Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Steroider två gånger i veckan och träning som terapi för DMD

30 januari 2024 uppdaterad av: University of Florida

Inverkan och samspel av kortikosteroidregimen och träningsträning på DMD-muskelfunktion

Studieteamet kommer att avgöra potentialen för lågdos prednison två gånger i veckan och om träning kan samverka för att fördröja sjukdomsprogression och förbättra muskelstyrka/fysisk funktion hos pojkar med Duchennes muskeldystrofi (DMD). Nuvarande standard för vård (daglig prednison) är förknippad med negativa biverkningar. Bevis från DMD-musmodeller tyder på att veckodosering ger samma effekt utan biverkningar. Lämplig träning kan också gynnas, men detta område har inte utforskats tillräckligt.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

89

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
        • Rekrytering
        • University of Florida
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Tanja Taivassalo

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

5 år till 8 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av DMD bekräftad av 1) klinisk historia med egenskaper före fem års ålder, 2) fysisk undersökning, 3) förhöjd serumkreatinkinasnivå och 4) frånvaro av dystrofinuttryck, bestämt genom immunfärgning eller Western blot (<2%) och /eller DNA-bekräftelse av dystrofinmutation.
  • Ålder 5,0 till 8 år: en lägre åldersgräns på 5,0 år väljs då barn som är yngre än så sannolikt inte kan samarbeta och följa alla träningsåtgärder vid behov. En övre åldersgräns på 8 år har satts då pojkar med DMD tenderar att nå en snabb progression till en sen ambulatorisk fas strax efter denna ålder.
  • Ambulant vid tidpunkten för första besöket, definierat som förmågan att gå minst 100 m utan externt hjälpmedel och kunna gå i fyra trappor.
  • Endast mål 1: GC-naiv vid baslinjen (och tidigare 6 månader)
  • Endast mål 2: på en stabil daglig GC-regim i 6 månader före baslinjen

Exklusions kriterier:

  • Kontraindikation för en MR-undersökning (t. aneurysm, svår klaustrofobi, magnetiska implantat)
  • Förekomst av instabila medicinska problem, betydande samtidig sjukdom inklusive kardiomyopati eller hjärtledningsstörningar
  • Förekomst av ett sekundärt tillstånd som påverkar muskelfunktionen eller muskelmetabolismen (t. myasthenia gravis, endokrina störningar, mitokondriell sjukdom)
  • Förekomst av ett sekundärt tillstånd som leder till utvecklingsförsening eller nedsatt motorisk kontroll (t. cerebral pares)
  • Närvaro av ett instabilt medicinskt tillstånd (t.ex. okontrollerad anfallsstörning)
  • Beteendeproblem som orsakar oförmåga att samarbeta under testning eller förstå träningsinstruktioner
  • Deltagande i andra former av läkemedels- eller genterapi under studieperioden

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Stödjande vård
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Inget ingripande: Daglig glukokortikoid (GC)
Befintliga data från åldersmatchade, ambulerande, om daglig GC-terapi och liknande uteslutningskriterier kommer att väljas från ImagingDMD-databasen för att fungera som en historisk kontroll.
Aktiv komparator: Två gånger i veckan glukokortikoid med eller utan träning

Patienterna kommer att randomiseras till en av två grupper:

  • Enbart prednison två gånger i veckan i 12 månader
  • Prednison två gånger i veckan i 6 månader följt av prednison två gånger i veckan plus 6 månaders strukturerad, övervakad och hemmabaserad träningsträning.
Läkemedel: Prednison
En 12-månaders behandlingsperiod med lågdos prednison två gånger i veckan (dos på 0,75 mg/kg per dag).
Andra namn:
  • Glukokortikoid (GC)
Aktiv komparator: Daglig glukokortikoid med träning
Patienter på dagliga glukokortikoider kommer att genomgå 6 månaders strukturerad, övervakad och hembaserad träningsträning.
Läkemedel: Prednison
En 12-månaders behandlingsperiod med lågdos prednison två gånger i veckan (dos på 0,75 mg/kg per dag).
Andra namn:
  • Glukokortikoid (GC)
Beteende: Träningsträning hemma
För pojkar med nuvarande standard på vård (daglig användning av glukokortikoider), 6 månaders i hemmet, fjärrövervakat träningsprogram som involverar en kombination av aeroba och isometriska benstyrketräningar.
Läkemedel: Prednison plus träning
Prednison två gånger i veckan i 6 månader följt av prednison två gånger i veckan plus träning i 6 månader.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i BMI
Tidsram: Baslinje upp till 12 månader
Förändring av deltagarens kroppsmassaindex (vikt och längd kommer att kombineras för att rapportera BMI i kg/m^2) under loppet av ett år
Baslinje upp till 12 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University of Florida

Samarbetspartners

U.S. Army Medical Research and Development Command

Utredare

  • Huvudutredare: Tanja Taivassalo, MD, University of Florida

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

30 juli 2020

Primärt slutförande (Beräknad)

7 oktober 2024

Avslutad studie (Beräknad)

7 oktober 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

24 mars 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

24 mars 2020

Första postat (Faktisk)

26 mars 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

31 januari 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

30 januari 2024

Senast verifierad

1 januari 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • IRB201901339
  • MD 180023 (Annat bidrag/finansieringsnummer: U.S. Army Medical Research and Development Command)
  • OCR27142 (Annan identifierare: UF OnCore)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Prednison

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Slovenia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera