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DMDの治療としての週2回のステロイドと運動

2024年1月30日 更新者：University of Florida

DMD筋機能に対するコルチコステロイドレジメンと運動トレーニングの影響と相互作用

研究チームは、低用量のプレドニゾンを週 2 回投与する可能性と、デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) の少年の運動トレーニングが病気の進行を遅らせ、筋力/身体機能を改善するために相乗効果を発揮できるかどうかを判断します。 現在の標準治療 (毎日のプレドニゾン) には、有害な副作用が伴います。 DMD マウス モデルからの証拠は、毎週の投与が副作用なしで同じ有効性を提供することを示唆しています。 適切な運動も有益かもしれませんが、この領域は十分に調査されていません.

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (推定)

89

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32610
        • 募集
        • University of Florida
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Tanja Taivassalo

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

5年～8年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • DMD の診断は、1) 5 歳以前の特徴を伴う病歴、2) 身体検査、3) 血清クレアチンキナーゼレベルの上昇、および 4) 免疫染色またはウェスタンブロットにより決定されるジストロフィン発現の欠如 (<2%) および/またはジストロフィン変異のDNA確認。
  • 5.0 歳から 8 歳までの年齢: 5.0 歳未満の年齢制限が選択されているのは、それよりも若い子供は、必要に応じてすべての運動対策に協力して従うことができない可能性が高いためです。 DMDの男児は、この年齢の直後に後期歩行段階に急速に進行する傾向があるため、8歳の上限が設定されています.
  • 初診時に歩行可能で、外部補助具なしで少なくとも 100 m 歩くことができ、4 段の階段を上ることができると定義されます。
  • 目標 1 のみ: ベースライン (およびそれ以前の 6 か月) で GC 未経験
  • 目標 2 のみ: ベースライン前の 6 か月間の安定した毎日の GC レジメン

除外基準:

  • -MR検査の禁忌（例： 動脈瘤クリップ、重度の閉所恐怖症、磁気インプラント)
  • 不安定な医学的問題の存在、心筋症または心臓伝導異常を含む重大な付随疾患
  • 筋肉機能または筋肉代謝に影響を与える二次的な状態の存在 (例: 重症筋無力症、内分泌疾患、ミトコンドリア病)
  • 発達遅延または運動制御障害につながる二次的状態の存在 (例: 脳性麻痺）
  • 不安定な病状の存在 (例: 制御されていない発作障害）
  • テスト中に協力できない、または運動指導を理解できない原因となる行動上の問題
  • -研究期間中の他の形態の薬物または遺伝子治療への参加

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：支持療法
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
介入なし：毎日のグルココルチコイド (GC)
年齢に一致した、外来での、毎日の GC 治療中の既存のデータ、および同様の除外基準からの既存のデータが、歴史的対照として機能するために、ImagingDMD データベースから選択されます。
アクティブコンパレータ：運動の有無にかかわらず、週 2 回のグルココルチコイド

患者は次の 2 つのグループのいずれかにランダムに割り当てられます。

  • プレドニンのみを週2回、12か月間投与
  • 週に2回のプレドニゾンを6か月間投与し、その後週に2回のプレドニゾンを投与し、さらに6か月間、体系化された監督付きの自宅ベースの運動トレーニングを行います。
薬：プレドニゾン
週 2 回の低用量プレドニゾン (1 日あたり 0.75 mg/kg の用量) による 12 か月の治療期間。
他の名前：
  • グルココルチコイド (GC)
アクティブコンパレータ：運動を伴う毎日のグルココルチコイド
グルココルチコイドを毎日服用している患者は、6か月間、構造化され、監督された自宅ベースの運動トレーニングを受けます。
薬：プレドニゾン
週 2 回の低用量プレドニゾン (1 日あたり 0.75 mg/kg の用量) による 12 か月の治療期間。
他の名前：
  • グルココルチコイド (GC)
行動：自宅での運動トレーニング
現在の標準治療を受けている男児（グルココルチコイドを毎日使用）の場合、有酸素運動と等尺性脚筋力運動の組み合わせを含む、自宅での 6 か月間の遠隔監視運動トレーニング プログラム。
薬：プレドニンと運動
週 2 回のプレドニゾンを 6 か月間、続いて週 2 回のプレドニゾンと運動を 6 か月間。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
BMIの変化
時間枠：12か月までのベースライン
参加者のボディマス指数の変化 (体重と身長を組み合わせて BMI を kg/m^2 で報告)
12か月までのベースライン

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

University of Florida

協力者

U.S. Army Medical Research and Development Command

捜査官

  • 主任研究者：Tanja Taivassalo, MD、University of Florida

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2020年7月30日

一次修了 (推定)

2024年10月7日

研究の完了 (推定)

2025年10月7日

試験登録日

最初に提出

2020年3月24日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年3月24日

最初の投稿 (実際)

2020年3月26日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年1月31日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年1月30日

最終確認日

2024年1月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • IRB201901339
  • MD 180023 (その他の助成金/資金番号：U.S. Army Medical Research and Development Command)
  • OCR27142 (その他の識別子：UF OnCore)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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