Tazemetostat udvidet adgangsprogram for voksne med epiteloid sarkom

Patienter med epithelioid sarkom (ES) er berettiget til at tilmelde sig EAP. Patienten med ES skal have en fremskreden sygdom, der anses for livstruende på tidspunktet for indskrivningen, og passende, sammenlignelige eller tilfredsstillende alternative behandlinger skal være afprøvet uden klinisk succes. Patienter med andre tilstande end ES er ikke berettigede til tazemetostat EAP.

Inklusionskriterier:

1. Alder (på tidspunktet for samtykke): ≥18 år.
2. De er ikke i stand til at deltage i tazemetostat kliniske forsøg for deres tilstand.
3. Kan give underskrevet skriftligt informeret samtykke.
4. Morfologi og immunfænotypisk panel i overensstemmelse med epithelioid sarkom (f.eks. CD34, epithelial embrane antigen [EMA], Keratin og INI1).

5. Kvindelige patienter i den fødedygtige alder bør:

   • Accepter at praktisere én yderst effektiv præventionsmetode og én yderligere effektiv barrieremetode (f.eks. kondom eller diafragma med sæddræbende middel) på samme tid fra tidspunktet for afgivelse af frivilligt skriftligt informeret samtykke gennem 30 dage eller 5 halveringstider (alt efter hvad der er længere ) efter den sidste dosis tazemetostat, og
   • Få en negativ beta-humant choriongonadotropin (β-hCG) graviditetstest på tidspunktet for screeningen og inden for 14 dage før planlagt første dosis af tazemetostat (urin- eller serumtest er acceptabelt, men positive urinprøver skal bekræftes med serumtest). og
   • Accepter at bruge effektiv prævention fra start af screening til 30 dage efter sidste dosis tazemetostat og hav en mandlig partner, der bruger kondom, eller
   • Øv ægte afholdenhed, (når dette er i overensstemmelse med patientens foretrukne og sædvanlige livsstil) eller
   • Har en mandlig partner, der er vasektomiseret.

6. Mandlige patienter med en kvindelig partner i den fødedygtige alder bør:

   • Bliv vasektomiseret, eller
   • Accepter at bruge kondomer fra mindst 7 dage før påbegyndelse af og under tazemetostat-behandling og i mindst 30 dage efter den sidste dosis af tazemetostat, eller
   • Har en kvindelig partner, der IKKE er i den fødedygtige alder.

Ekskluderingskriterier:

• 1. Er uvillig til at udelukke grapefrugtjuice, Sevilla-appelsiner og grapefrugt fra kosten og alle fødevarer, der indeholder disse frugter, fra tidspunktet for tilmelding, mens du er på EAP.

  2. Tager i øjeblikket nogen forbudt medicin som beskrevet i afsnit 6.3 i protokollen.

  3. Har kendt overfølsomhed over for nogen af ​​komponenterne i tazemetostat eller andre inhibitorer af EZH2.

  4. Har trombocytopeni, neutropeni eller anæmi af grad ≥3 (iht. CTCAE v5.0-kriterier) inden for den seneste måned, eller har tidligere haft myeloide maligniteter, inklusive myelodysplastisk syndrom (MDS).

  5. Er kendt for at have abnormiteter forbundet med MDS (f.eks. del 5q, chr 7 abn) og MPN (f.eks. JAK2 V617F) observeret i cytogenetisk testning og DNA-sekventering.

  6. Har en tidligere historie med T-LBL/T-ALL. 7. Til kvindelige patienter i den fødedygtige alder: Er gravid eller ammer. 8. For mandlige patienter: Er uvillig til at overholde præventionskriterier fra mindst 7 dage før påbegyndelse af og under tazemetostatbehandling og i mindst 30 dage efter sidste dosis tazemetostat.