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Évaluation de l'innocuité et de l'efficacité de la transplantation d'ET-01 chez des sujets atteints de β-thalassémie dépendante des transfusions

23 novembre 2023 mis à jour par: Jun Shi, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Une étude ouverte sur un seul site pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de la transplantation d'ET-01 chez des sujets atteints de β-thalassémie dépendante des transfusions

Il s'agit d'une étude ouverte à site unique visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité de la transplantation d'ET-01 chez des sujets atteints de β-thalassémie dépendante de la transfusion.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Une fois le sujet approprié recruté, le sujet passera généralement par des étapes telles que la mobilisation des cellules souches, l'aphérèse, le conditionnement et la perfusion d'ET-01 pour terminer le traitement. Des visites de suivi de 2 ans seront effectuées après la transplantation et des données connexes seront recueillies.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

3

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • Chine
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, Chine, 550004
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
      • Zunyi, Guizhou, Chine, 563000
        • Affiliated Hospital of Zunyi Medical University
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Chine, 300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

6 ans à 35 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Le sujet et/ou le représentant personnel légal du sujet comprennent pleinement et signent volontairement les formulaires de consentement éclairé ;
  • 6 ~ 35 ans, tous sexes, poids ≥ 30 kg ;
  • β-thalassémie génétiquement diagnostiquée ;
  • Diagnostiqué comme dépendant des transfusions ;
  • Admissible à la greffe autologue de cellules souches ;
  • Organes en bon fonctionnement ;
  • D'autres critères d'inclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.

Critère d'exclusion:

  • Le type de gène de la thalassémie est β0/β0 ;
  • Infection bactérienne, virale, fongique ou parasitaire active, y compris infection par le VIH, HbsAg et ADN du VHB positif, ADN du VHC positif ou infection par Treponema Pallidum ;
  • Des donneurs HLA identiques, frères, sœurs ou non apparentés sont disponibles ;
  • Allo-GCSH ou thérapie génique antérieure ;
  • D'autres critères d'exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: ET-01
Cellules souches hématopoïétiques autologues modifiées par l'amplificateur BCL11A.
Biologique: ET-01
Les participants recrutés recevront une perfusion intraveineuse d'ET-01 après le conditionnement.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Fréquence et sévérité des EI et SAE identifiés selon NCI CTCAE 5.0.
Délai: De la perfusion d'ET-01 à 104 semaines post-transplantation
De la perfusion d'ET-01 à 104 semaines post-transplantation
Mortalité toutes causes confondues
Délai: De la signature du consentement éclairé à 104 semaines après la greffe
De la signature du consentement éclairé à 104 semaines après la greffe
Incidence de la mortalité liée à la greffe
Délai: Dans les 100 jours suivant la greffe
Dans les 100 jours suivant la greffe
Proportion de sujets avec greffe
Délai: Jusqu'à 42 jours après la greffe
Jusqu'à 42 jours après la greffe

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Changement de l'hémoglobine totale par rapport à la ligne de base
Délai: Dans les 104 semaines suivant la greffe
Dans les 104 semaines suivant la greffe
Modification de l'HbF par rapport à la ligne de base
Délai: Dans les 104 semaines suivant la greffe
Dans les 104 semaines suivant la greffe
Changement de proportion HbF/Hb
Délai: Dans les 104 semaines suivant la greffe
Dans les 104 semaines suivant la greffe
Modification de la fréquence des transfusions de concentrés de globules rouges
Délai: De 6 mois avant le recrutement à 104 semaines après la greffe
De 6 mois avant le recrutement à 104 semaines après la greffe
Modification du volume des transfusions de globules rouges concentrés
Délai: De 6 mois avant le recrutement à 104 semaines après la greffe
De 6 mois avant le recrutement à 104 semaines après la greffe

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Collaborateurs

EdiGene Inc.
The Affiliated Hospital Of Guizhou Medical University
Zunyi Medical College

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Jun Shi, PhD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

10 février 2023

Achèvement primaire (Estimé)

15 juin 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

15 août 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

12 mai 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

12 mai 2020

Première publication (Réel)

18 mai 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

27 novembre 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

23 novembre 2023

Dernière vérification

1 novembre 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • EDI-001

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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