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Coorte de Pacientes com Esclerose Sistêmica no Âmbito do Centro de Referência RESO (SCLERESO)

3 de setembro de 2025 atualizado por: University Hospital, Bordeaux

Coorte de Pacientes com Esclerose Sistêmica e Coleção Biológica Associada no Âmbito do Centro de Referência RESO para Doenças Autoimunes Sistêmicas Raras

A esclerose sistêmica (ES) é uma forma rara de doença do tecido conjuntivo caracterizada pelo envolvimento vascular e pela intensidade da fibrose. A falta de tratamento disponível se deve em grande parte ao entendimento muito fragmentado da fisiopatologia da ES. No entanto, uma das chaves para a realização de pesquisas de qualidade sobre esta doença continua sendo o desenvolvimento de coortes de pacientes bem documentados com amostras biológicas confiáveis. O principal objetivo desta coorte é estudar a progressão natural da ES em uma coorte de pacientes acompanhados por 5 anos.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A esclerose sistêmica (ES) é uma forma rara de doença do tecido conjuntivo caracterizada pelo envolvimento vascular e pela intensidade da fibrose. Sua prevalência e incidência são difíceis de avaliar, porém, na França, um inquérito populacional realizado em Seine-St-Denis calculou uma prevalência de 161 casos por milhão de habitantes.

A fisiopatologia da ES, cuja exata etiologia permanece desconhecida, envolve uma interação entre fatores genéticos e ambientais. Sua evolução pode impactar no prognóstico estético, funcional e até vital do paciente acometido.Dentro da análise da fisiopatologia da ES, foi definida uma forma de "esclerose sistêmica muito precoce" de acordo com a presença do fenômeno de Raynaud e auto-anticorpos no sangue amostra (positividade ACAN (≥1/160) com especificidade anti-Scl70, anticentrômero ou anti-ARNPolIII).

Atualmente, nenhum tratamento para controlar esta doença está disponível. A falta de tratamento disponível se deve em grande parte ao entendimento muito fragmentado da fisiopatologia da ES. No entanto, uma das chaves para a pesquisa continua sendo o desenvolvimento de coortes de pacientes bem documentados com amostras biológicas de qualidade. Os investigadores tiveram a oportunidade de iniciar um grande trabalho neste plano com o estudo VISS (Vasculopathy and Inflammation in Systemic Scleroderma study) em 2012 no âmbito de um projeto promovido pelo Hospital Universitário de Bordéus (NCT02562079). Este projeto abriu caminho para muitas colaborações locais, nacionais e internacionais. Tornou possível estruturar e federar vários parceiros do Hospital Universitário de Bordeaux em torno da pesquisa translacional na ES.

Os investigadores desejam continuar nossas pesquisas e colaborações fortalecendo ainda mais nossa experiência na coleta de amostras biológicas raras e valiosas para esta doença.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

500

Estágio

  • Não aplicável

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • França
      • Bordeaux, França
        • Recrutamento
        • CHU de Bordeaux - service de rhumatologie
        • Subinvestigador:
          • Joel CONSTANS, Prof
        • Contato:
        • Contato:
        • Subinvestigador:
          • Elodie BLANCHARD, MD
        • Subinvestigador:
          • Francois PICARD, MD
        • Investigador principal:
          • Marie-Elise TRUCHETET, MD
        • Subinvestigador:
          • Estibaliz LAZARO, Prof
        • Subinvestigador:
          • Julien SENESCHAL, Prof
        • Subinvestigador:
          • Pierre DUFFAU, Prof
        • Subinvestigador:
          • Pauline RIVIERE, MD
        • Subinvestigador:
          • Fabrice BONNET, Prof

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Paciente maior de 18 anos
  • Doente com esclerodermia sistémica de acordo com os critérios ACR/EULAR 2013, ou com uma "esclerose sistémica muito precoce" definida pela presença do fenómeno de Raynaud e auto-anticorpos na amostra de sangue (positividade ACAN (≥1/160) com anti-Scl70, especificidade anti-centrômero ou anti-ARNPolIII).
  • Indivíduo inscrito ou beneficiário de regime de segurança social.
  • Consentimento livre, informado e por escrito assinado pelo participante e pelo investigador (até o dia da inclusão e antes de qualquer revisão exigida pela pesquisa)

Critério de exclusão:

  • Mulher grávida ou amamentando
  • Doente sob tutela, curatela ou qualquer outro regime legal de proteção

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Outro
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: sujeitos diagnosticados com ES
Paciente com esclerodermia sistêmica de acordo com os critérios do American College of Rheumatology (ACR) / EULAR 2013
Biológico: Amostras de sangue
62 ml de sangue total para isolamento de células mononucleares de sangue periférico (PBMC) e monócitos
Outro: Biópsia
Biópsias de pele apenas para voluntários entre pacientes
Outro: Amostras broncoalveolares
50 ml de amostras broncoalveolares se a exacerbação pulmonar exigir este tipo de exploração apenas para voluntários entre os pacientes
Outro: Biópsia
Biópsias digestivas requerem esse tipo de exploração no padrão de atendimento apenas para voluntários entre os pacientes

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança das principais características clínicas dos pacientes com esclerodermia
Prazo: No início do estudo (Dia 0) e 60 meses após o início
Piora da ES de acordo com o aparecimento de uma crise renal (de acordo com hipertensão arterial > 150/85 mm Hg ), hipertensão arterial pulmonar (identificada com cateterismo cardíaco direito) ou doença pulmonar intersticial (identificada com TC de tórax - Varredura).
No início do estudo (Dia 0) e 60 meses após o início

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Proporção de diagnóstico de hipertensão arterial pulmonar em pacientes com ES
Prazo: No início do estudo (Dia 0) e 60 meses após o início
No início do estudo (Dia 0) e 60 meses após o início
Proporção de diagnóstico de doença pulmonar intersticial em pacientes com ES
Prazo: No início do estudo (Dia 0) e 60 meses após o início
No início do estudo (Dia 0) e 60 meses após o início
Proporção de diagnóstico de crise renal em pacientes com ES
Prazo: No início do estudo (Dia 0) e 60 meses após o início
No início do estudo (Dia 0) e 60 meses após o início
Média do escore de Rodnan para avaliação da atividade da doença para pacientes com ES, sendo que valores maiores significam maior atividade da doença.
Prazo: No início do estudo (Dia 0) e 60 meses após o início
(Valor mínimo: 0 - Valor máximo: 51)
No início do estudo (Dia 0) e 60 meses após o início
Média da capacidade de difusão (DLCO) para avaliação da atividade da doença em pacientes com ES
Prazo: No início do estudo (Dia 0) e 60 meses após o início
No início do estudo (Dia 0) e 60 meses após o início
Média da capacidade vital forçada (CVF) para avaliação da atividade da doença em pacientes com ES
Prazo: No início do estudo (Dia 0) e 60 meses após o início
No início do estudo (Dia 0) e 60 meses após o início
Proporção de estratégias terapêuticas estabelecidas para pacientes com ES
Prazo: No início do estudo (Dia 0) e 60 meses após o início
No início do estudo (Dia 0) e 60 meses após o início

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

University Hospital, Bordeaux

Investigadores

  • Investigador principal: Marie-Elise TRUCHETET, MD, PhD, University Hospital, Bordeaux

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

8 de junho de 2020

Conclusão Primária (Estimado)

1 de junho de 2034

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de junho de 2034

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

5 de fevereiro de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

10 de fevereiro de 2020

Primeira postagem (Real)

11 de fevereiro de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

4 de setembro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

3 de setembro de 2025

Última verificação

1 de setembro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CHUBX 2019/42

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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