Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Kohort av pasienter med systemisk sklerose innenfor rammen av RESO Reference Center (SCLERESO)

3. september 2025 oppdatert av: University Hospital, Bordeaux

Kohort av pasienter med systemisk sklerose og tilhørende biologisk samling innenfor rammen av RESO Reference Center for Rare Systemic Autoimmune Diseases

Systemisk sklerose (SSc) er en sjelden form for bindevevssykdom preget av vaskulær involvering og intensiteten av fibrose. Mangelen på tilgjengelig behandling skyldes i stor grad den svært fragmenterte forståelsen av patofysiologien til SSc. En av nøklene til å drive kvalitetsforskning på denne sykdommen er imidlertid fortsatt utviklingen av godt dokumenterte pasientkohorter med pålitelige biologiske prøver. Hovedmålet med denne kohorten er å studere den naturlige progresjonen av SSc i en kohort av pasienter fulgt over 5 år.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Systemisk sklerose (SSc) er en sjelden form for bindevevssykdom preget av vaskulær involvering og intensiteten av fibrose. Dens utbredelse og forekomst er vanskelig å vurdere, men i Frankrike beregnet en befolkningsundersøkelse utført i Seine-St-Denis en prevalens på 161 tilfeller per million innbyggere.

Patofysiologien til SSc, hvis eksakte etiologi forblir ukjent, involverer et samspill mellom genetiske og miljømessige faktorer. Dens utvikling kan påvirke den estetiske, funksjonelle og til og med vitale prognosen til den berørte pasienten. Innenfor analysen av SSc patofysiologi har en "svært tidlig systemisk sklerose"-form for sykdom blitt definert i henhold til tilstedeværelsen av Raynauds fenomen og autoantistoffer i blodet prøve (ACAN positivitet (≥1/160) med anti-Scl70, antisentromer eller anti-ARNPolIII spesifisitet).

For tiden er ingen behandling tilgjengelig for å kontrollere denne sykdommen. Mangelen på tilgjengelig behandling skyldes i stor grad den svært fragmenterte forståelsen av patofysiologien til SSc. En av nøklene til forskning er imidlertid fortsatt utvikling av godt dokumenterte pasientkohorter med biologiske kvalitetsprøver. Etterforskerne fikk muligheten til å starte et større arbeid med denne planen med VISS-studien (Vasculopathy and Inflammation in Systemic Scleroderma study) i 2012 som en del av et prosjekt fremmet av Universitetssykehuset i Bordeaux (NCT02562079). Dette prosjektet har banet vei for mange lokale, nasjonale og internasjonale samarbeid. Det har gjort det mulig å strukturere og forene ulike partnere ved Bordeaux University Hospital rundt translasjonsforskning på SSc.

Etterforskerne ønsker å fortsette vår forskning og samarbeid ved å ytterligere styrke vår ekspertise innen innsamling av sjeldne og verdifulle biologiske prøver for denne sykdommen.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

500

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Frankrike
      • Bordeaux, Frankrike
        • Rekruttering
        • CHU de Bordeaux - service de rhumatologie
        • Underetterforsker:
          • Joel CONSTANS, Prof
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Underetterforsker:
          • Elodie BLANCHARD, MD
        • Underetterforsker:
          • Francois PICARD, MD
        • Hovedetterforsker:
          • Marie-Elise TRUCHETET, MD
        • Underetterforsker:
          • Estibaliz LAZARO, Prof
        • Underetterforsker:
          • Julien SENESCHAL, Prof
        • Underetterforsker:
          • Pierre DUFFAU, Prof
        • Underetterforsker:
          • Pauline RIVIERE, MD
        • Underetterforsker:
          • Fabrice BONNET, Prof

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasient over 18 år
  • Pasient med systemisk sklerodermi i henhold til ACR/EULAR 2013-kriteriene, eller med en "svært tidlig systemisk sklerose" definert av tilstedeværelsen av Raynauds fenomen og autoantistoffer i blodprøven (ACAN-positivitet (≥1/160) med anti-Scl70, anti-sentromer- eller anti-ARNPolIII-spesifisitet).
  • Person som er tilknyttet eller nyter godt av en trygdeordning.
  • Gratis, informert og skriftlig samtykke signert av deltakeren og etterforskeren (senest dagen for inkludering og før eventuell gjennomgang som kreves av forskningen)

Ekskluderingskriterier:

  • Gravid eller ammende kvinne
  • Pasient under vergemål, kuratorskap eller andre juridiske beskyttelsesregimer

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Annen
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: forsøkspersoner Ssc diagnostisert
Pasient med systemisk sklerodermi i henhold til American College of Rheumatology (ACR) / EULAR 2013 kriterier
Biologisk: Blodprøver
62 ml fullblod for perifert blod mononukleære celler (PBMC) og monocytter isolasjon
Annen: Biopsi
Hudbiopsier kun for frivillige blant pasienter
Annen: Bronkoalveolære prøver
50 ml bronkoalveolære prøver hvis lungeoppbluss krever denne typen utforskning kun for frivillige blant pasienter
Annen: Biopsi
Fordøyelsesbiopsier hvis krever denne typen leting i standarden for omsorg kun for frivillige blant pasienter

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring av de viktigste kliniske egenskapene til sklerodermipasienter
Tidsramme: Ved baseline (dag 0) og 60 måneder etter baseline
Forverring av SSc i henhold til utbruddet av en nyrekrise (i henhold til arteriell hypertensjon > 150/85 mm Hg ), en pulmonal arteriell hypertensjon (identifisert med en høyre hjertekateterisering), eller en interstitiell lungesykdom (identifisert med en CT-thorax) skanning).
Ved baseline (dag 0) og 60 måneder etter baseline

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andel av diagnose av pulmonal arteriell hypertensjon hos SSc-pasienter
Tidsramme: Ved baseline (dag 0) og 60 måneder etter baseline
Ved baseline (dag 0) og 60 måneder etter baseline
Andel av interstitiell lungesykdomsdiagnose hos SSc-pasienter
Tidsramme: Ved baseline (dag 0) og 60 måneder etter baseline
Ved baseline (dag 0) og 60 måneder etter baseline
Andel av nyrekrisediagnose hos SSc-pasienter
Tidsramme: Ved baseline (dag 0) og 60 måneder etter baseline
Ved baseline (dag 0) og 60 måneder etter baseline
Gjennomsnitt av Rodnan-score for evaluering av sykdomsaktivitet for SSc-pasienter, med høyere verdier betyr høyere sykdomsaktivitet.
Tidsramme: Ved baseline (dag 0) og 60 måneder etter baseline
(Min verdi: 0 - Maks verdi: 51)
Ved baseline (dag 0) og 60 måneder etter baseline
Gjennomsnittlig diffusjonskapasitet (DLCO) for evaluering av sykdomsaktivitet for SSc-pasienter
Tidsramme: Ved baseline (dag 0) og 60 måneder etter baseline
Ved baseline (dag 0) og 60 måneder etter baseline
Gjennomsnitt av tvungen vitalkapasitet (FVC) for evaluering av sykdomsaktivitet for SSc-pasienter
Tidsramme: Ved baseline (dag 0) og 60 måneder etter baseline
Ved baseline (dag 0) og 60 måneder etter baseline
Andel terapeutiske strategier satt opp for SSc-pasienter
Tidsramme: Ved baseline (dag 0) og 60 måneder etter baseline
Ved baseline (dag 0) og 60 måneder etter baseline

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University Hospital, Bordeaux

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Marie-Elise TRUCHETET, MD, PhD, University Hospital, Bordeaux

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

8. juni 2020

Primær fullføring (Antatt)

1. juni 2034

Studiet fullført (Antatt)

1. juni 2034

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

5. februar 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

10. februar 2020

Først lagt ut (Faktiske)

11. februar 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

4. september 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

3. september 2025

Sist bekreftet

1. september 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CHUBX 2019/42

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere