Esteroides dos veces por semana y ejercicio como terapia para la DMD

Criterios de inclusión:

• Diagnóstico de DMD confirmado por 1) historia clínica con características anteriores a los cinco años, 2) examen físico, 3) nivel elevado de creatina quinasa sérica y 4) ausencia de expresión de distrofina, determinada por inmunotinción o Western blot (<2%) y /o confirmación de ADN de mutación de distrofina.
• Edad de 5,0 a 8 años: se selecciona un límite de edad más bajo de 5,0 años ya que es probable que los niños más pequeños no puedan cooperar y cumplir con todas las medidas de ejercicio según sea necesario. Se ha establecido un límite de edad superior de 8 años, ya que los niños con DMD tienden a progresar rápidamente hacia una fase ambulatoria tardía poco después de esta edad.
• Deambulatorio en el momento de la primera visita, definido como la capacidad de caminar al menos 100 m sin un dispositivo de asistencia externo y capaz de subir cuatro escalones.
• Solo objetivo 1: GC sin experiencia al inicio del estudio (y 6 meses antes)
• Solo objetivo 2: en un régimen de GC diario estable durante 6 meses antes de la línea de base

Criterio de exclusión:

• Contraindicación para un examen de RM (p. clip de aneurisma, claustrofobia severa, implantes magnéticos)
• Presencia de problemas médicos inestables, enfermedades concomitantes significativas que incluyen cardiomiopatía o anomalías en la conducción cardíaca
• Presencia de una condición secundaria que afecta la función muscular o el metabolismo muscular (p. miastenia grave, trastorno endocrino, enfermedad mitocondrial)
• Presencia de una condición secundaria que conduce a un retraso en el desarrollo o a un control motor alterado (p. parálisis cerebral)
• Presencia de una condición médica inestable (p. trastorno convulsivo no controlado)
• Problemas de comportamiento que causan una incapacidad para cooperar durante las pruebas o comprender las instrucciones del ejercicio.
• Participación en otras formas de terapia farmacológica o génica durante el período del estudio