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DMD 치료를 위한 주 2회 스테로이드 및 운동

2024년 1월 30일 업데이트: University of Florida

DMD 근육 기능에 대한 코르티코스테로이드 요법과 운동 훈련의 영향 및 상호 작용

연구팀은 매주 2회 저용량 프레드니손의 가능성과 운동 훈련이 질병 진행을 지연시키고 Duchenne 근이영양증(DMD)이 있는 소년의 근력/신체 기능을 향상시키기 위해 시너지 효과를 낼 수 있는지 여부를 결정할 것입니다. 현재 치료 표준(매일 프레드니손)은 부작용과 관련이 있습니다. DMD 마우스 모델의 증거는 주간 투여가 부작용 없이 동일한 효능을 제공한다는 것을 시사합니다. 적절한 운동도 도움이 될 수 있지만 이 영역은 충분히 탐구되지 않았습니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

89

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 미국
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 32610
        • 모병
        • University of Florida
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Tanja Taivassalo

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

5년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • DMD의 진단은 1) 5세 이전의 특징을 가진 임상 병력, 2) 신체 검사, 3) 혈청 크레아틴 키나아제 수치 상승 및 4) 면역염색 또는 웨스턴 블롯(<2%)에 의해 결정된 디스트로핀 발현 부재 및 /또는 디스트로핀 돌연변이의 DNA 확인.
  • 5.0~8세: 5.0세 미만의 어린이가 필요한 모든 운동 조치에 협조하고 따르지 못할 가능성이 높기 때문에 더 낮은 연령 제한을 선택합니다. DMD가 있는 소년은 이 나이 이후 곧 늦은 보행 단계로 빠르게 진행되는 경향이 있으므로 8세의 상한 연령 제한이 설정되었습니다.
  • 외부 보조 장치 없이 최소 100m를 걸을 수 있고 4개의 계단을 오를 수 있는 능력으로 정의되는 최초 방문 시 보행 가능.
  • 목표 1만: 기준선(및 이전 6개월)에서 GC 순진함
  • 목표 2만: 기준선 이전 6개월 동안 안정적인 일일 GC 요법

제외 기준:

  • MR 검사에 대한 금기(예: 동맥류 클립, 심한 밀실 공포증, 자기 임플란트)
  • 불안정한 의학적 문제, 심근병증 또는 심전도 이상을 포함한 심각한 동반 질환의 존재
  • 근육 기능 또는 근육 대사(예: 중증 근무력증, 내분비 장애, 미토콘드리아 질환)
  • 발달 지연 또는 운동 제어 장애(예: 뇌성 마비)
  • 불안정한 의학적 상태(예: 조절되지 않는 발작 장애)
  • 테스트 중 협조가 불가능하거나 운동 지침을 이해하지 못하는 행동 문제
  • 연구 기간 동안 다른 형태의 약물 또는 유전자 치료에 참여

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 지지 요법
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
간섭 없음: 일일 글루코코르티코이드(GC)
연령 일치, 외래, 일일 GC 치료 및 유사한 제외 기준의 기존 데이터를 ImagingDMD 데이터베이스에서 선택하여 과거 대조군으로 사용할 것입니다.
활성 비교기: 운동 유무에 관계없이 매주 2회 글루코코르티코이드

환자는 다음 두 그룹 중 하나로 무작위 배정됩니다.

  • 12개월 동안 매주 2회 프레드니손 단독 투여
  • 6개월 동안 주 2회 프레드니손, 주 2회 프레드니손 및 구조화되고 감독된 가정 기반 운동 훈련 6개월.
의약품: 프레드니손
주 2회, 저용량 프레드니손(1일 0.75mg/kg 용량)으로 12개월 치료 기간.
다른 이름들:
  • 글루코코르티코이드(GC)
활성 비교기: 운동과 함께 매일 글루코 코르티코이드
매일 글루코코르티코이드를 복용하는 환자는 6개월 동안 구조화되고 감독되는 가정 기반 운동 훈련을 받게 됩니다.
의약품: 프레드니손
주 2회, 저용량 프레드니손(1일 0.75mg/kg 용량)으로 12개월 치료 기간.
다른 이름들:
  • 글루코코르티코이드(GC)
행동: 가정 내 운동 훈련
현재 표준 치료(매일 글루코코르티코이드 사용)를 받는 남아의 경우, 집에서 6개월 동안 원격으로 감독되는 유산소 운동과 아이소메트릭 다리 근력 운동의 조합을 포함하는 운동 훈련 프로그램입니다.
의약품: 프레드니손 플러스 운동
6개월 동안 주 2회 프레드니손과 6개월 동안 주 2회 프레드니손 + 운동.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
BMI의 변화
기간: 기준 최대 12개월
1년 동안 참가자 체질량 지수 변화(체중과 신장을 결합하여 BMI를 kg/m^2로 보고함)
기준 최대 12개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

University of Florida

협력자

U.S. Army Medical Research and Development Command

수사관

  • 수석 연구원: Tanja Taivassalo, MD, University of Florida

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2020년 7월 30일

기본 완료 (추정된)

2024년 10월 7일

연구 완료 (추정된)

2025년 10월 7일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 3월 24일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 3월 24일

처음 게시됨 (실제)

2020년 3월 26일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 1월 31일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 1월 30일

마지막으로 확인됨

2024년 1월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • IRB201901339
  • MD 180023 (기타 보조금/기금 번호: U.S. Army Medical Research and Development Command)
  • OCR27142 (기타 식별자: UF OnCore)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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