Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena bezpieczeństwa i skuteczności przeszczepu ET-01 u pacjentów z zależną od transfuzji β-talasemią

23 listopada 2023 zaktualizowane przez: Jun Shi, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Otwarte badanie w jednym ośrodku oceniające bezpieczeństwo i skuteczność przeszczepu ET-01 u pacjentów z β-talasemią zależną od transfuzji

Jest to otwarte, jednoośrodkowe badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności przeszczepu ET-01 u pacjentów z transfuzyjną zależną od transfuzji β-talasemią.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Po zrekrutowaniu odpowiedniego podmiotu, podmiot przejdzie przez etapy ogólnie takie jak mobilizacja komórek macierzystych, afereza, kondycjonowanie i infuzja ET-01, aby zakończyć terapię. Po 2 latach po przeszczepie zostaną przeprowadzone wizyty kontrolne i zostaną zebrane związane z nimi dane.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

3

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, Chiny, 550004
        • The Affiliated Hospital Of Guizhou Medical University
      • Zunyi, Guizhou, Chiny, 563000
        • Affiliated Hospital of Zunyi Medical University
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Chiny, 300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat do 35 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnik i/lub jego prawny przedstawiciel w pełni rozumieją i dobrowolnie podpisują formularze świadomej zgody;
  • 6 ~ 35 lat, każda płeć, waga ≥ 30 kg;
  • Genetycznie zdiagnozowana β-talasemia;
  • Zdiagnozowany jako zależny od transfuzji;
  • Kwalifikujący się do autologicznego przeszczepu komórek macierzystych;
  • Narządy sprawne;
  • Mogą obowiązywać inne kryteria włączenia określone w protokole.

Kryteria wyłączenia:

  • Typ genu talasemii to β0/β0;
  • Czynna infekcja bakteryjna, wirusowa, grzybicza lub pasożytnicza, w tym infekcja HIV, HbsAg i HBV DNA dodatnia, HCV DNA dodatnia lub infekcja Treponema Pallidum;
  • Dostępne są identyczne rodzeństwo HLA lub dawcy niespokrewnieni;
  • Wcześniejsza allo-HSCT lub terapia genowa;
  • Mogą obowiązywać inne kryteria wykluczenia określone w protokole.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: ET-01
Autologiczne krwiotwórcze komórki macierzyste zmodyfikowane wzmacniaczem BCL11A.
Biologiczny: ET-01
Zrekrutowani uczestnicy otrzymają infuzję ET-01 IV po kondycjonowaniu.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Częstotliwość i nasilenie zdarzeń niepożądanych i SAE zidentyfikowanych zgodnie z NCI CTCAE 5.0.
Ramy czasowe: Od infuzji ET-01 do 104 tygodni po przeszczepie
Od infuzji ET-01 do 104 tygodni po przeszczepie
Śmiertelność z jakiejkolwiek przyczyny
Ramy czasowe: Od podpisania świadomej zgody do 104 tygodni po przeszczepie
Od podpisania świadomej zgody do 104 tygodni po przeszczepie
Częstość występowania śmiertelności związanej z przeszczepami
Ramy czasowe: W ciągu 100 dni po przeszczepie
W ciągu 100 dni po przeszczepie
Odsetek pacjentów z wszczepem
Ramy czasowe: Do 42 dni po przeszczepie
Do 42 dni po przeszczepie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana całkowitej hemoglobiny od wartości wyjściowej
Ramy czasowe: W ciągu 104 tygodni po przeszczepie
W ciągu 104 tygodni po przeszczepie
Zmiana HbF od wartości wyjściowej
Ramy czasowe: W ciągu 104 tygodni po przeszczepie
W ciągu 104 tygodni po przeszczepie
Zmiana proporcji HbF/Hb
Ramy czasowe: W ciągu 104 tygodni po przeszczepie
W ciągu 104 tygodni po przeszczepie
Zmiana częstotliwości przetaczania koncentratu krwinek czerwonych
Ramy czasowe: Od 6 miesięcy przed rekrutacją do 104 tygodni po przeszczepie
Od 6 miesięcy przed rekrutacją do 104 tygodni po przeszczepie
Zmiana objętości zapakowanych transfuzji krwinek czerwonych
Ramy czasowe: Od 6 miesięcy przed rekrutacją do 104 tygodni po przeszczepie
Od 6 miesięcy przed rekrutacją do 104 tygodni po przeszczepie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Współpracownicy

EdiGene Inc.
The Affiliated Hospital Of Guizhou Medical University
Zunyi Medical College

Śledczy

  • Główny śledczy: Jun Shi, PhD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

10 lutego 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

15 czerwca 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

15 sierpnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 maja 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 maja 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

18 maja 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

27 listopada 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 listopada 2023

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • EDI-001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na ET-01

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Ecuador

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj