Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení bezpečnosti a účinnosti transplantace ET-01 u pacientů s β-thalasémií závislou na transfuzi

23. listopadu 2023 aktualizováno: Jun Shi, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Jednomístná otevřená studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti transplantace ET-01 u pacientů s β-thalasémií závislou na transfuzi

Toto je otevřená studie na jednom místě k hodnocení bezpečnosti a účinnosti transplantace ET-01 u subjektů s β-thalasémií závislou na transfuzi.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Poté, co je přijat správný subjekt, subjekt projde kroky obecně, jako je mobilizace kmenových buněk, aferéza, kondicionování a infuze ET-01 k dokončení terapie. Po transplantaci budou provedeny následné 2leté návštěvy a budou shromážděny související údaje.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

3

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Čína
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, Čína, 550004
        • The Affiliated Hospital Of Guizhou Medical University
      • Zunyi, Guizhou, Čína, 563000
        • Affiliated Hospital of Zunyi Medical University
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Čína, 300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let až 35 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Subjekt a/nebo jeho zákonný osobní zástupce plně rozumí a dobrovolně podepisuje informovaný souhlas;
  • 6~35 let, všechny pohlaví, hmotnost ≥ 30 kg;
  • Geneticky diagnostikovaná β-thalasémie;
  • Diagnostikován jako závislý na transfuzi;
  • Vhodné pro autologní transplantaci kmenových buněk;
  • Orgány v dobré funkci;
  • Mohou platit jiná kritéria pro zařazení definovaná protokolem.

Kritéria vyloučení:

  • Typ genu pro thalasémii je β0/β0;
  • Aktivní bakteriální, virová, plísňová nebo parazitární infekce, včetně infekce HIV, HbsAg a HBV DNA pozitivní, HCV DNA pozitivní nebo infekce Treponema Pallidum;
  • K dispozici jsou HLA identičtí sourozenci nebo nepříbuzní dárci;
  • předchozí allo-HSCT nebo genová terapie;
  • Mohou platit kritéria vyloučení definovaná jiným protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: ET-01
Autologní hematopoetické kmenové buňky modifikované BCL11A Enhancerem.
Biologický: ET-01
Naverbovaní účastníci dostanou po přípravě infuzi ET-01 IV.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Frekvence a závažnost AE a SAE identifikovaných podle NCI CTCAE 5.0.
Časové okno: Od infuze ET-01 do 104 týdnů po transplantaci
Od infuze ET-01 do 104 týdnů po transplantaci
Úmrtnost ze všech příčin
Časové okno: Od podpisu informovaného souhlasu do 104 týdnů po transplantaci
Od podpisu informovaného souhlasu do 104 týdnů po transplantaci
Výskyt mortality související s transplantací
Časové okno: Do 100 dnů po transplantaci
Do 100 dnů po transplantaci
Podíl předmětů s přihojením
Časové okno: Až 42 dní po transplantaci
Až 42 dní po transplantaci

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna celkového hemoglobinu oproti výchozí hodnotě
Časové okno: Do 104 týdnů po transplantaci
Do 104 týdnů po transplantaci
Změna HbF od základní linie
Časové okno: Do 104 týdnů po transplantaci
Do 104 týdnů po transplantaci
Změna poměru HbF/Hb
Časové okno: Do 104 týdnů po transplantaci
Do 104 týdnů po transplantaci
Změna frekvence balených transfuzí červených krvinek
Časové okno: Od 6 měsíců před náborem do 104 týdnů po transplantaci
Od 6 měsíců před náborem do 104 týdnů po transplantaci
Změna objemu balených transfuzí červených krvinek
Časové okno: Od 6 měsíců před náborem do 104 týdnů po transplantaci
Od 6 měsíců před náborem do 104 týdnů po transplantaci

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Spolupracovníci

EdiGene Inc.
The Affiliated Hospital Of Guizhou Medical University
Zunyi Medical College

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Jun Shi, PhD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

10. února 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

15. června 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

15. srpna 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. května 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. května 2020

První zveřejněno (Aktuální)

18. května 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

27. listopadu 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. listopadu 2023

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • EDI-001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na ET-01

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Djibouti

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit