Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A PR001 1/2. fázisú klinikai vizsgálata 2-es típusú Gaucher-kórban szenvedő csecsemőknél (PROVIDE)

2024. március 19. frissítette: Prevail Therapeutics

Nyílt elrendezésű, 1/2 fázisú vizsgálat az egyszeri dózisú LY3884961 biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére 2-es típusú Gaucher-kórban szenvedő csecsemőknél

A J3Z-MC-OJAB egy nyílt, 1/2. fázisú, többközpontú vizsgálat az egyszeri dózisú LY3884961 (korábban PR001) biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére 2-es típusú Gaucher-kórral (GD2) diagnosztizált csecsemőknél. Minden beteg esetében a vizsgálat körülbelül 5 évig tart. Az adagolást követő első 12 hónapban a betegeket az LY3884961 biztonságosságra, tolerálhatóságra, immunogenitásra, biomarkerekre és hatékonyságra gyakorolt ​​hatása szempontjából értékelik. A betegeket további 4 évig nyomon követik, hogy figyelemmel kísérjék a biztonságot, valamint a kiválasztott biomarkerek változásait és a klinikai eredményeket.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

15

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • Manchester, Egyesült Királyság, M13 9WL
        • Manchester Centre for Genomic Medicine, 6th Floor, St Mary's Hospital, Oxford Road
  • Egyesült Államok
    • California
      • Oakland, California, Egyesült Államok, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital, 5700 Martin Luther King Jr Way
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55454
        • University of Minnesota Masonic Children's Hospital, 2450 Riverside Avenue
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh, 4401 Penn Avenue
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Egyesült Államok, 22030
        • Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 másodperc (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Bi-allél GBA1 mutációk, amelyek összhangban vannak a központi laboratórium által megerősített GD2 diagnózissal.
  • A GD2 klinikai diagnózisa
  • A szülő/törvényes gyám képes megérteni a vizsgálat célját és kockázatait, és írásos beleegyezését és felhatalmazást adhat a védett egészségügyi információk felhasználásához a nemzeti és helyi adatvédelmi előírásokkal összhangban.
  • A páciensnek van egy megbízható informátora (azaz szülő/törvényes gyám), aki hajlandó és képes részt venni a vizsgálatban, mint információforrást a páciens egészségi állapotáról, valamint kognitív és funkcionális képességeiről (beleértve az értékelési skálákba való bemenetet is).

Kizárási kritériumok:

  • A GD2-től eltérő jelentős központi idegrendszeri betegség diagnosztizálása, amely a beteg GD tüneteinek oka lehet, vagy összezavarhatja a vizsgálat céljait.
  • Önálló járást ért el.
  • A GD súlyos perifériás tünetei, amelyek a Vizsgáló véleménye szerint elfogadhatatlan kockázatot jelentenek a beteg számára, vagy akadályozzák a beteg azon képességét, hogy megfeleljenek a vizsgálati eljárásoknak, vagy zavarják a vizsgálat lefolytatását.
  • Egyidejű betegség, állapot vagy kezelés, amely a Vizsgáló véleménye szerint elfogadhatatlan kockázatot jelentene a betegre nézve, vagy akadályozná a beteg azon képességét, hogy megfeleljen a vizsgálati eljárásoknak, vagy zavarja a vizsgálat lefolytatását.
  • Bármilyen GD-kezeléssel kapcsolatos szubsztrátcsökkentő terápia alkalmazása.
  • A citokróm P450 3A4 (CYP3A4) vagy P-glikoprotein (P-gp) erős inhibitorainak vagy induktorainak használata gyógyszerek, gyógynövények vagy vény nélkül kapható szerek.
  • Bármilyen típusú korábbi gén- vagy sejtterápia.
  • Élő vakcina Immunizálás 4 héten belül, vagy nem élő vakcina 2 héten belül a szükséges immunszuppresszív kezelés megkezdése előtt.
  • Vérhígítók használata. A thrombocyta-aggregáció gátló terápia akkor elfogadható, ha a beteg orvosilag képes átmenetileg abbahagyni azokat az adagolást megelőző 7. napon, illetve az intraciszternális injekciót és a lumbálpunkciót követő legalább 48 órában.
  • A protokollban meghatározottaktól eltérő szisztémás immunszuppresszáns vagy kortikoszteroid terápia alkalmazása (dermatológiai állapotok vagy asztma kezelésére helyi vagy inhalációs készítmények megengedettek).
  • Részvétel egy másik vizsgált gyógyszer- vagy eszközvizsgálatban az elmúlt 3 hónapban.
  • A klinikailag szignifikáns eltérést mutató agyi MRI (mágneses rezonancia képalkotás) és MRA (mágneses rezonancia angiográfia) ellenjavallatnak minősül az intraciszternális injekció beadására.
  • A szűréskor értékelt klinikailag jelentős laboratóriumi vizsgálati eredmények eltérései.
  • A radiográfiai vizualizációs módszerek ellenjavallatai vagy intoleranciája (pl. MRI, MRA, CT), valamint az MRI- vagy CT-vizsgálatokhoz használt kontrasztanyagok intoleranciája.
  • Ellenjavallatok általános érzéstelenítésre vagy szedációra.

Más, a protokollban meghatározott felvételi/kizárási kritériumok is alkalmazhatók.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Magas dózis
Drog: Prednizon
Szájon át, egyidejű gyógyszerként, majd dóziscsökkentéssel.
Drog: Metilprednizolon
Egyszeri IV impulzus egyidejű gyógyszerként adva.
Drog: Sirolimus
Telítő adag, majd fenntartó dózisok, majd dóziscsökkentés; egyidejű gyógyszerként alkalmazzák.
Genetikai: LY3884961
A résztvevők egyetlen adag LY3884961-et kapnak intraciszternálisan beadva.
Kísérleti: Kis adag
Drog: Prednizon
Szájon át, egyidejű gyógyszerként, majd dóziscsökkentéssel.
Drog: Metilprednizolon
Egyszeri IV impulzus egyidejű gyógyszerként adva.
Drog: Sirolimus
Telítő adag, majd fenntartó dózisok, majd dóziscsökkentés; egyidejű gyógyszerként alkalmazzák.
Genetikai: LY3884961
A résztvevők egyetlen adag LY3884961-et kapnak intraciszternálisan beadva.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A nemkívánatos események (AE), súlyos nemkívánatos események (SAE) és a leállításhoz vezető nemkívánatos események száma
Időkeret: 5. év
5. év
Az AAV9 és a GCase immunogenitása a vérben
Időkeret: 2. évig
2. évig
Az AAV9 és a GCase immunogenitása CSF-ben
Időkeret: 1. évig
1. évig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A halál ideje
Időkeret: Kiindulási állapot az esemény vagy a tanulmány befejezéséig, 5. évig
Kiindulási állapot az esemény vagy a tanulmány befejezéséig, 5. évig
A klinikai eseményig eltelt idő
Időkeret: Kiindulási állapot az esemény vagy a tanulmány befejezéséig, 5. évig
Klinikai esemény, amelyet tracheostomiával/invazív lélegeztetéssel és/vagy perkután endoszkópos gastrostomiás (PEG) szondával és/vagy nasogasztrikus (NG) szondával definiálnak
Kiindulási állapot az esemény vagy a tanulmány befejezéséig, 5. évig
Változás a GCase (glükocerebrozidáz) enzimaktivitás szintjében a vérben
Időkeret: 5. évig
5. évig
A GCase enzimaktivitás szintjének változása a CSF-ben (cerebrospinális folyadék)
Időkeret: 3 évig
3 évig
A vér glikolipidszintjének változása
Időkeret: 5. évig
5. évig
A glikolipidszint változása a CSF-ben
Időkeret: 3 évig
3 évig
Egyedi vektorleadási adatok
Időkeret: 5. évig
5. évig
Változás a kognitív funkciókban
Időkeret: 6, 12 hónap és legfeljebb 2 év
A csecsemő- és kisgyermekfejlődés Bayley-skálájával (BSID-III) mérve
6, 12 hónap és legfeljebb 2 év
Változás a kognitív funkciókban
Időkeret: Tanulmányi hónap 12 és legfeljebb 2. tanulmányi év
A Wechsler Preschool és Primary Scale of Intelligence (WPPSI-IV) segítségével mérve értelemszerűen. (Nem minden beteg kezdi meg a vizsgálatot születéskor. Ezzel az intézkedéssel csak azokat a betegeket értékelik, akik 36 hónaposak a kijelölt vizsgálati látogatásokon.)
Tanulmányi hónap 12 és legfeljebb 2. tanulmányi év
Változás a motoros készségekben
Időkeret: 6., 12. hónap és legfeljebb 2. év
Változás az alapvonalhoz képest a motorfunkcióban a bruttó motorfunkció mérésével (GMFM-88).
6., 12. hónap és legfeljebb 2. év
Változás a motoros készségekben
Időkeret: 6., 12. hónap és legfeljebb 2. év
Változás az alapvonaltól a motoros funkcióban a BSID-III segítségével.
6., 12. hónap és legfeljebb 2. év
A globális klinikai benyomások változása (súlyosság)
Időkeret: 6., 12. hónap és legfeljebb 2. év
A betegség klinikai súlyosságának változása a kiindulási értékhez képest (CGI-súlyosság {CGI-S}).
6., 12. hónap és legfeljebb 2. év
Klinikai globális benyomások (javulás)
Időkeret: 6., 12. hónap és legfeljebb 2. év
Klinikai javulás a kiindulási állapothoz képest (CGI-Improvement [CGI-I]).
6., 12. hónap és legfeljebb 2. év
Változás az adaptív viselkedésben és működésben
Időkeret: 6. és 12. hónapig és 2. évig
Változás az alapvonalhoz képest az adaptív működésben a Vineland Adaptive Behavior Scale (VABS-2) segítségével (2. kiadás)
6. és 12. hónapig és 2. évig
Változás a legtöbb nyugtalanító tünetben
Időkeret: 6., 12. hónap és legfeljebb 2. év
Változás az alapvonalhoz képest a vizuális analóg skálán a leginkább zavaró tünetekhez (VAS-MTS)
6., 12. hónap és legfeljebb 2. év
A viselkedési tünetek megváltozása
Időkeret: 6., 12. hónap és legfeljebb 2. év
Változás az alapvonalhoz képest a gyermekviselkedési ellenőrzőlistában (CBCL)
6., 12. hónap és legfeljebb 2. év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Prevail Therapeutics

Együttműködők

Eli Lilly and Company

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Sarah Neuhaus, D.O., Prevail Therapeutics

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. június 29.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2028. május 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2028. május 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. május 11.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. május 29.

Első közzététel (Tényleges)

2020. június 2.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. március 21.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. március 19.

Utolsó ellenőrzés

2024. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • J3Z-MC-OJAB (PRV-GD2-101)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Gaucher-kór, 2. típusú

Klinikai vizsgálatok a Prednizon

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Qatar

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel