Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Steroidy dvakrát týdně a cvičení jako terapie DMD

30. ledna 2024 aktualizováno: University of Florida

Vliv a souhra režimu kortikosteroidů a cvičebního tréninku na funkci svalů DMD

Studijní tým určí potenciál nízkých dávek prednisonu dvakrát týdně a zda se cvičením může synergicky oddálit progrese onemocnění a zlepšit svalovou sílu/fyzickou funkci u chlapců s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD). Současný standard péče (denní prednison) je spojen s nežádoucími vedlejšími účinky. Důkazy z DMD myších modelů naznačují, že týdenní dávkování poskytuje stejnou účinnost bez vedlejších účinků. Vhodné cvičení může také prospět, ale tato oblast nebyla dostatečně prozkoumána.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

89

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • Nábor
        • University of Florida
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Tanja Taivassalo

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

5 let až 8 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza DMD potvrzená 1) klinickou anamnézou s rysy před pátým rokem věku, 2) fyzikálním vyšetřením, 3) zvýšenou hladinou sérové ​​kreatinkinázy a 4) nepřítomností exprese dystrofinu, jak bylo stanoveno imunobarvením nebo Western blotem (<2 %) a /nebo DNA potvrzení mutace dystrofinu.
  • Věk 5,0 až 8 let: spodní věková hranice 5,0 let je zvolena pro děti mladší, než které pravděpodobně nebudou schopny spolupracovat a dodržet všechna potřebná cvičební opatření. Horní věková hranice byla stanovena na 8 let, protože chlapci s DMD mají tendenci dosáhnout rychlé progrese do pozdní ambulantní fáze brzy po tomto věku.
  • Ambulantní v době první návštěvy, definovaná jako schopnost ujít alespoň 100 m bez externího pomocného zařízení a schopnost vyjít čtyři schody.
  • Pouze cíl 1: GC-naivní na začátku (a před 6 měsíci)
  • Pouze cíl 2: na stabilním denním režimu GC po dobu 6 měsíců před výchozí hodnotou

Kritéria vyloučení:

  • Kontraindikace MR vyšetření (např. klip aneuryzmatu, těžká klaustrofobie, magnetické implantáty)
  • Přítomnost nestabilních zdravotních problémů, významné doprovodné onemocnění včetně kardiomyopatie nebo abnormalit srdečního vedení
  • Přítomnost sekundárního stavu, který ovlivňuje svalovou funkci nebo svalový metabolismus (např. myasthenia gravis, endokrinní porucha, mitochondriální onemocnění)
  • Přítomnost sekundárního stavu vedoucího k opoždění vývoje nebo zhoršené motorické kontrole (např. dětská mozková obrna)
  • Přítomnost nestabilního zdravotního stavu (např. nekontrolovaná záchvatová porucha)
  • Problémy s chováním způsobující neschopnost spolupracovat při testování nebo porozumět instrukci cvičení
  • Účast na jiných formách lékové nebo genové terapie během období studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Podpůrná péče
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Žádný zásah: Denní glukokortikoid (GC)
Z databáze ImagingDMD budou vybrána existující data z věkově odpovídající, ambulantní, denní terapie GC a podobná vylučovací kritéria, která budou sloužit jako historická kontrola.
Aktivní komparátor: Dvakrát týdně glukokortikoid s cvičením nebo bez něj

Pacienti budou randomizováni do jedné ze 2 skupin:

  • Dvakrát týdně samotný prednison po dobu 12 měsíců
  • Dvakrát týdně prednison po dobu 6 měsíců, poté dvakrát týdně prednison plus 6 měsíců strukturovaného, ​​kontrolovaného a domácího cvičení.
Lék: Prednison
12měsíční období léčby s dvakrát týdně nízkou dávkou prednisonu (dávka 0,75 mg/kg denně).
Ostatní jména:
  • Glukokortikoid (GC)
Aktivní komparátor: Denně glukokortikoid s cvičením
Pacienti, kteří denně užívají glukokortikoidy, podstoupí 6 měsíců strukturovaného, ​​kontrolovaného a domácího cvičení.
Lék: Prednison
12měsíční období léčby s dvakrát týdně nízkou dávkou prednisonu (dávka 0,75 mg/kg denně).
Ostatní jména:
  • Glukokortikoid (GC)
Behaviorální: Trénink domácího cvičení
Pro chlapce se současným standardem péče (denní užívání glukokortikoidů), 6měsíční domácí tréninkový program s dálkovým dohledem zahrnující kombinaci aerobních a izometrických posilovacích cvičení nohou.
Lék: Prednison plus cvičení
Dvakrát týdně prednison po dobu 6 měsíců a poté dvakrát týdně prednison plus cvičení po dobu 6 měsíců.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna BMI
Časové okno: Základní stav až 12 měsíců
Změna indexu tělesné hmotnosti účastníka (hmotnost a výška budou kombinovány, aby bylo možné uvést BMI v kg/m^2) v průběhu jednoho roku
Základní stav až 12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Florida

Spolupracovníci

U.S. Army Medical Research and Development Command

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Tanja Taivassalo, MD, University of Florida

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

30. července 2020

Primární dokončení (Odhadovaný)

7. října 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

7. října 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. března 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. března 2020

První zveřejněno (Aktuální)

26. března 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

31. ledna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. ledna 2024

Naposledy ověřeno

1. ledna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • IRB201901339
  • MD 180023 (Jiné číslo grantu/financování: U.S. Army Medical Research and Development Command)
  • OCR27142 (Jiný identifikátor: UF OnCore)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Prednison

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Morocco

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit