Program rozszerzonego dostępu do tazemetostatu dla dorosłych z mięsakiem nabłonkowatym

Pacjenci z mięsakiem nabłonkowym (ES) kwalifikują się do zapisania do EAP. Pacjent z ES musi cierpieć na zaawansowaną chorobę, którą w momencie włączenia do badania uważa się za zagrażającą życiu, a odpowiednie, porównywalne lub zadowalające alternatywne metody leczenia muszą zostać wypróbowane bez powodzenia klinicznego. Pacjenci ze schorzeniami innymi niż ES nie kwalifikują się do EAP tazemetostatu.

Kryteria przyjęcia:

1. Wiek (w chwili wyrażenia zgody): ≥18 lat.
2. Nie mogą uczestniczyć w badaniach klinicznych tazemetostatu ze względu na ich stan.
3. Może dostarczyć podpisaną pisemną świadomą zgodę.
4. Panel morfologiczny i immunofenotypowy zgodny z mięsakiem nabłonkowatym (np. CD34, antygen błony nabłonkowej [EMA], keratyna i INI1).

5. Pacjentki w wieku rozrodczym powinny:

   • Zgódź się na jednoczesne stosowanie jednej wysoce skutecznej metody antykoncepcji i jednej dodatkowej skutecznej metody mechanicznej (np. prezerwatywy lub diafragmy ze środkiem plemnikobójczym) od momentu wyrażenia dobrowolnej pisemnej świadomej zgody przez 30 dni lub 5 okresów półtrwania (w zależności od tego, który okres jest dłuższy) ) po ostatniej dawce tazemetostatu oraz
   • mieć ujemny wynik testu ciążowego z beta-gonadotropiną kosmówkową (β-hCG) w czasie badania przesiewowego i w ciągu 14 dni przed planowaną pierwszą dawką tazemetostatu (dopuszczalny jest test z moczu lub surowicy, jednak pozytywny wynik testu z moczu musi być potwierdzony badaniem z surowicy), oraz
   • Zgodzić się na stosowanie skutecznej antykoncepcji od rozpoczęcia badania przesiewowego do 30 dni po ostatniej dawce tazemetostatu i mieć partnera płci męskiej, który używa prezerwatywy, lub
   • Praktykuj prawdziwą abstynencję (jeśli jest to zgodne z preferowanym i zwykłym stylem życia pacjenta) lub
   • Mieć partnera po wazektomii.

6. Pacjenci płci męskiej mający partnerkę w wieku rozrodczym powinni:

   • Być poddanym wazektomii lub
   • wyrazić zgodę na używanie prezerwatyw przez co najmniej 7 dni przed rozpoczęciem i w trakcie leczenia tazemetostatem oraz przez co najmniej 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki tazemetostatu, lub
   • Mieć partnerkę, która NIE jest w wieku rozrodczym.

Kryteria wyłączenia:

• 1. Nie chce wykluczyć soku grejpfrutowego, sewilskich pomarańczy i grejpfrutów z diety i wszystkich produktów spożywczych zawierających te owoce od momentu zapisania się na EAP.

  2. Obecnie przyjmuje jakiekolwiek zakazane leki, jak opisano w sekcji 6.3 protokołu.

  3. Ma znaną nadwrażliwość na którykolwiek składnik tazemetostatu lub inny inhibitor(y) EZH2.

  4. Ma małopłytkowość, neutropenię lub niedokrwistość stopnia ≥3 (zgodnie z kryteriami CTCAE v5.0) w ciągu ostatniego miesiąca lub jakąkolwiek wcześniejszą historię nowotworów złośliwych szpiku, w tym zespołu mielodysplastycznego (MDS).

  5. Wiadomo, że ma jakiekolwiek nieprawidłowości związane z MDS (np. del 5q, chr 7 abn) i MPN (np. JAK2 V617F) obserwowane w testach cytogenetycznych i sekwencjonowaniu DNA.

  6. Ma wcześniejszą historię T-LBL/T-ALL. 7. Dla pacjentek w wieku rozrodczym: jest w ciąży lub karmi piersią. 8. Dla pacjentów płci męskiej: nie chce przestrzegać kryteriów antykoncepcji przez co najmniej 7 dni przed rozpoczęciem iw trakcie leczenia tazemetostatem oraz przez co najmniej 30 dni po ostatniej dawce tazemetostatu.