- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT04322357
To ganger ukentlig steroider og trening som terapi for DMD
30. januar 2024 oppdatert av: University of Florida
Påvirkning og samspill av kortikosteroidregime og treningstrening på DMD-muskelfunksjon
Studieteamet vil bestemme potensialet til lavdose to ganger ukentlig prednison og om treningstrening kan synergi for å forsinke sykdomsprogresjon og forbedre muskelstyrke/fysisk funksjon hos gutter med Duchenne muskeldystrofi (DMD).
Nåværende standard for omsorg (daglig prednison) er assosiert med uønskede bivirkninger.
Bevis fra DMD-musemodeller tyder på at ukentlig dosering gir samme effekt uten bivirkninger.
Passende trening kan også være til nytte, men dette området har ikke blitt tilstrekkelig utforsket.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
89
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Tanja Taivassalo, PhD
- Telefonnummer: (352) 294-8748
- E-post: ttaivassalo@ufl.edu
Studiesteder
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
- Rekruttering
- University of Florida
-
Ta kontakt med:
- Tanja Taivassalo
- Telefonnummer: 352-294-8748
- E-post: ttaivassalo@ufl.edu
-
Hovedetterforsker:
- Tanja Taivassalo
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
5 år til 8 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Diagnose av DMD bekreftet av 1) klinisk historie med funksjoner før fylte fem år, 2) fysisk undersøkelse, 3) forhøyet serumkreatinkinasenivå og 4) fravær av dystrofinekspresjon, bestemt ved immunfarging eller Western blot (<2%) og /eller DNA-bekreftelse av dystrofinmutasjon.
- Alder 5,0 til 8 år: en nedre aldersgrense på 5,0 år velges da barn yngre enn det sannsynligvis ikke er i stand til å samarbeide og overholde alle treningstiltakene etter behov. En øvre aldersgrense på 8 år er satt da gutter med DMD har en tendens til å nå en rask progresjon til en sen ambulatorisk fase like etter denne alderen.
- Ambulant ved første besøk, definert som evnen til å gå i minst 100 m uten eksternt hjelpemiddel og i stand til å gå opp i fire trapper.
- Kun mål 1: GC-naiv ved baseline (og tidligere 6 måneder)
- Kun mål 2: på stabil daglig GC-kur i 6 måneder før baseline
Ekskluderingskriterier:
- Kontraindikasjon for en MR-undersøkelse (f.eks. aneurismeklemme, alvorlig klaustrofobi, magnetiske implantater)
- Tilstedeværelse av ustabile medisinske problemer, betydelig samtidig sykdom inkludert kardiomyopati eller hjerteledningsforstyrrelser
- Tilstedeværelse av en sekundær tilstand som påvirker muskelfunksjon eller muskelmetabolisme (f. myasthenia gravis, endokrin lidelse, mitokondriell sykdom)
- Tilstedeværelse av en sekundær tilstand som fører til utviklingsforsinkelse eller nedsatt motorisk kontroll (f. cerebral parese)
- Tilstedeværelse av en ustabil medisinsk tilstand (f. ukontrollert anfallsforstyrrelse)
- Atferdsproblemer som forårsaker manglende evne til å samarbeide under testing eller forstå treningsinstruksjoner
- Deltakelse i andre former for legemiddel- eller genterapi i løpet av studieperioden
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Støttende omsorg
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
---|---|
Ingen inngripen: Daglig glukokortikoid (GC)
Eksisterende data fra alderstilpasset, ambulerende, om daglig GC-terapi og lignende eksklusjonskriterier vil bli valgt fra ImagingDMD-databasen for å tjene som en historisk kontroll.
|
|
Aktiv komparator: To ganger ukentlig glukokortikoid med eller uten trening
Pasienter vil bli randomisert til en av 2 grupper:
|
En 12-måneders behandlingsperiode med to ganger ukentlig lavdose prednison (dose på 0,75 mg/kg per dag).
Andre navn:
|
Aktiv komparator: Daglig glukokortikoid med trening
Pasienter på daglige glukokortikoider vil gjennomgå 6 måneders strukturert, veiledet og hjemmebasert treningstrening.
|
En 12-måneders behandlingsperiode med to ganger ukentlig lavdose prednison (dose på 0,75 mg/kg per dag).
Andre navn:
For gutter med gjeldende pleiestandard (daglig bruk av glukokortikoid), 6-måneders hjemmet, fjernovervåket treningsprogram som involverer en kombinasjon av aerobe og isometriske beinstyrkeøvelser.
To ganger ukentlig prednison i 6 måneder etterfulgt av to ganger ukentlig prednison pluss trening i 6 måneder.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Endring i BMI
Tidsramme: Baseline opptil 12 måneder
|
Endring av deltakerens kroppsmasseindeks (vekt og høyde vil bli kombinert for å rapportere BMI i kg/m^2) i løpet av ett år
|
Baseline opptil 12 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Tanja Taivassalo, MD, University of Florida
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
30. juli 2020
Primær fullføring (Antatt)
7. oktober 2024
Studiet fullført (Antatt)
7. oktober 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
24. mars 2020
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
24. mars 2020
Først lagt ut (Faktiske)
26. mars 2020
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
31. januar 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
30. januar 2024
Sist bekreftet
1. januar 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Sykdommer i nervesystemet
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Genetiske sykdommer, X-linked
- Muskel- og skjelettsykdommer
- Muskelsykdommer
- Nevromuskulære sykdommer
- Muskellidelser, atrofisk
- Muskeldystrofier
- Muskeldystrofi, Duchenne
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Anti-inflammatoriske midler
- Antineoplastiske midler
- Hormoner
- Hormoner, hormonsubstitutter og hormonantagonister
- Antineoplastiske midler, hormonelle
- Prednison
- Glukokortikoider
Andre studie-ID-numre
- IRB201901339
- MD 180023 (Annet stipend/finansieringsnummer: U.S. Army Medical Research and Development Command)
- OCR27142 (Annen identifikator: UF OnCore)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Prednison
-
Tel-Aviv Sourasky Medical CenterUkjentCat-scratch sykdom | Bartonella-infeksjonerIsrael
-
University of South FloridaNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); National Institute of... og andre samarbeidspartnereAktiv, ikke rekrutterendeVaskulitt | Granulomatose med polyangiitt | Wegener GranulomatoseForente stater
-
Rabin Medical CenterUkjent
-
University of Alabama at BirminghamNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)FullførtMyasthenia GravisThailand, Canada, Tyskland, Italia, Nederland, Brasil, Forente stater, Argentina, Australia, Chile, Japan, Mexico, Polen, Portugal, Sør-Afrika, Spania, Taiwan, Storbritannia
-
Health Science Center of Xi'an Jiaotong UniversityUkjentFokal segmentell glomeruloskleroseKina
-
University of PennsylvaniaNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); National Institute of... og andre samarbeidspartnereAktiv, ikke rekrutterendeGranulomatose med polyangiittForente stater, Canada
-
Prof. Tony hayek MDFullførtDiabetes | Aterosklerose | DyslipidemierIsrael
-
National Institute for Tuberculosis and Lung Diseases...SuspendertInterstitiell lungesykdom | Lungeneoplasma ondartetPolen
-
Mundipharma Research LimitedAvsluttetPolymyalgia RheumaticaStorbritannia