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Avaliação de Segurança e Eficácia do Transplante de ET-01 em Indivíduos com β-Talassemia Dependente de Transfusão

23 de novembro de 2023 atualizado por: Jun Shi, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Um estudo aberto em um único local para avaliar a segurança e a eficácia do transplante de ET-01 em indivíduos com β-talassemia dependente de transfusão

Este é um estudo aberto em um único local para avaliar a segurança e a eficácia do transplante de ET-01 em indivíduos com β-talassemia dependente de transfusão.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Depois que o sujeito adequado for recrutado, o sujeito passará por etapas geralmente como mobilização de células-tronco, aférese, condicionamento e infusão de ET-01 para completar a terapia. As visitas de acompanhamento de 2 anos serão realizadas após o transplante e os dados relacionados serão coletados.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

3

Estágio

  • Não aplicável

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • China
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, China, 550004
        • The Affiliated Hospital Of Guizhou Medical University
      • Zunyi, Guizhou, China, 563000
        • Affiliated Hospital of Zunyi Medical University
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, China, 300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

6 anos a 35 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • O sujeito e/ou seu representante legal entendem e assinam voluntariamente os formulários de consentimento informado;
  • 6~35 anos, todos os sexos, peso ≥ 30kg;
  • β-talassemia geneticamente diagnosticada;
  • Diagnosticado como dependente de transfusão;
  • Elegível para transplante autólogo de células-tronco;
  • Órgãos em bom funcionamento;
  • Outros critérios de inclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.

Critério de exclusão:

  • O tipo de gene da talassemia é β0/β0;
  • Infecção bacteriana, viral, fúngica ou parasitária ativa, incluindo infecção por HIV, HbsAg e HBV DNA positivo, HCV DNA positivo ou infecção por Treponema Pallidum;
  • Irmãos HLA idênticos ou doadores não aparentados estão disponíveis;
  • Alo-HSCT prévio ou terapia gênica;
  • Outros critérios de exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: ET-01
Células-tronco hematopoiéticas autólogas modificadas com intensificador BCL11A.
Biológico: ET-01
Os participantes recrutados receberão infusão IV de ET-01 após o condicionamento.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Frequência e gravidade de EAs e SAEs identificados de acordo com NCI CTCAE 5.0.
Prazo: Da infusão de ET-01 até 104 semanas após o transplante
Da infusão de ET-01 até 104 semanas após o transplante
Mortalidade por todas as causas
Prazo: Desde a assinatura do consentimento informado até 104 semanas após o transplante
Desde a assinatura do consentimento informado até 104 semanas após o transplante
Incidência de mortalidade relacionada ao transplante
Prazo: Até 100 dias após o transplante
Até 100 dias após o transplante
Proporção de indivíduos com enxerto
Prazo: Até 42 dias após o transplante
Até 42 dias após o transplante

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Alteração da hemoglobina total desde a linha de base
Prazo: Dentro de 104 semanas após o transplante
Dentro de 104 semanas após o transplante
Mudança de HbF da linha de base
Prazo: Dentro de 104 semanas após o transplante
Dentro de 104 semanas após o transplante
Alteração da proporção de HbF/Hb
Prazo: Dentro de 104 semanas após o transplante
Dentro de 104 semanas após o transplante
Alteração da frequência de transfusões de concentrado de hemácias
Prazo: De 6 meses antes do recrutamento até 104 semanas após o transplante
De 6 meses antes do recrutamento até 104 semanas após o transplante
Mudança de volume de transfusões de concentrado de hemácias
Prazo: De 6 meses antes do recrutamento até 104 semanas após o transplante
De 6 meses antes do recrutamento até 104 semanas após o transplante

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Colaboradores

EdiGene Inc.
The Affiliated Hospital Of Guizhou Medical University
Zunyi Medical College

Investigadores

  • Investigador principal: Jun Shi, PhD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

10 de fevereiro de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

15 de junho de 2025

Conclusão do estudo (Estimado)

15 de agosto de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

12 de maio de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

12 de maio de 2020

Primeira postagem (Real)

18 de maio de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

27 de novembro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

23 de novembro de 2023

Última verificação

1 de novembro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • EDI-001

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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