Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

To gange ugentlig steroider og motion som terapi for DMD

30. januar 2024 opdateret af: University of Florida

Indvirkning og samspil mellem kortikosteroidregimen og træningstræning på DMD-muskelfunktion

Forsøgsholdet vil afgøre potentialet ved lavdosis prednison to gange om ugen, og om træningstræning kan synergi for at forsinke sygdomsprogression og forbedre muskelstyrke/fysisk funktion hos drenge med Duchenne muskeldystrofi (DMD). Nuværende standard for pleje (daglig prednison) er forbundet med uønskede bivirkninger. Beviser fra DMD-musemodeller tyder på, at ugentlig dosering giver samme effekt uden bivirkninger. Passende motion kan også gavne, men dette område er ikke blevet tilstrækkeligt udforsket.

Studieoversigt

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

89

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • Rekruttering
        • University of Florida
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Tanja Taivassalo

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 år til 8 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af DMD bekræftet af 1) klinisk anamnese med træk før 5-årsalderen, 2) fysisk undersøgelse, 3) forhøjet serumkreatinkinase-niveau og 4) fravær af dystrofinekspression, bestemt ved immunfarvning eller Western blot (<2%) og /eller DNA-bekræftelse af dystrofinmutation.
  • Alder 5,0 til 8 år: en lavere aldersgrænse på 5,0 år vælges, da børn, der er yngre end det, sandsynligvis ikke er i stand til at samarbejde og overholde alle træningsforanstaltningerne efter behov. Der er fastsat en øvre aldersgrænse på 8 år, da drenge med DMD har tendens til at nå en hurtig progression til en sen ambulatorisk fase kort efter denne alder.
  • Ambulant på tidspunktet for det første besøg, defineret som evnen til at gå i mindst 100 m uden et eksternt hjælpemiddel og i stand til at forcere fire trapper.
  • Kun mål 1: GC-naiv ved baseline (og tidligere 6 måneder)
  • Kun mål 2: på stabil daglig GC-kur i 6 måneder før baseline

Ekskluderingskriterier:

  • Kontraindikation til en MR-undersøgelse (f. aneurisme klip, svær klaustrofobi, magnetiske implantater)
  • Tilstedeværelse af ustabile medicinske problemer, betydelig samtidig sygdom, herunder kardiomyopati eller hjerteledningsabnormiteter
  • Tilstedeværelse af en sekundær tilstand, der påvirker muskelfunktionen eller muskelmetabolismen (f. myasthenia gravis, endokrin lidelse, mitokondriel sygdom)
  • Tilstedeværelse af en sekundær tilstand, der fører til udviklingsforsinkelse eller nedsat motorisk kontrol (f. cerebral parese)
  • Tilstedeværelse af en ustabil medicinsk tilstand (f. ukontrolleret anfaldsforstyrrelse)
  • Adfærdsproblemer, der forårsager manglende evne til at samarbejde under test eller forstå træningsinstruktioner
  • Deltagelse i andre former for lægemiddel- eller genterapi i løbet af undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Støttende pleje
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Ingen indgriben: Daglig glukokortikoid (GC)
Eksisterende data fra aldersmatchede, ambulante, om daglig GC-terapi og lignende eksklusionskriterier vil blive udvalgt fra ImagingDMD-databasen for at tjene som en historisk kontrol.
Aktiv komparator: To gange om ugen glukokortikoid med eller uden træning

Patienterne vil blive randomiseret til en af ​​2 grupper:

  • To gange ugentligt prednison alene i 12 måneder
  • To gange ugentligt prednison i 6 måneder efterfulgt af to gange ugentligt prednison plus 6 måneders struktureret, superviseret og hjemmebaseret træningstræning.
En 12-måneders behandlingsperiode med to gange ugentlig lavdosis prednison (dosis på 0,75 mg/kg pr. dag).
Andre navne:
  • Glukokortikoid (GC)
Aktiv komparator: Daglig glukokortikoid med træning
Patienter på daglige glukokortikoider vil gennemgå 6 måneders struktureret, superviseret og hjemmebaseret træningstræning.
En 12-måneders behandlingsperiode med to gange ugentlig lavdosis prednison (dosis på 0,75 mg/kg pr. dag).
Andre navne:
  • Glukokortikoid (GC)
For drenge på nuværende standard for pleje (daglig brug af glukokortikoid), 6-måneders i hjemmet, fjernovervåget træningsprogram, der involverer en kombination af aerobe og isometriske benstyrkeøvelser.
To gange ugentlig prednison i 6 måneder efterfulgt af to gange ugentlig prednison plus træning i 6 måneder.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i BMI
Tidsramme: Baseline op til 12 måneder
Ændring af deltagerens kropsmasseindeks (vægt og højde vil blive kombineret for at rapportere BMI i kg/m^2) i løbet af et år
Baseline op til 12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Tanja Taivassalo, MD, University of Florida

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

30. juli 2020

Primær færdiggørelse (Anslået)

7. oktober 2024

Studieafslutning (Anslået)

7. oktober 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. marts 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. marts 2020

Først opslået (Faktiske)

26. marts 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

31. januar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. januar 2024

Sidst verificeret

1. januar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Prednison

3
Abonner