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Due volte alla settimana steroidi ed esercizio come terapia per la DMD

30 gennaio 2024 aggiornato da: University of Florida

Impatto e interazione del regime di corticosteroidi e dell'esercizio fisico sulla funzione muscolare DMD

Il team di studio determinerà il potenziale del prednisone a basso dosaggio due volte alla settimana e se l'allenamento fisico può sincronizzarsi per ritardare la progressione della malattia e migliorare la forza muscolare/funzione fisica nei ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne (DMD). L'attuale standard di cura (prednisone giornaliero) è associato a effetti collaterali negativi. Le prove dei modelli murini DMD suggeriscono che il dosaggio settimanale fornisce la stessa efficacia senza effetti collaterali. Anche un esercizio appropriato può trarne beneficio, ma quest'area non è stata adeguatamente esplorata.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

89

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • Reclutamento
        • University of Florida
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Tanja Taivassalo

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 5 anni a 8 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di DMD confermata da 1) anamnesi clinica con caratteristiche prima dei cinque anni, 2) esame obiettivo, 3) livelli elevati di creatina chinasi sierica e 4) assenza di espressione di distrofina, determinata mediante immunocolorazione o Western blot (<2%) e /o conferma del DNA della mutazione della distrofina.
  • Età da 5,0 a 8 anni: viene selezionato un limite di età inferiore di 5,0 anni poiché i bambini di età inferiore a quella probabilmente non sono in grado di collaborare e rispettare tutte le misure di esercizio necessarie. È stato fissato un limite massimo di età di 8 anni poiché i ragazzi con DMD tendono a raggiungere una rapida progressione in una fase tardiva di deambulazione subito dopo questa età.
  • Deambulatorio al momento della prima visita, definito come la capacità di camminare per almeno 100 m senza un dispositivo di assistenza esterno e in grado di salire quattro gradini.
  • Solo obiettivo 1: naïve ai GC al basale (e nei 6 mesi precedenti)
  • Solo obiettivo 2: regime giornaliero stabile di GC per 6 mesi prima del basale

Criteri di esclusione:

  • Controindicazione a un esame RM (ad es. clip per aneurisma, grave claustrofobia, impianti magnetici)
  • Presenza di problemi medici instabili, malattie concomitanti significative tra cui cardiomiopatia o anomalie della conduzione cardiaca
  • Presenza di una condizione secondaria che influisce sulla funzione muscolare o sul metabolismo muscolare (ad es. miastenia grave, disturbo endocrino, malattia mitocondriale)
  • Presenza di una condizione secondaria che porta a un ritardo dello sviluppo o a un controllo motorio compromesso (ad es. paralisi cerebrale)
  • Presenza di una condizione medica instabile (ad es. disturbo convulsivo incontrollato)
  • Problemi comportamentali che causano l'incapacità di cooperare durante il test o di comprendere le istruzioni degli esercizi
  • Partecipazione ad altre forme di terapia farmacologica o genica durante il periodo dello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Terapia di supporto
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Nessun intervento: Glucocorticoidi giornalieri (GC)
I dati esistenti da criteri di esclusione corrispondenti all'età, ambulatoriali, in terapia giornaliera con GC e criteri di esclusione simili saranno selezionati dal database ImagingDMD per fungere da controllo storico.
Comparatore attivo: Glucocorticoidi due volte alla settimana con o senza esercizio

I pazienti saranno randomizzati in uno dei 2 gruppi:

  • Solo prednisone due volte alla settimana per 12 mesi
  • Prednisone due volte alla settimana per 6 mesi seguito da prednisone due volte alla settimana più 6 mesi di allenamento strutturato, supervisionato e domiciliare.
Droga: Prednisone
Un periodo di trattamento di 12 mesi con prednisone a basso dosaggio due volte alla settimana (dose di 0,75 mg/kg al giorno).
Altri nomi:
  • Glucocorticoidi (GC)
Comparatore attivo: Glicocorticoidi giornalieri con l'esercizio
I pazienti che assumono quotidianamente glucocorticoidi saranno sottoposti a 6 mesi di allenamento strutturato, supervisionato e domiciliare.
Droga: Prednisone
Un periodo di trattamento di 12 mesi con prednisone a basso dosaggio due volte alla settimana (dose di 0,75 mg/kg al giorno).
Altri nomi:
  • Glucocorticoidi (GC)
Comportamentale: Allenamento in casa
Per i ragazzi con l'attuale standard di cura (uso quotidiano di glucocorticoidi), 6 mesi a casa, programma di allenamento con supervisione a distanza che prevede una combinazione di esercizi di forza delle gambe aerobici e isometrici.
Droga: Prednisone più esercizio
Prednisone due volte alla settimana per 6 mesi seguito da prednisone due volte alla settimana più esercizio per 6 mesi.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione del BMI
Lasso di tempo: Basale fino a 12 mesi
Variazione dell'indice di massa corporea del partecipante (peso e altezza saranno combinati per riportare il BMI in kg/m^2) nel corso di un anno
Basale fino a 12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Florida

Collaboratori

U.S. Army Medical Research and Development Command

Investigatori

  • Investigatore principale: Tanja Taivassalo, MD, University of Florida

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

30 luglio 2020

Completamento primario (Stimato)

7 ottobre 2024

Completamento dello studio (Stimato)

7 ottobre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 marzo 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 marzo 2020

Primo Inserito (Effettivo)

26 marzo 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

31 gennaio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 gennaio 2024

Ultimo verificato

1 gennaio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • IRB201901339
  • MD 180023 (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: U.S. Army Medical Research and Development Command)
  • OCR27142 (Altro identificatore: UF OnCore)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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