Sikkerhet og effektivitetsevaluering av ET-01-transplantasjon hos pasienter med transfusjonsavhengig β-thalassemi
9. februar 2026 oppdatert av: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
Et enkelt sted, åpen etikettstudie for å evaluere sikkerheten og effekten av ET-01-transplantasjon hos personer med transfusjonsavhengig β-thalassemi
Dette er en åpen studie på enkeltsted for å evaluere sikkerheten og effekten av ET-01-transplantasjon hos personer med transfusjonsavhengig β-thalassemi.
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Etter at riktig forsøksperson er rekruttert, vil pasienten gå gjennom trinn generelt som stamcellemobilisering, aferese, kondisjonering og ET-01-infusjon for å fullføre behandlingen. 2 års oppfølgingsbesøk vil bli utført etter transplantasjon og relaterte data vil bli samlet inn.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
3
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Guizhou
-
Guiyang, Guizhou, Kina, 550004
- The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
-
Zunyi, Guizhou, Kina, 563000
- Affiliated Hospital of Zunyi Medical University
-
-
Tianjin Municipality
-
Tianjin, Tianjin Municipality, Kina, 300020
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
6 år til 35 år (Barn, Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Subjektet og/eller subjektets juridiske personlige representant forstår fullt ut og signerer frivillig samtykkeskjemaer;
- 6 ~ 35 år gammel, alle kjønn, vekt ≥ 30 kg;
- Genetisk diagnostisert β-thalassemi;
- Diagnostisert som transfusjonsavhengig;
- Kvalifisert for autolog stamcelletransplantasjon;
- Organer i god funksjon;
- Andre protokolldefinerte Inklusjonskriterier kan gjelde.
Ekskluderingskriterier:
- Thalassemi-gentypen er β0/β0;
- Aktiv bakteriell, virus-, sopp- eller parasittisk infeksjon, inkludert HIV-infeksjon, HbsAg- og HBV-DNA-positiv, HCV-DNA-positiv eller Treponema Pallidum-infeksjon;
- HLA identiske søsken eller urelaterte donorer er tilgjengelige;
- Tidligere allo-HSCT eller genterapi;
- Andre protokolldefinerte eksklusjonskriterier kan gjelde.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: ET-01
BCL11A Enhancer modifiserte autologe hematopoietiske stamceller.
|
Rekrutterte deltakere vil motta ET-01 IV infusjon etter kondisjonering.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Frekvens og alvorlighetsgrad av AE og SAE identifisert i henhold til NCI CTCAE 5.0.
Tidsramme: Fra ET-01 infusjon til 104 uker etter transplantasjon
|
Fra ET-01 infusjon til 104 uker etter transplantasjon
|
|
Dødelighet av alle årsaker
Tidsramme: Fra signering av informert samtykke til 104 uker etter transplantasjon
|
Fra signering av informert samtykke til 104 uker etter transplantasjon
|
|
Forekomst av transplantasjonsrelatert dødelighet
Tidsramme: Innen 100 dager etter transplantasjon
|
Innen 100 dager etter transplantasjon
|
|
Andel forsøkspersoner med engraftment
Tidsramme: Inntil 42 dager etter transplantasjon
|
Inntil 42 dager etter transplantasjon
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Endring av totalt hemoglobin fra baseline
Tidsramme: Innen 104 uker etter transplantasjon
|
Innen 104 uker etter transplantasjon
|
|
Endring av HbF fra baseline
Tidsramme: Innen 104 uker etter transplantasjon
|
Innen 104 uker etter transplantasjon
|
|
Endring av andel av HbF/Hb
Tidsramme: Innen 104 uker etter transplantasjon
|
Innen 104 uker etter transplantasjon
|
|
Endring av frekvens av pakkede RBC-transfusjoner
Tidsramme: Fra 6 måneder før rekruttering til 104 uker etter transplantasjon
|
Fra 6 måneder før rekruttering til 104 uker etter transplantasjon
|
|
Endring av volum av pakkede RBC-transfusjoner
Tidsramme: Fra 6 måneder før rekruttering til 104 uker etter transplantasjon
|
Fra 6 måneder før rekruttering til 104 uker etter transplantasjon
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Jun Shi, PhD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
10. februar 2023
Primær fullføring (Faktiske)
5. mars 2023
Studiet fullført (Faktiske)
5. mars 2023
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
12. mai 2020
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
12. mai 2020
Først lagt ut (Faktiske)
18. mai 2020
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
11. februar 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
9. februar 2026
Sist bekreftet
1. november 2023
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- SC2019004
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .