Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

ET-01-transplantaation turvallisuuden ja tehon arviointi potilailla, joilla on verensiirrosta riippuvainen β-talassemia

maanantai 9. helmikuuta 2026 päivittänyt: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Yksittäinen avoin tutkimus ET-01-transplantaation turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on verensiirrosta riippuvainen β-talassemia

Tämä on avoin, yhteen paikkaan tehty tutkimus ET-01-transplantaation turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on verensiirrosta riippuvainen β-talassemia.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Kun oikea kohde on värvätty, koehenkilö käy läpi vaiheet, kuten kantasolujen mobilisaatio, afereesi, kuntoutus ja ET-01-infuusio hoidon loppuun saattamiseksi. Elinsiirron jälkeen tehdään 2 vuoden seurantakäyntejä ja niihin liittyviä tietoja kerätään.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

3

Vaihe

  • Ei sovellettavissa

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kiina
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, Kiina, 550004
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
      • Zunyi, Guizhou, Kiina, 563000
        • Affiliated Hospital of ZunYi Medical University
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Kiina, 300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 vuotta - 35 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Tutkittavan ja/tai tutkittavan laillinen henkilökohtainen edustaja ymmärtää täysin tietoon perustuvat suostumuslomakkeet ja allekirjoittaa ne vapaaehtoisesti;
  • 6-35 vuotta vanha, kaikki sukupuolet, paino ≥ 30 kg;
  • Geneettisesti diagnosoitu β-talassemia;
  • Diagnosoitu verensiirrosta riippuvaiseksi;
  • Kelvollinen autologiseen kantasolusiirtoon;
  • Elimet hyvässä toiminnassa;
  • Muut protokollassa määritellyt sisällyttämiskriteerit voivat olla voimassa.

Poissulkemiskriteerit:

  • Thalassemia-geenityyppi on β0/β0;
  • Aktiivinen bakteeri-, virus-, sieni- tai loisinfektio, mukaan lukien HIV-infektio, HbsAg- ja HBV-DNA-positiivinen, HCV-DNA-positiivinen tai Treponema Pallidum -infektio;
  • HLA:lla on identtisiä sisaruksia tai muita sukulaisia ​​luovuttajia;
  • Aikaisempi allo-HSCT tai geeniterapia;
  • Muut protokollalla määritellyt poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: ET-01
BCL11A Enhancer modifioidut autologiset hematopoieettiset kantasolut.
Biologinen: ET-01
Rekrytoidut osallistujat saavat ET-01 IV -infuusion käsittelyn jälkeen.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
NCI CTCAE 5.0:n mukaan tunnistettujen AE- ja SAE-tapausten esiintymistiheys ja vakavuus.
Aikaikkuna: ET-01-infuusiosta 104 viikkoon transplantaation jälkeen
ET-01-infuusiosta 104 viikkoon transplantaation jälkeen
Kaiken syyn aiheuttama kuolleisuus
Aikaikkuna: Tietoisen suostumuksen allekirjoittamisesta 104 viikkoon siirron jälkeen
Tietoisen suostumuksen allekirjoittamisesta 104 viikkoon siirron jälkeen
Elinsiirtokuolleisuuden ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 100 päivän sisällä siirrosta
100 päivän sisällä siirrosta
Siirrettyjen koehenkilöiden osuus
Aikaikkuna: Jopa 42 päivää siirron jälkeen
Jopa 42 päivää siirron jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Kokonaishemoglobiinin muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: 104 viikon sisällä siirrosta
104 viikon sisällä siirrosta
HbF:n muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: 104 viikon sisällä siirrosta
104 viikon sisällä siirrosta
HbF/Hb-suhteen muutos
Aikaikkuna: 104 viikon sisällä siirrosta
104 viikon sisällä siirrosta
Pakattujen punasolujen siirtotiheyden muutos
Aikaikkuna: 6 kuukautta ennen rekrytointia 104 viikkoon siirron jälkeen
6 kuukautta ennen rekrytointia 104 viikkoon siirron jälkeen
Pakattujen punasolujen siirtotilavuuden muutos
Aikaikkuna: 6 kuukautta ennen rekrytointia 104 viikkoon siirron jälkeen
6 kuukautta ennen rekrytointia 104 viikkoon siirron jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Yhteistyökumppanit

EdiGene Inc.
The Affiliated Hospital Of Guizhou Medical University
Zunyi Medical College

Tutkijat

  • Päätutkija: Jun Shi, PhD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 10. helmikuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 5. maaliskuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 5. maaliskuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 12. toukokuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 12. toukokuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 18. toukokuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 11. helmikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 9. helmikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. marraskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SC2019004

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset ET-01

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa