- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT04274179
Ketogen diett for nyoppstått fraværsepilepsi
En prospektiv, kasuskontroll-evaluering av ketogen kostholdsterapi for nyoppstått barndomsfraværsepilepsi
Studieoversikt
Status
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Den ketogene dietten har vært i kontinuerlig bruk siden 1921 for barn og voksne med medisinsk refraktær epilepsi. Et av de store ubesvarte spørsmålene er om det ville være like effektivt for barn med nyoppstått epilepsi. Selv om dette logisk sett ville vært tilfelle, gjenstår det å vise i kliniske studier. I tillegg er det mye lettere å ta en medisin enn å endre kostholdsvaner, og det er tvil om familier virkelig ønsker å prøve kostholdsterapi først (eller forbli på diettbehandling hvis den ikke er effektiv i en 6 måneders prøveperiode).
Det er begrenset publisert bevis som støtter bruken av den ketogene dietten som en førstelinjebehandling for infantile spasmer, myoklonisk astatisk epilepsi, og i noen situasjoner der et familiemedlem hadde suksess og familien ønsker å starte det først. Dette er imidlertid relativt sjeldne tilstander. Fremveksten av den modifiserte Atkins-dietten som en poliklinisk, raskt igangsatt, ikke-fastende tilnærming siden 2003 har endret konseptet med kostholdsterapi mot en mye mindre restriktiv, potensielt emergent terapi. På denne måten kan bruk av kostholdsterapi potensielt startes før medisiner til en villig familie.
Bruken av kostholdsterapi (inkludert den modifiserte Atkins-dietten) for barndomsfraværsepilepsi går flere tiår tilbake, men ble nylig profilert i en oversiktsartikkel fra etterforskergruppen. I denne publikasjonen ble 17 studier identifisert, og 69 % av 133 barn med refraktær fraværepilepsi hadde >50 % anfallsreduksjon og 34 % var anfallsfrie. Ved etterforskersenteret hadde 21 barn per 2011 blitt behandlet med diettbehandling med 19 % anfallsfrihet. Spørsmålet om resultatene ville være like (eller bedre) for barn med nyoppstått fraværsepilepsi var ubesvart.
Standardbehandlingene for barndomsfraværsepilepsi (etosuksimid, valproat, lamotrigin) er effektive hos ~50 % av barna etter 16-20 uker. Imidlertid eksisterer bivirkninger og inkluderer magebesvær, uoppmerksomhet, humørforstyrrelser, utslett, unormale leverfunksjonsprøver og tretthet. Familier spør til tider om å unngå behandling helt, spesielt ettersom denne epilepsien vanligvis går over i puberteten og kramper bare forekommer hos 20 % (de fleste barn har kun korte stirreanfall). I tillegg spør familier også om "ikke-farmakologisk" behandling, men til dags dato har etterforskerne ikke anbefalt det på grunn av mangel på data.
Denne studien vil ha 20 barn i hver arm (diett og medikamenter) med evne til crossover. Foreldre med et barn med nyoppstått fraværsepilepsi vil velge mellom de to behandlingene. Besøk vil være ved baseline, 1 måned og 3 måneder. EEG, laboratorier og klinikkbesøk betales av foreldreforsikringen (ikke gratis).
Studietype
Registrering (Antatt)
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Eric H Kossoff, MD
- Telefonnummer: 4109559100
- E-post: ekossoff@jhmi.edu
Studiesteder
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
- Rekruttering
- Johns Hopkins Hospital
-
Ta kontakt med:
- Eric H Kossoff, MD
- Telefonnummer: 410-955-9100
- E-post: ekossoff@jhmi.edu
-
Hovedetterforsker:
- Eric H Kossoff, MD
-
Underetterforsker:
- Zahava Turner, RD
-
Underetterforsker:
- Courtney Haney, RD
-
Underetterforsker:
- Eva Catenaccio, MD
-
Underetterforsker:
- Danielle DeCampo, MD
-
Underetterforsker:
- Rachel Penn, MD
-
Underetterforsker:
- Ania Dabrowski, MD
-
Underetterforsker:
- Lindsay Schleifer, MD
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Barn i alderen 3-12 år ved anfallsdebut med klassisk barndoms absence epilepsi klinisk.
- Normalt intellekt eller mild funksjonshemming
- EEG med bekreftet 3/sekund piggbølgeutladninger, vanligvis med hyperventilering
- Daglig rapporterte fraværsbeslag.
- Generaliserte kramper tillatt
Ekskluderingskriterier:
- Tidligere behandling med ethvert antikonvulsivt legemiddel
- Tidligere bruk av en ketogen diettbehandling for epilepsi eller andre tilstander
- Glut1-mangelsyndrom
- Kjent metabolsk forstyrrelse som vil utelukke diettbehandling
- Kostholdsbegrensninger som en diett med mye fett og lavt karbohydrat ville være utelukket.
- Tidligere epilepsihistorie (feberkramper tillatt)
- Uvillig til å samtykke til studieprosedyrer eller returnere for besøk
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Kostholdsterapi
Modifisert Atkins-diett - mye fett, lite karbohydrater, poliklinisk initiert tilnærming.
Foreldre vil sjekke urinketoner to ganger i uken og følge med på e-post, telefon og klinikk.
Laboratorier ved baseline og 3 måneder.
Kostholdsekspertstøtte.
|
Lavkarbo (20g/dag), fettrik, moderat proteindiett.
Startet som poliklinisk pasient.
|
|
Aktiv komparator: Medikamentell terapi
Familier vil ha vanlig omsorg for fraværsepilepsi etter skjønn av familiens nevrolog og familiens valg.
Vanligvis etosuksimid bis in die (BID), men hvis kramper har oppstått eller andre faktorer er involvert, kan barnet startes med valproat eller lamotrigin.
Barnet vil fortsette medisiner med dosejustering og nivåer av anfallsmedisiner sjekket som vanlig.
** DENNE ARMEN ER KOMPLETT
|
Etter nevrologs skjønn.
*BEMERKET< DENNE ARMEN ER FERDIG
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i anfallsfrekvens
Tidsramme: 1 og 3 måneder etter behandling
|
Foresattes rapport om anfallsfrekvens.
|
1 og 3 måneder etter behandling
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Tolerabilitet av diettterapi vurdert ut fra restriktiviteten til diettbehandlingen
Tidsramme: Ved 3 måneder
|
Kostholdsterapiens restriktivitet vil bli vurdert med et åpent spørreskjema som spør "hvor vanskelig har det vært for barnet?".
Fullstendig subjektiv uten skala eller poengsum.
|
Ved 3 måneder
|
|
Tolerabilitet av diettterapi vurdert ut fra restriktiviteten til diettbehandlingen
Tidsramme: Ved 6 måneder
|
Kostholdsterapiens restriktivitet vil bli vurdert med et åpent spørreskjema som spør "hvor vanskelig har det vært for barnet?".
Fullstendig subjektiv uten skala eller poengsum.
|
Ved 6 måneder
|
|
Varighet av diettbehandling
Tidsramme: Inntil 3 måneder etter behandling
|
Varighet av diettbehandling i måneder.
|
Inntil 3 måneder etter behandling
|
|
Tolerabilitet av diettbehandling vurdert ved endring i urinketoner
Tidsramme: 1 og 3 måneder etter behandling
|
Urinketoner i mg/dl vil bli målt (80-160mg/dl regnes som stor ketose).
|
1 og 3 måneder etter behandling
|
|
EEG-endringer (normalisering av spike-wave bursts)
Tidsramme: Baseline og 3 måneder etter behandling
|
30 minutters rutine-EEG inkludert hyperventilering for å indusere anfall, sammenlign 3 måneder med baseline
|
Baseline og 3 måneder etter behandling
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Eric H Kossoff, MD, Johns Hopkins University
Publikasjoner og nyttige lenker
Generelle publikasjoner
- Groomes LB, Pyzik PL, Turner Z, Dorward JL, Goode VH, Kossoff EH. Do patients with absence epilepsy respond to ketogenic diets? J Child Neurol. 2011 Feb;26(2):160-5. doi: 10.1177/0883073810376443. Epub 2010 Jul 20.
- Kossoff EH, Hedderick EF, Turner Z, Freeman JM. A case-control evaluation of the ketogenic diet versus ACTH for new-onset infantile spasms. Epilepsia. 2008 Sep;49(9):1504-9. doi: 10.1111/j.1528-1167.2008.01606.x. Epub 2008 Apr 10.
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Epileptiske syndromer
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Epilepsi, generalisert
- Epilepsi
- Epilepsi, fravær
- Organiske kjemikalier
- Heterocykliske forbindelser, 1-ring
- Heterocykliske forbindelser
- Fettsyrer
- Lipider
- Syrer, acyklisk
- Karboksylsyrer
- Pentansyrer
- Valerater
- Fettsyrer, flyktige
- Triaziner
- Pyrrolidiner
- Pyrrolidinoner
- Imides
- Succinimides
- Lamotrigin
- Valproinsyre
- Etosuksimid
Andre studie-ID-numre
- IRB00241856
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .