu (např. kondom nebo bránici se spermicidem), a to od okamžiku poskytnutí dobrovolného písemného informovaného souhlasu po dobu 30 dnů nebo 5 poločasů (podle toho, co je delší). ) po poslední dávce tazemetostatu a
   • mít negativní těhotenský test na beta-lidský choriový gonadotropin (β-hCG) v době screeningu a do 14 dnů před plánovanou první dávkou tazemetostatu (test moči nebo séra je přijatelný, ale pozitivní testy moči musí být potvrzeny testem séra), a
   • Souhlaste s používáním účinné antikoncepce od začátku screeningu do 30 dnů po poslední dávce tazemetostatu a mějte mužského partnera, který používá kondom, nebo
   • Praktikujte skutečnou abstinenci (pokud je v souladu s preferovaným a obvyklým životním stylem pacienta) popř
   • Mít mužského partnera, který je vasektomií.

6. Pacienti mužského pohlaví s partnerkou ve fertilním věku by měli:

   • Nechte se vazektomovat, popř
   • Souhlaste s používáním kondomů alespoň 7 dní před zahájením a během léčby tazemetostatem a po dobu alespoň 30 dní po poslední dávce tazemetostatu, nebo
   • Mít partnerku, která NENÍ v plodném věku.

Kritéria vyloučení:

• 1. Není ochoten vyloučit grapefruitový džus, sevillské pomeranče a grapefruity ze stravy a všechny potraviny, které toto ovoce obsahují, od okamžiku zápisu do EAP.

  2. V současné době užívá jakékoli zakázané léky, jak je popsáno v části 6.3 protokolu.

  3. Má známou přecitlivělost na kteroukoli složku tazemetostatu nebo jiného inhibitoru (inhibitorů) EZH2.

  4. Má trombocytopenii, neutropenii nebo anémii stupně ≥3 (podle kritérií CTCAE v5.0) během posledního měsíce nebo jakoukoli předchozí anamnézu myeloidních malignit, včetně myelodysplastického syndromu (MDS).

  5. Je známo, že má nějaké abnormality spojené s MDS (např. del 5q, chr 7 abn) a MPN (např. JAK2 V617F) pozorované při cytogenetickém testování a sekvenování DNA.

  6. Má předchozí anamnézu T-LBL/T-ALL. 7. Pro pacientky ve fertilním věku: Je těhotná nebo kojící. 8. Pro pacienty mužského pohlaví: Není ochoten dodržovat antikoncepční kritéria nejméně 7 dní před zahájením a během léčby tazemetostatem a po dobu nejméně 30 dnů po poslední dávce tazemetostatu.