A Tazemetostat kiterjesztett hozzáférési programja epithelioid szarkómában szenvedő felnőttek számára

Az epithelioid sarcomában (ES) szenvedő betegek jogosultak az EAP-ba való felvételre. Az ES-ben szenvedő betegnek előrehaladott betegségben kell állnia, amely a felvétel időpontjában életveszélyesnek minősül, és megfelelő, összehasonlítható vagy kielégítő alternatív kezeléseket kell kipróbálni klinikai siker nélkül. Az ES-től eltérő állapotú betegek nem jogosultak a tazemetosztát EAP-ra.

Bevételi kritériumok:

1. Életkor (a beleegyezés időpontjában): ≥18 éves.
2. Nem tudnak részt venni a tazemetosztáttal végzett klinikai vizsgálatokban az állapotuk miatt.
3. Adhat aláírt írásos beleegyezést.
4. Az epithelioid szarkómával összhangban lévő morfológia és immunfenotípusos panel (pl. CD34, epithelialis embrane antigén [EMA], keratin és INI1).

5. A fogamzóképes korú nőbetegeknek:

   • Fogadja el, hogy egy rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszert és egy további hatékony gát módszert (pl. óvszer vagy rekeszizom spermiciddel) alkalmaz egyidejűleg, az önkéntes írásos beleegyezés megadásának időpontjától 30 napig vagy 5 felezési időig (amelyik hosszabb). ) a tazemetosztát utolsó adagja után, és
   • Negatív béta-humán koriongonadotropin (β-hCG) terhességi tesztet kell végeznie a szűréskor és a tervezett első tazemetosztát adagot megelőző 14 napon belül (vizelet- vagy szérumvizsgálat elfogadható, de a pozitív vizeletvizsgálatot szérumvizsgálattal kell megerősíteni), és
   • beleegyezik abba, hogy a szűrés kezdetétől a tazemetosztát utolsó adagját követő 30 napig hatékony fogamzásgátlást alkalmaz, és olyan férfi partnere van, aki óvszert használ, vagy
   • Valódi absztinencia gyakorlása (ha ez összhangban van a beteg preferált és megszokott életmódjával) ill.
   • Legyen olyan férfi partnere, akit vazektomizálnak.

6. A fogamzóképes korú nőpartnerrel rendelkező férfi betegeknek:

   • Legyen vazectomizált, ill
   • beleegyezik abba, hogy legalább 7 nappal a tazemetosztát-kezelés megkezdése előtt és alatt, valamint az utolsó tazemetosztát adag beadását követően legalább 30 napig óvszert használ, vagy
   • Legyen olyan nőtársa, aki NEM fogamzóképes.

Kizárási kritériumok:

• 1. Nem hajlandó kizárni a grapefruitlevet, a sevillai narancsot és a grapefruitot az étrendből, valamint minden olyan élelmiszert, amely ezeket a gyümölcsöket tartalmazza az EAP-on való részvétel időpontjától kezdve.

  2. Jelenleg a protokoll 6.3. szakaszában leírtak szerint tiltott gyógyszer(eke)t szed.

  3. Ismert túlérzékenysége a tazemetosztát bármely összetevőjére vagy az EZH2 egyéb inhibitoraira.

  4. 3. fokozatú thrombocytopeniája, neutropéniája vagy vérszegénysége (a CTCAE v5.0 kritériumai szerint) az elmúlt hónapban, vagy bármely korábbi myeloid rosszindulatú daganata, beleértve a myelodysplasiás szindrómát (MDS) is szerepelt.

  5. Ismert, hogy az MDS-hez kapcsolódó bármilyen rendellenessége van (pl. del 5q, chr 7 abn) és MPN (pl. JAK2 V617F) figyelhető meg a citogenetikai vizsgálatok és a DNS szekvenálás során.

  6. Korábban volt T-LBL/T-ALL. 7. Fogamzóképes nőbetegeknek: terhes vagy szoptat. 8. Férfi betegek: Nem hajlandó betartani a fogamzásgátlási kritériumokat a tazemetosztát-kezelés megkezdése előtt legalább 7 nappal és a tazemetosztát-kezelés alatt, valamint a tazemetosztát utolsó adagja után legalább 30 napig.