Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og effektivitetsevaluering af ET-01-transplantation hos personer med transfusionsafhængig β-thalassæmi

9. februar 2026 opdateret af: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Et enkelt sted, åbent-label-undersøgelse til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​ET-01-transplantation hos forsøgspersoner med transfusionsafhængig β-thalassæmi

Dette er et åbent, enkeltstedsstudie for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​ET-01-transplantation hos personer med transfusionsafhængig β-thalassæmi.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Efter at det rette forsøgsperson er rekrutteret, vil forsøgspersonen gennemgå trin generelt som stamcellemobilisering, aferese, konditionering og ET-01-infusion for at fuldføre behandlingen. 2 års opfølgningsbesøg vil blive udført efter transplantationen, og relaterede data vil blive indsamlet.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

3

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, Kina, 550004
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
      • Zunyi, Guizhou, Kina, 563000
        • Affiliated Hospital of Zunyi Medical University
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Kina, 300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år til 35 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Subjektet og/eller subjektets juridiske personlige repræsentant forstår fuldt ud og underskriver frivilligt informerede samtykkeformularer;
  • 6 ~ 35 år, alle køn, vægt ≥ 30 kg;
  • Genetisk diagnosticeret β-thalassæmi;
  • Diagnosticeret som transfusionsafhængig;
  • Berettiget til autolog stamcelletransplantation;
  • Organer i god funktion;
  • Andre protokoldefinerede inklusionskriterier kan være gældende.

Ekskluderingskriterier:

  • Thalassæmi-gentypen er β0/β0;
  • Aktiv bakteriel, virus-, svampe- eller parasitinfektion, herunder HIV-infektion, HbsAg- og HBV-DNA-positiv, HCV-DNA-positiv eller Treponema Pallidum-infektion;
  • HLA identiske søskende eller ikke-beslægtede donorer er tilgængelige;
  • Tidligere allo-HSCT eller genterapi;
  • Andre protokoldefinerede udelukkelseskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: ET-01
BCL11A Enhancer modificerede autologe hæmatopoietiske stamceller.
Biologisk: ET-01
Rekrutterede deltagere vil modtage ET-01 IV-infusion efter konditionering.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Hyppighed og sværhedsgrad af AE'er og SAE'er identificeret i henhold til NCI CTCAE 5.0.
Tidsramme: Fra ET-01 infusion til 104 uger efter transplantation
Fra ET-01 infusion til 104 uger efter transplantation
Dødelighed af alle årsager
Tidsramme: Fra underskrivelse af informeret samtykke til 104 uger efter transplantation
Fra underskrivelse af informeret samtykke til 104 uger efter transplantation
Forekomst af transplantationsrelateret dødelighed
Tidsramme: Inden for 100 dage efter transplantation
Inden for 100 dage efter transplantation
Andel af forsøgspersoner med engraftment
Tidsramme: Op til 42 dage efter transplantation
Op til 42 dage efter transplantation

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring af total hæmoglobin fra baseline
Tidsramme: Inden for 104 uger efter transplantation
Inden for 104 uger efter transplantation
Ændring af HbF fra baseline
Tidsramme: Inden for 104 uger efter transplantation
Inden for 104 uger efter transplantation
Ændring af andel af HbF/Hb
Tidsramme: Inden for 104 uger efter transplantation
Inden for 104 uger efter transplantation
Ændring af hyppigheden af ​​pakkede RBC-transfusioner
Tidsramme: Fra 6 måneder før rekruttering til 104 uger efter transplantation
Fra 6 måneder før rekruttering til 104 uger efter transplantation
Ændring af volumen af ​​pakkede RBC-transfusioner
Tidsramme: Fra 6 måneder før rekruttering til 104 uger efter transplantation
Fra 6 måneder før rekruttering til 104 uger efter transplantation

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Samarbejdspartnere

EdiGene Inc.
The Affiliated Hospital Of Guizhou Medical University
Zunyi Medical College

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Jun Shi, PhD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

10. februar 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

5. marts 2023

Studieafslutning (Faktiske)

5. marts 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. maj 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. maj 2020

Først opslået (Faktiske)

18. maj 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

11. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. februar 2026

Sidst verificeret

1. november 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SC2019004

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med ET-01

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Italy

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner