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Sicherheits- und Wirksamkeitsbewertung der ET-01-Transplantation bei Patienten mit transfusionsabhängiger β-Thalassämie

9. Februar 2026 aktualisiert von: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Eine Single-Site-Open-Label-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der ET-01-Transplantation bei Patienten mit transfusionsabhängiger β-Thalassämie

Dies ist eine Open-Label-Single-Site-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der ET-01-Transplantation bei Patienten mit transfusionsabhängiger β-Thalassämie.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Nachdem das richtige Subjekt rekrutiert wurde, durchläuft das Subjekt im Allgemeinen Schritte wie Stammzellenmobilisierung, Apherese, Konditionierung und ET-01-Infusion, um die Therapie abzuschließen. Nach der Transplantation werden 2 Jahre Nachsorgeuntersuchungen durchgeführt und zugehörige Daten werden erhoben.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

3

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • China
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, China, 550004
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
      • Zunyi, Guizhou, China, 563000
        • Affiliated Hospital of Zunyi Medical University
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, China, 300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre bis 35 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Proband und/oder der gesetzliche persönliche Vertreter des Probanden versteht die Einverständniserklärungen vollständig und unterschreibt diese freiwillig;
  • 6 bis 35 Jahre alt, alle Geschlechter, Gewicht ≥ 30 kg;
  • Genetisch diagnostizierte β-Thalassämie;
  • Diagnostiziert als transfusionsabhängig;
  • Geeignet für autologe Stammzelltransplantation;
  • Organe in guter Funktion;
  • Andere protokolldefinierte Einschlusskriterien können gelten.

Ausschlusskriterien:

  • Der Thalassämie-Gentyp ist β0/β0;
  • Aktive bakterielle, Virus-, Pilz- oder Parasiteninfektion, einschließlich HIV-Infektion, HbsAg- und HBV-DNA-positiv, HCV-DNA-positiv oder Treponema-pallidum-Infektion;
  • HLA-identische Geschwister oder nicht verwandte Spender sind verfügbar;
  • Vorherige allo-HSCT oder Gentherapie;
  • Andere protokolldefinierte Ausschlusskriterien können gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: ET-01
BCL11A Enhancer-modifizierte autologe hämatopoetische Stammzellen.
Biologisch: ET-01
Rekrutierte Teilnehmer erhalten nach der Konditionierung eine ET-01 IV-Infusion.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Häufigkeit und Schweregrad von UEs und SUEs, die gemäß NCI CTCAE 5.0 identifiziert wurden.
Zeitfenster: Von der ET-01-Infusion bis 104 Wochen nach der Transplantation
Von der ET-01-Infusion bis 104 Wochen nach der Transplantation
Gesamtmortalität
Zeitfenster: Von der Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis 104 Wochen nach der Transplantation
Von der Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis 104 Wochen nach der Transplantation
Inzidenz transplantationsbedingter Mortalität
Zeitfenster: Innerhalb von 100 Tagen nach der Transplantation
Innerhalb von 100 Tagen nach der Transplantation
Anteil der Probanden mit Transplantation
Zeitfenster: Bis zu 42 Tage nach der Transplantation
Bis zu 42 Tage nach der Transplantation

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Veränderung des Gesamthämoglobins gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Innerhalb von 104 Wochen nach der Transplantation
Innerhalb von 104 Wochen nach der Transplantation
Änderung des HbF gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Innerhalb von 104 Wochen nach der Transplantation
Innerhalb von 104 Wochen nach der Transplantation
Änderung des Verhältnisses von HbF/Hb
Zeitfenster: Innerhalb von 104 Wochen nach der Transplantation
Innerhalb von 104 Wochen nach der Transplantation
Änderung der Häufigkeit von Erythrozytenkonzentrattransfusionen
Zeitfenster: Von 6 Monaten vor der Rekrutierung bis 104 Wochen nach der Transplantation
Von 6 Monaten vor der Rekrutierung bis 104 Wochen nach der Transplantation
Änderung des Volumens gepackter Erythrozytentransfusionen
Zeitfenster: Von 6 Monaten vor der Rekrutierung bis 104 Wochen nach der Transplantation
Von 6 Monaten vor der Rekrutierung bis 104 Wochen nach der Transplantation

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Mitarbeiter

EdiGene Inc.
The Affiliated Hospital Of Guizhou Medical University
Zunyi Medical College

Ermittler

  • Hauptermittler: Jun Shi, PhD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

10. Februar 2023

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

5. März 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

5. März 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. Mai 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. Mai 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

18. Mai 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

11. Februar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

9. Februar 2026

Zuletzt verifiziert

1. November 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SC2019004

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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