Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Tweemaal per week steroïden en lichaamsbeweging als therapie voor DMD

30 januari 2024 bijgewerkt door: University of Florida

Impact en wisselwerking van corticosteroïdregime en oefentraining op DMD-spierfunctie

Het onderzoeksteam zal het potentieel bepalen van tweemaal per week een lage dosis prednison en of lichaamsbeweging kan synergiseren om de progressie van de ziekte te vertragen en de spierkracht/fysieke functie te verbeteren bij jongens met Duchenne spierdystrofie (DMD). De huidige zorgstandaard (dagelijkse prednison) wordt in verband gebracht met nadelige bijwerkingen. Bewijs uit DMD-muismodellen suggereert dat wekelijkse dosering dezelfde werkzaamheid biedt zonder bijwerkingen. Passende lichaamsbeweging kan ook baat hebben, maar dit gebied is niet voldoende onderzocht.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

89

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
        • Werving
        • University of Florida
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Tanja Taivassalo

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

5 jaar tot 8 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Diagnose van DMD bevestigd door 1) klinische voorgeschiedenis met kenmerken vóór de leeftijd van vijf jaar, 2) lichamelijk onderzoek, 3) verhoogd serumcreatinekinasegehalte en 4) afwezigheid van dystrofine-expressie, zoals bepaald met immunokleuring of Western-blot (<2%) en /of DNA-bevestiging van dystrofine-mutatie.
  • Leeftijd 5,0 tot 8 jaar: een lagere leeftijdsgrens van 5,0 jaar is gekozen omdat kinderen jonger dan dat waarschijnlijk niet in staat zullen zijn om mee te werken en alle bewegingsmaatregelen naar behoefte na te leven. Er is een bovengrens van 8 jaar vastgesteld, aangezien jongens met DMD de neiging hebben om snel na deze leeftijd een snelle progressie te bereiken naar een late ambulante fase.
  • Ambulant ten tijde van het eerste bezoek, gedefinieerd als het vermogen om ten minste 100 m te lopen zonder een extern hulpmiddel en in staat om vier trappen te beklimmen.
  • Alleen doel 1: GC-naïef bij aanvang (en voorafgaande 6 maanden)
  • Alleen doel 2: op stabiel dagelijks GC-regime gedurende 6 maanden voorafgaand aan baseline

Uitsluitingscriteria:

  • Contra-indicatie voor een MR-onderzoek (bijv. aneurysmaklem, ernstige claustrofobie, magnetische implantaten)
  • Aanwezigheid van onstabiele medische problemen, significante bijkomende ziekte waaronder cardiomyopathie of cardiale geleidingsstoornissen
  • Aanwezigheid van een secundaire aandoening die de spierfunctie of het spiermetabolisme beïnvloedt (bijv. myasthenia gravis, endocriene stoornis, mitochondriale ziekte)
  • Aanwezigheid van een secundaire aandoening die leidt tot ontwikkelingsachterstand of verminderde motorische controle (bijv. hersenverlamming)
  • Aanwezigheid van een onstabiele medische aandoening (bijv. ongecontroleerde epilepsie)
  • Gedragsproblemen die leiden tot een onvermogen om mee te werken tijdens het testen of om trainingsinstructies te begrijpen
  • Deelname aan andere vormen van medicamenteuze of gentherapie tijdens de studieperiode

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Ondersteunende zorg
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Geen tussenkomst: Dagelijkse glucocorticoïde (GC)
Bestaande gegevens van leeftijdsafhankelijke, ambulante, dagelijkse GC-therapie en vergelijkbare uitsluitingscriteria zullen uit de ImagingDMD-database worden geselecteerd om als historische controle te dienen.
Actieve vergelijker: Tweemaal per week glucocorticoïde met of zonder inspanning

Patiënten worden gerandomiseerd in een van de 2 groepen:

  • Tweemaal per week alleen prednison gedurende 12 maanden
  • Tweemaal per week prednison gedurende 6 maanden, gevolgd door tweemaal per week prednison plus 6 maanden gestructureerde, begeleide en thuistraining.
Geneesmiddel: Prednison
Een behandelperiode van 12 maanden met tweemaal per week een lage dosis prednison (dosis van 0,75 mg/kg per dag).
Andere namen:
  • Glucocorticoïde (GC)
Actieve vergelijker: Dagelijkse glucocorticoïde bij inspanning
Patiënten die dagelijks glucocorticoïden gebruiken, ondergaan 6 maanden gestructureerde, begeleide en thuisgebaseerde oefentraining.
Geneesmiddel: Prednison
Een behandelperiode van 12 maanden met tweemaal per week een lage dosis prednison (dosis van 0,75 mg/kg per dag).
Andere namen:
  • Glucocorticoïde (GC)
Gedragsmatig: Fitnesstraining aan huis
Voor jongens met de huidige zorgstandaard (dagelijks gebruik van glucocorticoïden), 6 maanden durend thuistrainingsprogramma onder toezicht op afstand met een combinatie van aërobe en isometrische beenkrachtoefeningen.
Geneesmiddel: Prednison plus lichaamsbeweging
Tweemaal per week prednison gedurende 6 maanden, gevolgd door tweemaal per week prednison plus lichaamsbeweging gedurende 6 maanden.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in BMI
Tijdsspanne: Basislijn tot 12 maanden
Verandering van de body mass index van de deelnemer (gewicht en lengte worden gecombineerd om de BMI in kg/m^2 te rapporteren) in de loop van een jaar
Basislijn tot 12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of Florida

Medewerkers

U.S. Army Medical Research and Development Command

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Tanja Taivassalo, MD, University of Florida

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

30 juli 2020

Primaire voltooiing (Geschat)

7 oktober 2024

Studie voltooiing (Geschat)

7 oktober 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

24 maart 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

24 maart 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

26 maart 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

31 januari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 januari 2024

Laatst geverifieerd

1 januari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • IRB201901339
  • MD 180023 (Ander subsidie-/financieringsnummer: U.S. Army Medical Research and Development Command)
  • OCR27142 (Andere identificatie: UF OnCore)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Prednison

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren