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Evaluación de seguridad y eficacia del trasplante de ET-01 en sujetos con β-talasemia dependiente de transfusiones

23 de noviembre de 2023 actualizado por: Jun Shi, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Un estudio abierto de sitio único para evaluar la seguridad y la eficacia del trasplante de ET-01 en sujetos con β-talasemia dependiente de transfusiones

Este es un estudio abierto de un solo sitio para evaluar la seguridad y la eficacia del trasplante de ET-01 en sujetos con β-talasemia dependiente de transfusiones.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Después de reclutar al sujeto adecuado, el sujeto pasará por pasos generalmente como movilización de células madre, aféresis, acondicionamiento e infusión de ET-01 para completar la terapia. Se realizarán visitas de seguimiento de 2 años después del trasplante y se recopilarán los datos relacionados.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

3

Fase

  • No aplica

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Jun Shi, PhD
  • Número de teléfono: (86)2223900913
  • Correo electrónico: shijun@ihcams.ac.cn

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Porcelana
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, Porcelana, 550004
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
      • Zunyi, Guizhou, Porcelana, 563000
        • Affiliated Hospital of Zunyi Medical University
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Porcelana, 300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 años a 35 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • El sujeto y/o el representante legal personal del sujeto entienden completamente y firman voluntariamente los formularios de consentimiento informado;
  • 6~35 años, todos los géneros, peso ≥ 30 kg;
  • β-talasemia diagnosticada genéticamente;
  • Diagnosticado como dependiente de transfusiones;
  • Elegible para trasplante autólogo de células madre;
  • Órganos en buen funcionamiento;
  • Se pueden aplicar otros criterios de inclusión definidos en el protocolo.

Criterio de exclusión:

  • El tipo de gen de la talasemia es β0/β0;
  • Infección bacteriana, viral, fúngica o parasitaria activa, incluida la infección por VIH, HbsAg y ADN del VHB positivo, ADN del VHC positivo o infección por Treponema Pallidum;
  • Hermanos HLA idénticos o donantes no relacionados están disponibles;
  • alo-HSCT o terapia génica previa;
  • Pueden aplicarse otros criterios de exclusión definidos en el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: ET-01
Células madre hematopoyéticas autólogas modificadas con potenciador BCL11A.
Biológico: ET-01
Los participantes reclutados recibirán una infusión IV de ET-01 después del acondicionamiento.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Frecuencia y gravedad de los EA y SAE identificados según NCI CTCAE 5.0.
Periodo de tiempo: Desde la infusión de ET-01 hasta las 104 semanas postrasplante
Desde la infusión de ET-01 hasta las 104 semanas postrasplante
Mortalidad por cualquier causa
Periodo de tiempo: Desde la firma del consentimiento informado hasta las 104 semanas postrasplante
Desde la firma del consentimiento informado hasta las 104 semanas postrasplante
Incidencia de mortalidad relacionada con el trasplante
Periodo de tiempo: Dentro de los 100 días posteriores al trasplante
Dentro de los 100 días posteriores al trasplante
Proporción de sujetos con injerto
Periodo de tiempo: Hasta 42 días después del trasplante
Hasta 42 días después del trasplante

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio de la hemoglobina total desde el inicio
Periodo de tiempo: Dentro de las 104 semanas posteriores al trasplante
Dentro de las 104 semanas posteriores al trasplante
Cambio de HbF desde el inicio
Periodo de tiempo: Dentro de las 104 semanas posteriores al trasplante
Dentro de las 104 semanas posteriores al trasplante
Cambio de proporción de HbF/Hb
Periodo de tiempo: Dentro de las 104 semanas posteriores al trasplante
Dentro de las 104 semanas posteriores al trasplante
Cambio de frecuencia de transfusiones de concentrados de glóbulos rojos
Periodo de tiempo: Desde 6 meses antes del reclutamiento hasta 104 semanas postrasplante
Desde 6 meses antes del reclutamiento hasta 104 semanas postrasplante
Cambio de volumen de transfusiones de concentrados de glóbulos rojos
Periodo de tiempo: Desde 6 meses antes del reclutamiento hasta 104 semanas postrasplante
Desde 6 meses antes del reclutamiento hasta 104 semanas postrasplante

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Colaboradores

EdiGene Inc.
The Affiliated Hospital Of Guizhou Medical University
Zunyi Medical College

Investigadores

  • Investigador principal: Jun Shi, PhD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

10 de febrero de 2023

Finalización primaria (Estimado)

15 de junio de 2025

Finalización del estudio (Estimado)

15 de agosto de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

12 de mayo de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de mayo de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

18 de mayo de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

27 de noviembre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de noviembre de 2023

Última verificación

1 de noviembre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • EDI-001

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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