Säkerhets- och effektivitetsutvärdering av ET-01-transplantation hos patienter med transfusionsberoende β-talassemi
9 februari 2026 uppdaterad av: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
En enda plats, öppen studie för att utvärdera säkerheten och effektiviteten av ET-01-transplantation hos patienter med transfusionsberoende β-thalassemi
Detta är en öppen studie på ett ställe för att utvärdera säkerheten och effekten av ET-01-transplantation hos patienter med transfusionsberoende β-thalassemi.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Efter att rätt patient har rekryterats kommer patienten att gå igenom steg i allmänhet som stamcellsmobilisering, aferes, konditionering och ET-01-infusion för att fullborda behandlingen. 2 års uppföljningsbesök kommer att genomföras efter transplantationen och relaterade data kommer att samlas in.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
3
Fas
- Inte tillämpbar
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Guizhou
-
Guiyang, Guizhou, Kina, 550004
- The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
-
Zunyi, Guizhou, Kina, 563000
- Affiliated Hospital of Zunyi Medical University
-
-
Tianjin Municipality
-
Tianjin, Tianjin Municipality, Kina, 300020
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
6 år till 35 år (Barn, Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Subjektets och/eller subjektets juridiska personliga ombud förstår och undertecknar frivilligt informerade samtyckesformulär;
- 6~35 år, alla kön, vikt ≥ 30 kg;
- Genetiskt diagnostiserad β-thalassemi;
- Diagnostiserats som transfusionsberoende;
- Kvalificerad för autolog stamcellstransplantation;
- Organ i god funktion;
- Andra protokolldefinierade inklusionskriterier kan gälla.
Exklusions kriterier:
- Thalassemigentypen är β0/β0;
- Aktiv bakterie-, virus-, svamp- eller parasitisk infektion, inklusive HIV-infektion, HbsAg- och HBV-DNA-positiv, HCV-DNA-positiv eller Treponema Pallidum-infektion;
- HLA identiska syskon eller icke-relaterade donatorer finns tillgängliga;
- Tidigare allo-HSCT eller genterapi;
- Andra protokolldefinierade uteslutningskriterier kan gälla.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: ET-01
BCL11A Enhancer modifierade autologa hematopoietiska stamceller.
|
Rekryterade deltagare kommer att få ET-01 IV-infusion efter konditionering.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Frekvens och svårighetsgrad av biverkningar och SAE identifierade enligt NCI CTCAE 5.0.
Tidsram: Från ET-01 infusion till 104 veckor efter transplantation
|
Från ET-01 infusion till 104 veckor efter transplantation
|
|
Dödlighet av alla orsaker
Tidsram: Från undertecknande av informerat samtycke till 104 veckor efter transplantation
|
Från undertecknande av informerat samtycke till 104 veckor efter transplantation
|
|
Incidensen av transplantationsrelaterad dödlighet
Tidsram: Inom 100 dagar efter transplantation
|
Inom 100 dagar efter transplantation
|
|
Andel försökspersoner med engraftment
Tidsram: Upp till 42 dagar efter transplantation
|
Upp till 42 dagar efter transplantation
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Förändring av totalt hemoglobin från baslinjen
Tidsram: Inom 104 veckor efter transplantation
|
Inom 104 veckor efter transplantation
|
|
Förändring av HbF från baslinjen
Tidsram: Inom 104 veckor efter transplantation
|
Inom 104 veckor efter transplantation
|
|
Förändring av andelen HbF/Hb
Tidsram: Inom 104 veckor efter transplantation
|
Inom 104 veckor efter transplantation
|
|
Ändring av frekvens av packade RBC-transfusioner
Tidsram: Från 6 månader före rekrytering till 104 veckor efter transplantation
|
Från 6 månader före rekrytering till 104 veckor efter transplantation
|
|
Förändring av volym av packade RBC-transfusioner
Tidsram: Från 6 månader före rekrytering till 104 veckor efter transplantation
|
Från 6 månader före rekrytering till 104 veckor efter transplantation
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Jun Shi, PhD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
10 februari 2023
Primärt slutförande (Faktisk)
5 mars 2023
Avslutad studie (Faktisk)
5 mars 2023
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
12 maj 2020
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
12 maj 2020
Första postat (Faktisk)
18 maj 2020
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
11 februari 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
9 februari 2026
Senast verifierad
1 november 2023
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- SC2019004
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .