- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT04322357
To gange ugentlig steroider og motion som terapi for DMD
30. januar 2024 opdateret af: University of Florida
Indvirkning og samspil mellem kortikosteroidregimen og træningstræning på DMD-muskelfunktion
Forsøgsholdet vil afgøre potentialet ved lavdosis prednison to gange om ugen, og om træningstræning kan synergi for at forsinke sygdomsprogression og forbedre muskelstyrke/fysisk funktion hos drenge med Duchenne muskeldystrofi (DMD).
Nuværende standard for pleje (daglig prednison) er forbundet med uønskede bivirkninger.
Beviser fra DMD-musemodeller tyder på, at ugentlig dosering giver samme effekt uden bivirkninger.
Passende motion kan også gavne, men dette område er ikke blevet tilstrækkeligt udforsket.
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
89
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Tanja Taivassalo, PhD
- Telefonnummer: (352) 294-8748
- E-mail: ttaivassalo@ufl.edu
Studiesteder
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
- Rekruttering
- University of Florida
-
Kontakt:
- Tanja Taivassalo
- Telefonnummer: 352-294-8748
- E-mail: ttaivassalo@ufl.edu
-
Ledende efterforsker:
- Tanja Taivassalo
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
5 år til 8 år (Barn)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Diagnose af DMD bekræftet af 1) klinisk anamnese med træk før 5-årsalderen, 2) fysisk undersøgelse, 3) forhøjet serumkreatinkinase-niveau og 4) fravær af dystrofinekspression, bestemt ved immunfarvning eller Western blot (<2%) og /eller DNA-bekræftelse af dystrofinmutation.
- Alder 5,0 til 8 år: en lavere aldersgrænse på 5,0 år vælges, da børn, der er yngre end det, sandsynligvis ikke er i stand til at samarbejde og overholde alle træningsforanstaltningerne efter behov. Der er fastsat en øvre aldersgrænse på 8 år, da drenge med DMD har tendens til at nå en hurtig progression til en sen ambulatorisk fase kort efter denne alder.
- Ambulant på tidspunktet for det første besøg, defineret som evnen til at gå i mindst 100 m uden et eksternt hjælpemiddel og i stand til at forcere fire trapper.
- Kun mål 1: GC-naiv ved baseline (og tidligere 6 måneder)
- Kun mål 2: på stabil daglig GC-kur i 6 måneder før baseline
Ekskluderingskriterier:
- Kontraindikation til en MR-undersøgelse (f. aneurisme klip, svær klaustrofobi, magnetiske implantater)
- Tilstedeværelse af ustabile medicinske problemer, betydelig samtidig sygdom, herunder kardiomyopati eller hjerteledningsabnormiteter
- Tilstedeværelse af en sekundær tilstand, der påvirker muskelfunktionen eller muskelmetabolismen (f. myasthenia gravis, endokrin lidelse, mitokondriel sygdom)
- Tilstedeværelse af en sekundær tilstand, der fører til udviklingsforsinkelse eller nedsat motorisk kontrol (f. cerebral parese)
- Tilstedeværelse af en ustabil medicinsk tilstand (f. ukontrolleret anfaldsforstyrrelse)
- Adfærdsproblemer, der forårsager manglende evne til at samarbejde under test eller forstå træningsinstruktioner
- Deltagelse i andre former for lægemiddel- eller genterapi i løbet af undersøgelsen
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Støttende pleje
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Ingen indgriben: Daglig glukokortikoid (GC)
Eksisterende data fra aldersmatchede, ambulante, om daglig GC-terapi og lignende eksklusionskriterier vil blive udvalgt fra ImagingDMD-databasen for at tjene som en historisk kontrol.
|
|
Aktiv komparator: To gange om ugen glukokortikoid med eller uden træning
Patienterne vil blive randomiseret til en af 2 grupper:
|
En 12-måneders behandlingsperiode med to gange ugentlig lavdosis prednison (dosis på 0,75 mg/kg pr. dag).
Andre navne:
|
Aktiv komparator: Daglig glukokortikoid med træning
Patienter på daglige glukokortikoider vil gennemgå 6 måneders struktureret, superviseret og hjemmebaseret træningstræning.
|
En 12-måneders behandlingsperiode med to gange ugentlig lavdosis prednison (dosis på 0,75 mg/kg pr. dag).
Andre navne:
For drenge på nuværende standard for pleje (daglig brug af glukokortikoid), 6-måneders i hjemmet, fjernovervåget træningsprogram, der involverer en kombination af aerobe og isometriske benstyrkeøvelser.
To gange ugentlig prednison i 6 måneder efterfulgt af to gange ugentlig prednison plus træning i 6 måneder.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Ændring i BMI
Tidsramme: Baseline op til 12 måneder
|
Ændring af deltagerens kropsmasseindeks (vægt og højde vil blive kombineret for at rapportere BMI i kg/m^2) i løbet af et år
|
Baseline op til 12 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Tanja Taivassalo, MD, University of Florida
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
30. juli 2020
Primær færdiggørelse (Anslået)
7. oktober 2024
Studieafslutning (Anslået)
7. oktober 2025
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
24. marts 2020
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
24. marts 2020
Først opslået (Faktiske)
26. marts 2020
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
31. januar 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
30. januar 2024
Sidst verificeret
1. januar 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Sygdomme i nervesystemet
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Genetiske sygdomme, X-forbundet
- Muskuloskeletale sygdomme
- Muskelsygdomme
- Neuromuskulære sygdomme
- Muskellidelser, atrofisk
- Muskeldystrofier
- Muskeldystrofi, Duchenne
- Lægemidlers fysiologiske virkninger
- Anti-inflammatoriske midler
- Antineoplastiske midler
- Hormoner
- Hormoner, hormonsubstitutter og hormonantagonister
- Antineoplastiske midler, hormonelle
- Prednison
- Glukokortikoider
Andre undersøgelses-id-numre
- IRB201901339
- MD 180023 (Andet bevillings-/finansieringsnummer: U.S. Army Medical Research and Development Command)
- OCR27142 (Anden identifikator: UF OnCore)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Prednison
-
Tel-Aviv Sourasky Medical CenterUkendtCat-ridse sygdom | Bartonella infektionerIsrael
-
University of South FloridaNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); National Institute of... og andre samarbejdspartnereAktiv, ikke rekrutterendeVaskulitis | Granulomatose med polyangiitis | Wegener GranulomatoseForenede Stater
-
Rabin Medical CenterUkendt
-
University of Alabama at BirminghamNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)AfsluttetMyasthenia gravisThailand, Canada, Tyskland, Italien, Holland, Brasilien, Forenede Stater, Argentina, Australien, Chile, Japan, Mexico, Polen, Portugal, Sydafrika, Spanien, Taiwan, Det Forenede Kongerige
-
Health Science Center of Xi'an Jiaotong UniversityUkendtFokal Segmental GlomeruloskleroseKina
-
Prof. Tony hayek MDAfsluttetDiabetes | Åreforkalkning | DyslipidæmiIsrael
-
University of PennsylvaniaNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); National Institute of... og andre samarbejdspartnereAktiv, ikke rekrutterendeGranulomatose med polyangiitisForenede Stater, Canada
-
National Institute for Tuberculosis and Lung Diseases...SuspenderetInterstitiel lungesygdom | Lungeneoplasma ondartetPolen
-
Dinora, Inc.PharPoint Research, Inc.; Analgesic SolutionsAfsluttet