Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheids- en werkzaamheidsevaluatie van ET-01-transplantatie bij proefpersonen met transfusie-afhankelijke β-thalassemie

23 november 2023 bijgewerkt door: Jun Shi, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Een single-site, open-label studie om de veiligheid en werkzaamheid van ET-01-transplantatie te evalueren bij proefpersonen met transfusie-afhankelijke β-thalassemie

Dit is een open-label studie op één locatie om de veiligheid en werkzaamheid van ET-01-transplantatie te evalueren bij proefpersonen met transfusie-afhankelijke β-thalassemie.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Nadat de juiste proefpersoon is aangeworven, zal de proefpersoon in het algemeen stappen doorlopen zoals stamcelmobilisatie, aferese, conditionering en ET-01-infusie om de therapie te voltooien. Er zullen twee jaar na de transplantatie follow-upbezoeken worden afgelegd en gerelateerde gegevens zullen worden verzameld.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

3

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • China
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, China, 550004
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
      • Zunyi, Guizhou, China, 563000
        • Affiliated Hospital of Zunyi Medical University
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, China, 300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar tot 35 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • De proefpersoon en/of de wettelijke persoonlijke vertegenwoordiger van de proefpersoon begrijpt de formulieren voor geïnformeerde toestemming volledig en ondertekent deze vrijwillig;
  • 6~35 jaar oud, alle geslachten, gewicht ≥ 30kg;
  • Genetisch gediagnosticeerde β-thalassemie;
  • Gediagnosticeerd als transfusieafhankelijk;
  • Komt in aanmerking voor autologe stamceltransplantatie;
  • Organen in goede werking;
  • Andere in het protocol gedefinieerde opnamecriteria kunnen van toepassing zijn.

Uitsluitingscriteria:

  • Thalassemia-gentype is β0/β0;
  • Actieve infectie met bacteriën, virussen, schimmels of parasieten, waaronder HIV-infectie, HbsAg- en HBV-DNA-positief, HCV-DNA-positief of Treponema Pallidum-infectie;
  • HLA-identieke broer of zus of niet-verwante donoren zijn beschikbaar;
  • Eerdere allo-HSCT of gentherapie;
  • Andere in het protocol gedefinieerde uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: ET-01
BCL11A Enhancer-gemodificeerde autologe hematopoietische stamcellen.
Biologisch: ET-01
Gerekruteerde deelnemers ontvangen ET-01 IV-infusie na conditionering.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Frequentie en ernst van AE's en SAE's geïdentificeerd volgens NCI CTCAE 5.0.
Tijdsspanne: Van ET-01-infusie tot 104 weken na transplantatie
Van ET-01-infusie tot 104 weken na transplantatie
Sterfte door alle oorzaken
Tijdsspanne: Van ondertekening van geïnformeerde toestemming tot 104 weken na transplantatie
Van ondertekening van geïnformeerde toestemming tot 104 weken na transplantatie
Incidentie van transplantatiegerelateerde mortaliteit
Tijdsspanne: Binnen 100 dagen na transplantatie
Binnen 100 dagen na transplantatie
Percentage proefpersonen met engraftment
Tijdsspanne: Tot 42 dagen na transplantatie
Tot 42 dagen na transplantatie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering van totaal hemoglobine ten opzichte van baseline
Tijdsspanne: Binnen 104 weken na transplantatie
Binnen 104 weken na transplantatie
Verandering van HbF ten opzichte van baseline
Tijdsspanne: Binnen 104 weken na transplantatie
Binnen 104 weken na transplantatie
Verandering van verhouding HbF/Hb
Tijdsspanne: Binnen 104 weken na transplantatie
Binnen 104 weken na transplantatie
Verandering van frequentie van verpakte RBC-transfusies
Tijdsspanne: Van 6 maanden voor werving tot 104 weken na transplantatie
Van 6 maanden voor werving tot 104 weken na transplantatie
Volumeverandering van verpakte RBC-transfusies
Tijdsspanne: Van 6 maanden voor werving tot 104 weken na transplantatie
Van 6 maanden voor werving tot 104 weken na transplantatie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Medewerkers

EdiGene Inc.
The Affiliated Hospital Of Guizhou Medical University
Zunyi Medical College

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Jun Shi, PhD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

10 februari 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

15 juni 2025

Studie voltooiing (Geschat)

15 augustus 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 mei 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

12 mei 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

18 mei 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

27 november 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

23 november 2023

Laatst geverifieerd

1 november 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • EDI-001

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op ET-01

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Austria

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren