Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Steroidit kahdesti viikossa ja harjoitus DMD:n hoitona

tiistai 30. tammikuuta 2024 päivittänyt: University of Florida

Kortikosteroidihoidon ja harjoittelun vaikutus ja vuorovaikutus DMD-lihastoimintoihin

Tutkimusryhmä selvittää pienen annoksen prednisonia kahdesti viikossa ja voiko harjoittelu synergiaa hidastaa taudin etenemistä ja parantaa lihasvoimaa/fyysistä toimintaa Duchennen lihasdystrofiaa (DMD) sairastavilla pojilla. Nykyinen hoitostandardi (päivittäinen prednisoni) liittyy haitallisiin sivuvaikutuksiin. DMD-hiirimalleista saadut todisteet viittaavat siihen, että viikoittainen annostelu tarjoaa saman tehon ilman sivuvaikutuksia. Asianmukaisesta harjoittelusta voi myös olla hyötyä, mutta tätä aluetta ei ole tutkittu riittävästi.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

89

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • Rekrytointi
        • University of Florida
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Tanja Taivassalo

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

5 vuotta - 8 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • DMD-diagnoosin vahvistavat 1) kliininen historia, jossa on piirteitä ennen 5 vuoden ikää, 2) fyysinen tutkimus, 3) kohonnut seerumin kreatiinikinaasitaso ja 4) dystrofiinin ilmentymisen puuttuminen immunovärjäyksellä tai Western blotilla määritettynä (<2 %) ja / tai DNA-vahvistus dystrofiinimutaatiosta.
  • Ikä 5,0-8 vuotta: alaikäraja 5,0 vuotta valitaan, koska tätä nuoremmat lapset eivät todennäköisesti pysty yhteistyöhön ja noudattamaan kaikkia liikuntatoimenpiteitä tarpeen mukaan. Yläikärajaksi on asetettu 8 vuotta, koska DMD:tä sairastavilla pojilla on taipumus saavuttaa nopea eteneminen myöhäiseen ambulatoriseen vaiheeseen pian tämän iän jälkeen.
  • Ambulatorinen ensimmäisen käynnin aikana, määritellään kyvyksi kävellä vähintään 100 m ilman ulkoista apulaitetta ja kykyä kiivetä neljää portaikkoa.
  • Vain tavoite 1: GC-aiheinen lähtötilanteessa (ja sitä edeltävät 6 kuukautta)
  • Vain tavoite 2: vakaalla päivittäisellä GC-ohjelmalla 6 kuukauden ajan ennen lähtötilannetta

Poissulkemiskriteerit:

  • MR-tutkimuksen vasta-aihe (esim. aneurysmaklipsi, vakava klaustrofobia, magneettiset implantit)
  • Epävakaiden lääketieteellisten ongelmien esiintyminen, merkittävä samanaikainen sairaus, mukaan lukien kardiomyopatia tai sydämen johtumishäiriöt
  • Toissijainen sairaus, joka vaikuttaa lihasten toimintaan tai lihasten aineenvaihduntaan (esim. myasthenia gravis, endokriiniset häiriöt, mitokondriaalinen sairaus)
  • Toissijainen sairaus, joka johtaa kehityksen viivästymiseen tai heikentyneeseen motoriseen hallintaan (esim. aivohalvaus)
  • Epävakaa lääketieteellinen tila (esim. hallitsematon kohtaushäiriö)
  • Käyttäytymisongelmat, jotka aiheuttavat kyvyttömyyttä tehdä yhteistyötä testauksen aikana tai ymmärtää harjoitusohjeita
  • Osallistuminen muihin lääke- tai geeniterapiamuotoihin tutkimuksen aikana

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Tukevaa hoitoa
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Ei väliintuloa: Päivittäinen glukokortikoidi (GC)
ImagingDMD-tietokannasta valitaan nykyiset tiedot ikäsovitetusta, avohoidosta, päivittäisestä GC-hoidosta ja vastaavista poissulkemiskriteereistä historiallisena vertailuna.
Active Comparator: Glukokortikoidi kahdesti viikossa harjoituksen kanssa tai ilman

Potilaat satunnaistetaan kahteen ryhmään:

  • Pelkkä prednisoni kahdesti viikossa 12 kuukauden ajan
  • Prednisonia kahdesti viikossa 6 kuukauden ajan, jota seuraa kahdesti viikossa prednisonia sekä 6 kuukauden jäsenneltyä, ohjattua ja kotipohjaista harjoittelua.
Lääke: Prednisoni
12 kuukauden hoitojakso kahdesti viikossa pienellä annoksella prednisonia (annos 0,75 mg/kg päivässä).
Muut nimet:
  • Glukokortikoidi (GC)
Active Comparator: Päivittäinen glukokortikoidi harjoituksen kanssa
Päivittäin glukokortikoideja käyttävät potilaat käyvät läpi kuuden kuukauden strukturoidun, ohjatun ja kotona tehtävän harjoittelun.
Lääke: Prednisoni
12 kuukauden hoitojakso kahdesti viikossa pienellä annoksella prednisonia (annos 0,75 mg/kg päivässä).
Muut nimet:
  • Glukokortikoidi (GC)
Käyttäytyminen: Harjoittelu kotona
Pojille, joilla on nykyinen hoitotaso (päivittäinen glukokortikoidien käyttö), 6 kuukauden kotona etäohjattu harjoitusohjelma, joka sisältää yhdistelmän aerobista ja isometristä jalkavoimaharjoitusta.
Lääke: Prednisoni plus liikunta
Prednisoni kahdesti viikossa 6 kuukauden ajan, jonka jälkeen prednisonia kahdesti viikossa plus harjoitus 6 kuukauden ajan.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos BMI:ssä
Aikaikkuna: Perustaso jopa 12 kuukautta
Osallistujan painoindeksin muutos (paino ja pituus yhdistetään BMI:ksi kg/m^2) yhden vuoden aikana
Perustaso jopa 12 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University of Florida

Yhteistyökumppanit

U.S. Army Medical Research and Development Command

Tutkijat

  • Päätutkija: Tanja Taivassalo, MD, University of Florida

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 30. heinäkuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 7. lokakuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 7. lokakuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 24. maaliskuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 24. maaliskuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 26. maaliskuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 31. tammikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 30. tammikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. tammikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • IRB201901339
  • MD 180023 (Muu apuraha/rahoitusnumero: U.S. Army Medical Research and Development Command)
  • OCR27142 (Muu tunniste: UF OnCore)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Prednisoni

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Greece

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa