輸血依存性β-サラセミア患者におけるET-01移植の安全性と有効性の評価
2023年11月23日 更新者：Jun Shi、Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
輸血依存性β-サラセミアの被験者におけるET-01移植の安全性と有効性を評価するための単一施設非盲検試験
これは、輸血依存性β-サラセミアの被験者におけるET-01移植の安全性と有効性を評価するための非盲検単一施設試験です。
調査の概要
詳細な説明
適切な対象者が募集された後、対象者は一般的に、幹細胞動員、アフェレーシス、コンディショニング、ET-01 注入などの手順を経て治療を完了します。移植後に2年間のフォローアップ訪問が行われ、関連データが収集されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
3
段階
- 適用できない
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
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Guizhou
-
Guiyang、Guizhou、中国、550004
- The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
-
Zunyi、Guizhou、中国、563000
- Affiliated Hospital of Zunyi Medical University
-
-
Tianjin
-
Tianjin、Tianjin、中国、300020
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
-
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
6年～35年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -被験者および/または被験者の法定代理人は、インフォームドコンセントフォームを完全に理解し、自発的に署名します。
- 6~35歳、性別不問、体重30kg以上;
- 遺伝的に診断されたβ-サラセミア;
- 輸血依存症と診断されています。
- 自家幹細胞移植に適格;
- 器官の機能は良好です。
- 他のプロトコル定義の包含基準が適用される場合があります。
除外基準:
- サラセミア遺伝子型はβ0/β0です。
- -HIV感染、HbsAgおよびHBV DNA陽性、HCV DNA陽性、または梅毒トレポネマ感染を含む、活動的な細菌、ウイルス、真菌または寄生虫感染;
- HLA同一の兄弟または血縁関係のないドナーが利用可能です。
- 以前の同種HSCTまたは遺伝子治療;
- 他のプロトコル定義の除外基準が適用される場合があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：ET-01
BCL11A エンハンサー修飾自己造血幹細胞。
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募集された参加者は、コンディショニング後にET-01 IV注入を受けます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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NCI CTCAE 5.0 に従って特定された AE および SAE の頻度と重症度。
時間枠：ET-01注入から移植後104週間まで
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ET-01注入から移植後104週間まで
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全死因死亡率
時間枠：インフォームドコンセントへの署名から移植後104週間まで
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インフォームドコンセントへの署名から移植後104週間まで
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移植関連死亡の発生率
時間枠：移植後100日以内
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移植後100日以内
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生着を有する被験者の割合
時間枠：移植後最大42日
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移植後最大42日
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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総ヘモグロビンのベースラインからの変化
時間枠：移植後104週間以内
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移植後104週間以内
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ベースラインからのHbFの変化
時間枠：移植後104週間以内
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移植後104週間以内
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HbF/Hb比率の変化
時間枠：移植後104週間以内
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移植後104週間以内
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濃厚赤血球輸血の頻度の変更
時間枠：採用の6か月前から移植後104週間まで
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採用の6か月前から移植後104週間まで
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濃厚赤血球輸血量の変化
時間枠：採用の6か月前から移植後104週間まで
|
採用の6か月前から移植後104週間まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Jun Shi, PhD、Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年2月10日
一次修了 (推定)
2025年6月15日
研究の完了 (推定)
2025年8月15日
試験登録日
最初に提出
2020年5月12日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年5月12日
最初の投稿 (実際)
2020年5月18日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年11月27日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年11月23日
最終確認日
2023年11月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- EDI-001
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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