Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az ET-01 transzplantáció biztonságosságának és hatékonyságának értékelése transzfúziófüggő β-thalassaemiában szenvedő betegeknél

2023. november 23. frissítette: Jun Shi, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Egyetlen helyszínen végzett nyílt vizsgálat az ET-01 transzplantáció biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére transzfúziófüggő β-talaszémiában szenvedő betegeknél

Ez egy nyílt elnevezésű, egyetlen helyszínen végzett vizsgálat az ET-01 transzplantáció biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére transzfúziófüggő β-thalassaemiában szenvedő betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A megfelelő alany felvétele után az alany általában olyan lépéseken megy keresztül, mint az őssejt-mobilizáció, aferézis, kondicionálás és ET-01 infúzió a terápia befejezéséhez. A transzplantációt követően 2 éves követési látogatásokra kerül sor, és a kapcsolódó adatokat gyűjtik.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

3

Fázis

  • Nem alkalmazható

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Kína
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, Kína, 550004
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
      • Zunyi, Guizhou, Kína, 563000
        • Affiliated Hospital of Zunyi Medical University
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Kína, 300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

6 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Az alany és/vagy az alany jogi személyi képviselője teljes mértékben megérti és önkéntesen aláírja a tájékozott hozzájárulási űrlapot;
  • 6-35 éves, minden nem, súlya ≥ 30 kg;
  • Genetikailag diagnosztizált β-thalassaemia;
  • Transzfúziófüggőnek diagnosztizálták;
  • Alkalmas autológ őssejt-transzplantációra;
  • Jó működésű szervek;
  • Más protokollban meghatározott Bevételi kritériumok vonatkozhatnak.

Kizárási kritériumok:

  • A talaszémia géntípusa β0/β0;
  • Aktív bakteriális, vírusos, gombás vagy parazita fertőzés, beleértve a HIV-fertőzést, HbsAg és HBV DNS-pozitív, HCV DNS-pozitív vagy Treponema Pallidum fertőzést;
  • HLA-azonos testvérek vagy nem rokon donorok állnak rendelkezésre;
  • Előzetes allo-HSCT vagy génterápia;
  • Más protokollban meghatározott Kizárási kritériumok vonatkozhatnak.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: ET-01
BCL11A Enhancer módosított autológ hematopoietikus őssejtek.
Biológiai: ET-01
A toborzott résztvevők kondicionálás után ET-01 IV infúziót kapnak.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Az NCI CTCAE 5.0 szerint azonosított AE-k és SAE-k gyakorisága és súlyossága.
Időkeret: Az ET-01 infúziótól a transzplantáció utáni 104 hétig
Az ET-01 infúziótól a transzplantáció utáni 104 hétig
Minden ok miatti halálozás
Időkeret: A tájékoztatáson alapuló beleegyezés aláírásától a transzplantációt követő 104 hétig
A tájékoztatáson alapuló beleegyezés aláírásától a transzplantációt követő 104 hétig
A transzplantációval összefüggő mortalitás előfordulása
Időkeret: Az átültetést követő 100 napon belül
Az átültetést követő 100 napon belül
A beültetett alanyok aránya
Időkeret: Legfeljebb 42 nappal az átültetés után
Legfeljebb 42 nappal az átültetés után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A teljes hemoglobin változása a kiindulási értékhez képest
Időkeret: A transzplantációt követő 104 héten belül
A transzplantációt követő 104 héten belül
A HbF változása az alapvonalhoz képest
Időkeret: A transzplantációt követő 104 héten belül
A transzplantációt követő 104 héten belül
A HbF/Hb arányának változása
Időkeret: A transzplantációt követő 104 héten belül
A transzplantációt követő 104 héten belül
A csomagolt vörösvértest-transzfúziók gyakoriságának változása
Időkeret: A felvétel előtti 6 hónaptól a transzplantációt követő 104 hétig
A felvétel előtti 6 hónaptól a transzplantációt követő 104 hétig
A csomagolt VVT transzfúziók térfogatának változása
Időkeret: A felvétel előtti 6 hónaptól a transzplantációt követő 104 hétig
A felvétel előtti 6 hónaptól a transzplantációt követő 104 hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Együttműködők

EdiGene Inc.
The Affiliated Hospital Of Guizhou Medical University
Zunyi Medical College

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Jun Shi, PhD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2023. február 10.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2025. június 15.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. augusztus 15.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. május 12.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. május 12.

Első közzététel (Tényleges)

2020. május 18.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. november 27.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. november 23.

Utolsó ellenőrzés

2023. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • EDI-001

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a ET-01

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Belarus

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel