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Valutazione della sicurezza e dell'efficacia del trapianto di ET-01 in soggetti con β-talassemia trasfusionale dipendente

9 febbraio 2026 aggiornato da: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Uno studio in aperto in un unico sito per valutare la sicurezza e l'efficacia del trapianto di ET-01 in soggetti con β-talassemia trasfusionale dipendente

Questo è uno studio in aperto, in un unico centro, per valutare la sicurezza e l'efficacia del trapianto di ET-01 in soggetti con β-talassemia dipendente da trasfusione.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Dopo che il soggetto appropriato è stato reclutato, il soggetto passerà attraverso fasi generalmente come la mobilizzazione delle cellule staminali, l'aferesi, il condizionamento e l'infusione di ET-01 per completare la terapia. Verranno effettuate visite di follow-up di 2 anni post-trapianto e verranno raccolti i relativi dati.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

3

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, Cina, 550004
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
      • Zunyi, Guizhou, Cina, 563000
        • Affiliated Hospital of Zunyi Medical University
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Cina, 300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 anni a 35 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il soggetto e/o il legale rappresentante personale del soggetto comprendono appieno e firmano volontariamente i moduli di consenso informato;
  • 6 ~ 35 anni, tutti i sessi, peso ≥ 30 kg;
  • β-talassemia diagnosticata geneticamente;
  • Diagnosticato come dipendente dalle trasfusioni;
  • Idoneo al trapianto autologo di cellule staminali;
  • Organi in buona funzione;
  • Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione definiti dal protocollo.

Criteri di esclusione:

  • Il tipo di gene della talassemia è β0/β0;
  • Infezione batterica, virale, fungina o parassitaria attiva, inclusa infezione da HIV, HbsAg e HBV DNA positivi, HCV DNA positivi o infezione da Treponema Pallidum;
  • Sono disponibili fratelli HLA identici o donatori non imparentati;
  • Precedente allo-HSCT o terapia genica;
  • Potrebbero essere applicati altri criteri di esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: ET-01
Cellule staminali ematopoietiche autologhe modificate con BCL11A Enhancer.
Biologico: ET-01
I partecipanti reclutati riceveranno l'infusione IV di ET-01 dopo il condizionamento.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Frequenza e gravità di AE e SAE identificati secondo NCI CTCAE 5.0.
Lasso di tempo: Dall'infusione di ET-01 a 104 settimane post-trapianto
Dall'infusione di ET-01 a 104 settimane post-trapianto
Mortalità per tutte le cause
Lasso di tempo: Dalla firma del consenso informato a 104 settimane post-trapianto
Dalla firma del consenso informato a 104 settimane post-trapianto
Incidenza di mortalità correlata al trapianto
Lasso di tempo: Entro 100 giorni dal trapianto
Entro 100 giorni dal trapianto
Proporzione di soggetti con attecchimento
Lasso di tempo: Fino a 42 giorni dopo il trapianto
Fino a 42 giorni dopo il trapianto

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione dell'emoglobina totale rispetto al basale
Lasso di tempo: Entro 104 settimane dal trapianto
Entro 104 settimane dal trapianto
Variazione di HbF rispetto al basale
Lasso di tempo: Entro 104 settimane dal trapianto
Entro 104 settimane dal trapianto
Modifica della proporzione di HbF/Hb
Lasso di tempo: Entro 104 settimane dal trapianto
Entro 104 settimane dal trapianto
Modifica della frequenza delle trasfusioni di globuli rossi concentrati
Lasso di tempo: Da 6 mesi prima del reclutamento a 104 settimane dopo il trapianto
Da 6 mesi prima del reclutamento a 104 settimane dopo il trapianto
Variazione del volume delle trasfusioni di RBC concentrati
Lasso di tempo: Da 6 mesi prima del reclutamento a 104 settimane dopo il trapianto
Da 6 mesi prima del reclutamento a 104 settimane dopo il trapianto

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Collaboratori

EdiGene Inc.
The Affiliated Hospital Of Guizhou Medical University
Zunyi Medical College

Investigatori

  • Investigatore principale: Jun Shi, PhD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

10 febbraio 2023

Completamento primario (Effettivo)

5 marzo 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

5 marzo 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 maggio 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 maggio 2020

Primo Inserito (Effettivo)

18 maggio 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

11 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 febbraio 2026

Ultimo verificato

1 novembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SC2019004

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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