Cohorte de pacientes con esclerosis sistémica en el marco del Centro de Referencia RESO (SCLERESO)
Cohorte de pacientes con esclerosis sistémica y colección biológica asociada en el marco del Centro de Referencia RESO para Enfermedades Raras Autoinmunes Sistémicas
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La esclerosis sistémica (SSc) es una forma rara de enfermedad del tejido conectivo caracterizada por la afectación vascular y la intensidad de la fibrosis. Su prevalencia e incidencia son difíciles de evaluar, sin embargo, en Francia, una encuesta de población realizada en Seine-St-Denis calculó una prevalencia de 161 casos por millón de habitantes.
La fisiopatología de la SSc, cuya etiología exacta aún se desconoce, implica una interacción entre factores genéticos y ambientales. Su evolución puede impactar en el pronóstico estético, funcional e incluso vital del paciente afectado. Dentro del análisis de la fisiopatología de la SSc, se ha definido una forma de enfermedad de "esclerosis sistémica muy temprana" según la presencia del fenómeno de Raynaud y autoanticuerpos en sangre. muestra (positividad ACAN (≥1/160) con especificidad anti-Scl70, anti-centrómero o anti-ARNPolIII).
En la actualidad, no se dispone de ningún tratamiento para controlar esta enfermedad. La falta de tratamiento disponible se debe en gran parte a la comprensión muy fragmentada de la fisiopatología de la SSc. Sin embargo, una de las claves de la investigación sigue siendo el desarrollo de cohortes de pacientes bien documentadas con muestras biológicas de calidad. Los investigadores tuvieron la oportunidad de iniciar un trabajo importante en este plan con el estudio VISS (Vasculopathy and Inflammation in Systemic Scleroderma study) en 2012 como parte de un proyecto promovido por el Hospital Universitario de Burdeos (NCT02562079). Este proyecto ha allanado el camino para muchas colaboraciones locales, nacionales e internacionales. Ha permitido estructurar y federar varios socios del Hospital Universitario de Burdeos en torno a la investigación traslacional en SSc.
Los investigadores desean continuar nuestra investigación y colaboraciones fortaleciendo aún más nuestra experiencia en la recolección de muestras biológicas raras y valiosas para esta enfermedad.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Marie-Elise TRUCHETET, MD, PhD
- Número de teléfono: +33 05.56.79.55.56
- Correo electrónico: marie-elise.truchetet@chu-bordeaux.fr
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Thomas BARNETCHE, PhD
- Número de teléfono: +33 05.57.82.04.93
- Correo electrónico: thomas.barnetche@chu-bordeaux.fr
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Bordeaux, Francia
- Reclutamiento
- CHU de Bordeaux - service de rhumatologie
-
Sub-Investigador:
- Joel CONSTANS, Prof
-
Contacto:
- Marie-Elise TRUCHETET, MD, PhD
- Número de teléfono: +33 05.56.79.55.56
- Correo electrónico: marie-elise.truchetet@chu-bordeaux.fr
-
Contacto:
- Thomas BARNETCHE, PhD
- Número de teléfono: +33 05.57.82.04.93
- Correo electrónico: thomas.barnetche@chu-bordeaux.fr
-
Sub-Investigador:
- Elodie BLANCHARD, MD
-
Sub-Investigador:
- Francois PICARD, MD
-
Investigador principal:
- Marie-Elise TRUCHETET, MD
-
Sub-Investigador:
- Estibaliz LAZARO, Prof
-
Sub-Investigador:
- Julien SENESCHAL, Prof
-
Sub-Investigador:
- Pierre DUFFAU, Prof
-
Sub-Investigador:
- Pauline RIVIERE, MD
-
Sub-Investigador:
- Fabrice BONNET, Prof
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Paciente mayor de 18 años
- Paciente con esclerodermia sistémica según los criterios ACR/EULAR 2013, o con una "esclerosis sistémica muy precoz" definida por la presencia de fenómeno de Raynaud y autoanticuerpos en muestra de sangre (positividad ACAN (≥1/160) con anti-Scl70, especificidad anti-centrómero o anti-ARNPolIII).
- Persona afiliada o beneficiaria de un régimen de seguridad social.
- Consentimiento libre, informado y por escrito firmado por el participante y el investigador (a más tardar el día de la inclusión y antes de cualquier revisión requerida por la investigación)
Criterio de exclusión:
- Mujer embarazada o lactante
- Paciente bajo tutela, curatela o cualquier otro régimen de protección legal
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Otro
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: sujetos diagnosticados de SSc
Paciente con esclerodermia sistémica según criterios del American College of Rheumatology (ACR)/EULAR 2013
|
62 ml de sangre total para aislamiento de células mononucleares de sangre periférica (PBMC) y monocitos
Biopsias de piel solo para voluntarios entre pacientes.
50 ml de muestras broncoalveolares si el brote pulmonar requiere este tipo de exploración solo para voluntarios entre pacientes
Biopsias digestivas si requiere este tipo de exploración en el estándar de atención solo para voluntarios entre pacientes.
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Cambio de las principales características clínicas de los pacientes con esclerodermia
Periodo de tiempo: Al inicio (Día 0) y 60 meses después del inicio
|
Empeoramiento de la SSc según la aparición de una crisis renal (según hipertensión arterial > 150/85 mm Hg), una hipertensión arterial pulmonar (identificada con un cateterismo cardíaco derecho) o una enfermedad pulmonar intersticial (identificada con una tomografía computarizada de tórax). escanear).
|
Al inicio (Día 0) y 60 meses después del inicio
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Proporción de diagnóstico de hipertensión arterial pulmonar en pacientes con SSc
Periodo de tiempo: Al inicio (Día 0) y 60 meses después del inicio
|
Al inicio (Día 0) y 60 meses después del inicio
|
|
|
Proporción de diagnóstico de enfermedad pulmonar intersticial en pacientes con SSc
Periodo de tiempo: Al inicio (Día 0) y 60 meses después del inicio
|
Al inicio (Día 0) y 60 meses después del inicio
|
|
|
Proporción de diagnóstico de crisis renal en pacientes con SSc
Periodo de tiempo: Al inicio (Día 0) y 60 meses después del inicio
|
Al inicio (Día 0) y 60 meses después del inicio
|
|
|
Media de la puntuación de Rodnan para la evaluación de la actividad de la enfermedad en pacientes con SSc, con valores más altos significan una mayor actividad de la enfermedad.
Periodo de tiempo: Al inicio (Día 0) y 60 meses después del inicio
|
(Valor mínimo: 0 - Valor máximo: 51)
|
Al inicio (Día 0) y 60 meses después del inicio
|
|
Media de la capacidad de difusión (DLCO) para la evaluación de la actividad de la enfermedad en pacientes con SSc
Periodo de tiempo: Al inicio (Día 0) y 60 meses después del inicio
|
Al inicio (Día 0) y 60 meses después del inicio
|
|
|
Media de la capacidad vital forzada (FVC) para la evaluación de la actividad de la enfermedad en pacientes con SSc
Periodo de tiempo: Al inicio (Día 0) y 60 meses después del inicio
|
Al inicio (Día 0) y 60 meses después del inicio
|
|
|
Proporción de estrategias terapéuticas establecidas para pacientes con SSc
Periodo de tiempo: Al inicio (Día 0) y 60 meses después del inicio
|
Al inicio (Día 0) y 60 meses después del inicio
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Marie-Elise TRUCHETET, MD, PhD, University Hospital, Bordeaux
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del tejido conectivo
- Enfermedades de la piel
- Enfermedades de la piel y del tejido conectivo
- Esclerodermia Sistémica
- Esclerodermia Difusa
- Técnicas de investigación
- Terapéutica
- Manejo de muestras
- Técnicas de laboratorio clínico
- Técnicas y procedimientos de diagnóstico
- Diagnóstico
- Puntas
- Procedimientos quirúrgicos, operativo
- Técnicas citológicas
- Citodiagnóstico
- Técnicas de diagnóstico, quirúrgico
- Recolección de muestras de sangre
- Biopsia
- Flebotomía
Otros números de identificación del estudio
- CHUBX 2019/42
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .