Оценка безопасности и эффективности трансплантации ET-01 у пациентов с трансфузионно-зависимой β-талассемией
9 февраля 2026 г. обновлено: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
Открытое исследование в одном месте для оценки безопасности и эффективности трансплантации ET-01 у субъектов с трансфузионно-зависимой β-талассемией
Это открытое одноцентровое исследование для оценки безопасности и эффективности трансплантации ET-01 у субъектов с трансфузионно-зависимой β-талассемией.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Подробное описание
После того, как надлежащий субъект будет завербован, субъект пройдет такие этапы, как мобилизация стволовых клеток, аферез, кондиционирование и инфузия ET-01 для завершения терапии. После трансплантации будут проведены контрольные визиты через 2 года, и будут собраны соответствующие данные.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
3
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Guizhou
-
Guiyang, Guizhou, Китай, 550004
- The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
-
Zunyi, Guizhou, Китай, 563000
- Affiliated Hospital of Zunyi Medical University
-
-
Tianjin Municipality
-
Tianjin, Tianjin Municipality, Китай, 300020
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 6 лет до 35 лет (Ребенок, Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Субъект и/или законный личный представитель субъекта полностью понимает и добровольно подписывает формы информированного согласия;
- 6~35 лет, любой пол, вес ≥ 30 кг;
- Генетически диагностированная β-талассемия;
- Диагноз: трансфузионно-зависимый;
- Подходит для трансплантации аутологичных стволовых клеток;
- Органы в хорошем состоянии;
- Могут применяться другие критерии включения, определенные протоколом.
Критерий исключения:
- Тип гена талассемии – β0/β0;
- Активная бактериальная, вирусная, грибковая или паразитарная инфекция, включая ВИЧ-инфекцию, положительный результат на ДНК HbsAg и HBV, положительный результат на ДНК HCV или инфекцию Treponema pallidum;
- HLA-идентичные родственные или неродственные доноры доступны;
- Предыдущая алло-ТГСК или генная терапия;
- Могут применяться другие определенные протоколом критерии исключения.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: ЭТ-01
Модифицированные аутологичные гемопоэтические стволовые клетки BCL11A Enhancer.
|
Набранные участники получат инфузию ET-01 IV после кондиционирования.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Частота и тяжесть НЯ и СНЯ, выявленных в соответствии с NCI CTCAE 5.0.
Временное ограничение: От инфузии ET-01 до 104 недель после трансплантации
|
От инфузии ET-01 до 104 недель после трансплантации
|
|
Смертность от всех причин
Временное ограничение: От подписания информированного согласия до 104 недель после трансплантации
|
От подписания информированного согласия до 104 недель после трансплантации
|
|
Частота смертности, связанной с трансплантацией
Временное ограничение: В течение 100 дней после трансплантации
|
В течение 100 дней после трансплантации
|
|
Доля субъектов с приживлением
Временное ограничение: До 42 дней после трансплантации
|
До 42 дней после трансплантации
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Изменение общего гемоглобина по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: В течение 104 недель после трансплантации
|
В течение 104 недель после трансплантации
|
|
Изменение HbF по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: В течение 104 недель после трансплантации
|
В течение 104 недель после трансплантации
|
|
Изменение пропорции HbF/Hb
Временное ограничение: В течение 104 недель после трансплантации
|
В течение 104 недель после трансплантации
|
|
Изменение частоты трансфузий эритроцитарной массы
Временное ограничение: От 6 месяцев до набора до 104 недель после трансплантации
|
От 6 месяцев до набора до 104 недель после трансплантации
|
|
Изменение объема трансфузии эритроцитарной массы
Временное ограничение: От 6 месяцев до набора до 104 недель после трансплантации
|
От 6 месяцев до набора до 104 недель после трансплантации
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Следователи
- Главный следователь: Jun Shi, PhD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
10 февраля 2023 г.
Первичное завершение (Действительный)
5 марта 2023 г.
Завершение исследования (Действительный)
5 марта 2023 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
12 мая 2020 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
12 мая 2020 г.
Первый опубликованный (Действительный)
18 мая 2020 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
11 февраля 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
9 февраля 2026 г.
Последняя проверка
1 ноября 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- SC2019004
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .