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PR001 제2형 고셔병 영유아 임상 1/2상(PROVIDE)

2026년 3월 26일 업데이트: Prevail Therapeutics

제2형 고셔병을 앓는 영아에서 단회 투여 LY3884961의 안전성과 효능을 평가하기 위한 공개 라벨, 1/2상 연구

J3Z-MC-OJAB는 2형 고셔병(GD2) 진단을 받은 영아를 대상으로 단회 투여 LY3884961(이전 PR001)의 안전성과 효능을 평가하기 위한 공개 라벨, 1/2상, 다기관 연구입니다. 각 환자에 대해 연구 기간은 약 5년입니다. 투약 후 처음 12개월 동안 환자는 안전성, 내약성, 면역원성, 바이오마커 및 효능에 대한 LY3884961의 효과에 대해 평가될 것입니다. 선택된 바이오마커 및 임상 결과에 대한 안전성과 변화를 모니터링하기 위해 추가 4년 동안 환자를 추적할 것입니다.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

7

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Oakland, California, 미국, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital, 747 52nd St
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55454
        • University of Minnesota Masonic Children's Hospital, 2450 Riverside Avenue
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh, 4401 Penn Avenue
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, 미국, 22030
        • Lysosomal & Rare Disorders Research and Treatment Center
  • 영국
      • Manchester, 영국, M13 9WL
        • Manchester Centre for Genomic Medicine, 6th Floor, St Mary's Hospital, Oxford Road

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

1초 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 중앙 실험실에서 확인된 GD2의 진단과 일치하는 이중 대립형질 GBA1 돌연변이.
  • GD2의 임상 진단
  • 부모/법적 보호자는 연구의 목적과 위험을 이해하고 국가 및 지역 개인 정보 보호 규정에 따라 보호 대상 건강 정보를 사용하기 위한 서면 동의 및 권한을 제공할 수 있습니다.
  • 환자는 환자의 건강 상태 및 인지 및 기능적 능력(평가 척도에 대한 입력 제공 포함)에 대한 정보의 출처로서 연구에 참여할 의향과 능력이 있는 신뢰할 수 있는 정보 제공자(즉, 부모/법적 보호자)가 있습니다.

제외 기준:

  • 환자의 GD 증상의 원인일 수 있거나 연구 목적을 혼란스럽게 할 수 있는 GD2 이외의 중요한 CNS 질환의 진단.
  • 독립적인 보행을 달성했습니다.
  • 연구자의 의견에 따라 환자에게 허용할 수 없는 위험을 초래하거나 연구 절차를 준수하는 환자의 능력을 방해하거나 연구 수행을 방해할 GD의 심각한 말초 증상.
  • 조사자의 의견에 따라 환자에게 허용할 수 없는 위험을 초래하거나 연구 절차를 준수하는 환자의 능력을 방해하거나 연구 수행을 방해하는 수반되는 질병, 상태 또는 치료.
  • 모든 GD 치료 관련 기질 감소 요법의 사용.
  • 시토크롬 P450 3A4(CYP3A4) 또는 P-당단백질(P-gp) 약물, 약초 또는 일반의약품의 강력한 억제제 또는 유도제 사용.
  • 모든 유형의 이전 유전자 또는 세포 치료.
  • 생백신 4주 이내의 예방접종, 또는 필요한 면역억제 요법 시작 전 2주 이내에 비생백신.
  • 혈액 희석제 사용. 항혈소판 요법은 환자가 투약 7일 전부터 수조내 주사 및 요추 천자 후 최소 48시간 동안 의학적으로 일시적으로 중단할 수 있는 경우 허용됩니다.
  • 프로토콜 지정 이외의 전신 면역억제제 또는 코르티코스테로이드 요법의 사용(피부 질환 또는 천식에 대한 국소 또는 흡입 제제는 허용됨).
  • 지난 3개월 이내에 다른 조사 약물 또는 장치 연구에 참여.
  • 뇌 MRI(자기 공명 영상) 및 MRA(자기 공명 혈관 조영술)에서 임상적으로 유의한 이상 소견이 있는 경우 수조내 주사가 금기로 간주됩니다.
  • 스크리닝 시 평가된 임상적으로 유의한 실험실 검사 결과 이상.
  • 방사선 시각화 방법(예: MRI, MRA, CT), MRI 또는 ​​CT 스캔에 사용되는 조영제에 대한 편협함.
  • 전신 마취 또는 진정제에 대한 금기 사항.

다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 고용량
의약품: 프레드니손
병용 약물로 경구 투여한 후 용량을 점감합니다.
의약품: 메틸프레드니솔론
병용 약물로 투여되는 단일 IV 펄스.
의약품: 시롤리무스
부하 용량, 유지 용량, 용량 테이퍼링이 뒤따름; 병용 약물로 투여한다.
유전적: LY3884961
참가자는 LY3884961을 수조내로 1회 투여받게 됩니다.
실험적: 저용량
의약품: 프레드니손
병용 약물로 경구 투여한 후 용량을 점감합니다.
의약품: 메틸프레드니솔론
병용 약물로 투여되는 단일 IV 펄스.
의약품: 시롤리무스
부하 용량, 유지 용량, 용량 테이퍼링이 뒤따름; 병용 약물로 투여한다.
유전적: LY3884961
참가자는 LY3884961을 수조내로 1회 투여받게 됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
부작용(AE), 심각한 부작용(SAE) 및 중단으로 이어지는 부작용의 수
기간: 5학년
5학년
혈액 내 AAV9 및 GCase의 면역원성
기간: 2년차까지
2년차까지
CSF에서 AAV9 및 GCase의 면역원성
기간: 1년차까지
1년차까지

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
죽을 시간
기간: 이벤트 또는 연구 완료까지의 기준, 최대 5년차
이벤트 또는 연구 완료까지의 기준, 최대 5년차
임상 이벤트까지의 시간
기간: 이벤트 또는 연구 완료까지의 기준, 최대 5년차
기관절개술/침습적 인공호흡 및/또는 경피적 내시경 위루술(PEG) 튜브 배치 및/또는 비위관(NG) 튜브 배치로 정의되는 임상 사건
이벤트 또는 연구 완료까지의 기준, 최대 5년차
혈중 GCase(glucocerebrosidase) 효소 활성 수준의 변화
기간: 5학년까지
5학년까지
CSF(뇌척수액)의 GCase 효소 활성 수준의 변화
기간: 3학년까지
3학년까지
혈중 당지질 수치의 변화
기간: 5학년까지
5학년까지
CSF의 당지질 수치 변화
기간: 3학년까지
3학년까지
개별 벡터 차단 데이터
기간: 5년차까지
5년차까지
인지 기능의 변화
기간: 6, 12개월 및 최대 2년차
Bayley 영유아 발달 척도(BSID-III)를 사용하여 측정됨
6, 12개월 및 최대 2년차
인지 기능의 변화
기간: 12개월부터 2학년까지 학습
적절하게 Wechsler Preschool 및 Primary Scale of Intelligence(WPPSI-IV)를 사용하여 측정되었습니다. (모든 환자가 출생 시 연구를 시작하는 것은 아닙니다. 지정된 연구 방문 시 연령이 36개월인 환자만 이 측정법을 사용하여 평가됩니다.
12개월부터 2학년까지 학습
운동 능력의 변화
기간: 6개월, 12개월 및 최대 2년차
총 운동 기능 측정(GMFM-88)을 사용하여 운동 기능의 기준선에서 변경합니다.
6개월, 12개월 및 최대 2년차
운동 능력의 변화
기간: 6개월, 12개월 및 최대 2년차
BSID-III를 사용하여 운동 기능의 기준선에서 변경합니다.
6개월, 12개월 및 최대 2년차
임상적 전반적 인상의 변화(심각도)
기간: 6개월, 12개월 및 최대 2년차
질병의 임상적 중증도(CGI-심각도{CGI-S})가 기준선으로부터 변경되었습니다.
6개월, 12개월 및 최대 2년차
임상적 전반적 인상(개선)
기간: 6개월, 12개월 및 최대 2년차
기준선 대비 임상적 개선(CGI-Improvement [CGI-I]).
6개월, 12개월 및 최대 2년차
적응 행동 및 기능의 변화
기간: 6개월, 12개월, 최대 2년차
Vineland 적응 행동 척도(VABS-2)(2판)를 사용한 적응 기능의 기준선으로부터의 변화
6개월, 12개월, 최대 2년차
가장 괴로운 증상의 변화
기간: 6개월, 12개월 및 최대 2년차
가장 괴로운 증상에 대한 시각적 아날로그 척도(VAS-MTS)의 기준선으로부터의 변화
6개월, 12개월 및 최대 2년차
행동 증상의 변화
기간: 6개월, 12개월 및 최대 2년차
아동 행동 점검 목록(CBCL)의 기준선에서 변경
6개월, 12개월 및 최대 2년차

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Prevail Therapeutics

협력자

Eli Lilly and Company

수사관

  • 연구 책임자: Hamzeh Migdadi, M.D., Prevail Therapeutics

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 6월 29일

기본 완료 (추정된)

2028년 5월 1일

연구 완료 (추정된)

2028년 5월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 5월 11일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 5월 29일

처음 게시됨 (실제)

2020년 6월 2일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 4월 1일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 3월 26일

마지막으로 확인됨

2026년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • J3Z-MC-OJAB (PRV-GD2-101)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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