Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Heti kétszeri szteroidok és testmozgás a DMD terápiájaként

2024. január 30. frissítette: University of Florida

A kortikoszteroid-kezelés és a gyakorlati edzés hatása és kölcsönhatása a DMD izomműködésre

A kutatócsoport meg fogja határozni az alacsony dózisú hetente kétszeri prednizon lehetőségét, és azt, hogy a gyakorlati edzések együtt járhatnak-e a betegség progressziójának késleltetése és az izomerő/fizikai funkció javítása érdekében Duchenne-féle izomdisztrófiában (DMD) szenvedő fiúknál. A jelenlegi standard ellátás (napi prednizon) káros mellékhatásokkal jár. A DMD egérmodellekből származó bizonyítékok arra utalnak, hogy a heti adagolás ugyanolyan hatásosságot biztosít mellékhatások nélkül. A megfelelő testmozgás is hasznos lehet, de ezt a területet nem vizsgálták kellőképpen.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

89

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32610
        • Toborzás
        • University of Florida
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Tanja Taivassalo

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

5 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A DMD diagnózisát 1) klinikai kórtörténet ötéves kor előtti jellemzőkkel, 2) fizikális vizsgálat, 3) emelkedett szérum kreatin-kináz szint és 4) dystrophin expresszió hiánya, immunfestéssel vagy Western blottal (<2%) és /vagy a dystrophin mutáció DNS megerősítése.
  • Életkor 5,0-8 év: az 5,0 éves alsó korhatárt azért választják, mert az ennél fiatalabb gyermekek valószínűleg nem tudnak együttműködni, és szükség szerint betartják az összes gyakorlati intézkedést. 8 éves felső korhatárt határoztak meg, mivel a DMD-ben szenvedő fiúk röviddel e kor után gyorsan késői ambuláns fázisba kerülnek.
  • Ambuláns az első látogatás alkalmával, legalább 100 m-es járás képessége külső segédeszköz nélkül, és képes felmenni négy lépcsőn.
  • Csak az 1. cél: a kiinduláskor (és az azt megelőző 6 hónapban) naiv GC-vel
  • Csak a 2. cél: a kiindulási állapot előtt 6 hónapig stabil napi GC-kezelésben

Kizárási kritériumok:

  • MR vizsgálat ellenjavallata (pl. aneurizma klip, súlyos klausztrofóbia, mágneses implantátumok)
  • Instabil egészségügyi problémák jelenléte, jelentős kísérő betegség, beleértve a kardiomiopátiát vagy a szívvezetési rendellenességeket
  • Olyan másodlagos állapot jelenléte, amely befolyásolja az izomműködést vagy az izomanyagcserét (pl. myasthenia gravis, endokrin rendellenesség, mitokondriális betegség)
  • Másodlagos állapot jelenléte, amely fejlődési késleltetéshez vagy a motoros kontroll károsodásához vezet (pl. agyi bénulás)
  • Instabil egészségügyi állapot jelenléte (pl. kontrollálatlan rohamzavar)
  • Viselkedési problémák, amelyek a tesztelés közbeni együttműködésre vagy a gyakorlatok megértésére való képtelenséget okozzák
  • Részvétel a gyógyszeres vagy génterápia egyéb formáiban a vizsgálat időtartama alatt

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Támogató gondoskodás
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Nincs beavatkozás: Napi glükokortikoid (GC)
Az életkorhoz igazított, ambuláns, napi GC-terápia és hasonló kizárási kritériumok meglévő adatai kerülnek kiválasztásra az ImagingDMD adatbázisból, hogy történelmi kontrollként szolgáljanak.
Aktív összehasonlító: Hetente kétszer glükokortikoid edzéssel vagy anélkül

A betegek véletlenszerűen kerülnek besorolásra a következő két csoport egyikébe:

  • Hetente kétszer, önmagában prednizon 12 hónapig
  • Hetente kétszer 6 hónapig, majd hetente kétszer prednizon plusz 6 hónapos strukturált, felügyelt és otthoni edzés.
Drog: Prednizon
12 hónapos kezelési időszak hetente kétszer, alacsony dózisú prednizonnal (0,75 mg/ttkg/nap).
Más nevek:
  • Glükokortikoid (GC)
Aktív összehasonlító: Napi glükokortikoid testmozgással
A napi glükokortikoidokat szedő betegek 6 hónapig strukturált, felügyelt és otthoni edzésen vesznek részt.
Drog: Prednizon
12 hónapos kezelési időszak hetente kétszer, alacsony dózisú prednizonnal (0,75 mg/ttkg/nap).
Más nevek:
  • Glükokortikoid (GC)
Viselkedési: Otthoni edzés
Fiúk számára a jelenlegi gondozási színvonalon (napi glükokortikoid használat) 6 hónapos otthoni, távolról felügyelt edzésprogram, amely aerob és izometrikus láberő gyakorlatok kombinációját foglalja magában.
Drog: Prednizon plusz gyakorlat
Hetente kétszer 6 hónapig prednizon, majd heti kétszeri prednizon plusz testmozgás 6 hónapig.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A BMI változása
Időkeret: Alapállapot akár 12 hónapig
A résztvevők testtömeg-indexének változása (a súlyt és a magasságot kombinálva jelenti a BMI-t kg/m2-ben) egy év alatt
Alapállapot akár 12 hónapig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

University of Florida

Együttműködők

U.S. Army Medical Research and Development Command

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Tanja Taivassalo, MD, University of Florida

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. július 30.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2024. október 7.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. október 7.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. március 24.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. március 24.

Első közzététel (Tényleges)

2020. március 26.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. január 31.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. január 30.

Utolsó ellenőrzés

2024. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • IRB201901339
  • MD 180023 (Egyéb támogatási/finanszírozási szám: U.S. Army Medical Research and Development Command)
  • OCR27142 (Egyéb azonosító: UF OnCore)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Prednizon

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Portugal

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel