Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaiheen 1/2 kliininen tutkimus PR001:stä pikkulapsilla, joilla on tyypin 2 Gaucherin tauti (PROVIDE)

torstai 26. maaliskuuta 2026 päivittänyt: Prevail Therapeutics

Avoin, vaiheen 1/2 tutkimus, jossa arvioitiin kerta-annoksen LY3884961 turvallisuutta ja tehoa pikkulapsilla, joilla on tyypin 2 Gaucherin tauti

J3Z-MC-OJAB on avoin, vaiheen 1/2 monikeskustutkimus, jossa arvioidaan kerta-annoksen LY3884961:n (entinen PR001) turvallisuutta ja tehoa imeväisille, joilla on diagnosoitu tyypin 2 Gaucherin tauti (GD2). Jokaisen potilaan osalta tutkimus kestää noin 5 vuotta. Ensimmäisen 12 kuukauden aikana annostelun jälkeen potilaista arvioidaan LY3884961:n vaikutukset turvallisuuteen, siedettävyyteen, immunogeenisyyteen, biomarkkereihin ja tehoon. Potilaita seurataan vielä neljän vuoden ajan turvallisuuden ja valituissa biomarkkereissa ja kliinisissä tuloksissa tapahtuvien muutosten seuraamiseksi.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

7

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
        • Manchester Centre for Genomic Medicine, 6th Floor, St Mary's Hospital, Oxford Road
  • Yhdysvallat
    • California
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital, 747 52nd St
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55454
        • University of Minnesota Masonic Children's Hospital, 2450 Riverside Avenue
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh, 4401 Penn Avenue
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Yhdysvallat, 22030
        • Lysosomal & Rare Disorders Research and Treatment Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 sekunti - 2 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Kaksialleeliset GBA1-mutaatiot, jotka vastaavat keskuslaboratorion vahvistamaa GD2-diagnoosia.
  • GD2:n kliininen diagnoosi
  • Vanhemmalla/laillisella huoltajalla on kyky ymmärtää tutkimuksen tarkoitus ja riskit ja antaa kirjallinen tietoinen suostumus ja lupa käyttää suojattuja terveystietoja kansallisten ja paikallisten tietosuojamääräysten mukaisesti.
  • Potilaalla on luotettava informantti (eli vanhempi/laillinen huoltaja), joka on halukas ja kykenevä osallistumaan tutkimukseen tiedonlähteenä potilaan terveydentilasta sekä kognitiivisista ja toiminnallisista kyvyistä (mukaan lukien syöttäminen luokitusasteikoihin).

Poissulkemiskriteerit:

  • Muun kuin GD2:n merkittävän keskushermostosairauden diagnoosi, joka voi olla syynä potilaan GD-oireisiin tai saattaa hämmentää tutkimuksen tavoitteita.
  • Saavutettu itsenäinen kävely.
  • GD:n vakavat perifeeriset oireet, jotka tutkijan näkemyksen mukaan aiheuttaisivat potilaalle kohtuuttoman riskin tai häiritsisivät potilaan kykyä noudattaa tutkimusmenettelyjä tai häiritsevät tutkimuksen suorittamista.
  • Samanaikainen sairaus, tila tai hoito, joka tutkijan näkemyksen mukaan aiheuttaisi potilaalle kohtuuttoman riskin tai häiritsisi potilaan kykyä noudattaa tutkimusmenettelyjä tai häiritsee tutkimuksen suorittamista.
  • Minkä tahansa GD-hoitoon liittyvän substraattivähennyshoidon käyttö.
  • Voimakkaiden sytokromi P450 3A4:n (CYP3A4) tai P-glykoproteiinin (P-gp) estäjien tai indusoijien käyttö lääkkeiden, yrttien tai käsikauppalääkkeiden käyttö.
  • Mikä tahansa aikaisempi geeni- tai soluterapia.
  • Elävät rokotteet Rokotukset 4 viikon sisällä tai ei-elävät rokotteet 2 viikon sisällä ennen vaaditun immunosuppressiivisen hoito-ohjelman aloittamista.
  • Verenohennusaineiden käyttö. Verihiutaleiden vastaiset hoidot ovat hyväksyttäviä, jos potilas pystyy lääketieteellisesti keskeyttämään ne tilapäisesti 7 päivää ennen annostelua ja vähintään 48 tuntia intracisternaalisen injektion ja lannepunktion jälkeen.
  • Systeemisen immunosuppressantti- tai kortikosteroidihoidon käyttö, joka ei ole protokollassa määritelty (paikalliset tai inhaloitavat valmisteet dermatologisiin sairauksiin tai astmaan ovat sallittuja).
  • Osallistuminen toiseen lääke- tai laitetutkimukseen viimeisen 3 kuukauden aikana.
  • Aivojen MRI (magneettikuvaus) ja MRA (magneettiresonanssiangiografia), joissa havaittiin kliinisesti merkittävää poikkeavuutta, katsottiin vasta-aiheeksi intracisternaaliseen injektioon.
  • Kliinisesti merkittävät laboratoriotulosten poikkeavuudet, jotka on arvioitu seulonnassa.
  • Radiografisten visualisointimenetelmien vasta-aiheet tai intoleranssi (esim. MRI, MRA, CT) ja intoleranssi varjoaineille, joita käytetään MRI- tai CT-skannauksissa.
  • Vasta-aiheet yleisanestesialle tai sedaatiolle.

Muita protokollan määrittelemiä sisällyttämis-/poissulkemiskriteerejä voidaan soveltaa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Suuri annos
Lääke: Prednisoni
Annostetaan suun kautta samanaikaisena lääkityksenä, jonka jälkeen annosta pienennetään.
Lääke: Metyyliprednisoloni
Yksi IV-pulssi annettuna samanaikaisena lääkityksenä.
Lääke: Sirolimus
Aloitusannos, jota seuraa ylläpitoannos, jota seuraa annoksen pienentäminen; annetaan samanaikaisena lääkkeenä.
Geneettinen: LY3884961
Osallistujat saavat yhden annoksen LY3884961:tä intracisternaalisesti.
Kokeellinen: Pieni annos
Lääke: Prednisoni
Annostetaan suun kautta samanaikaisena lääkityksenä, jonka jälkeen annosta pienennetään.
Lääke: Metyyliprednisoloni
Yksi IV-pulssi annettuna samanaikaisena lääkityksenä.
Lääke: Sirolimus
Aloitusannos, jota seuraa ylläpitoannos, jota seuraa annoksen pienentäminen; annetaan samanaikaisena lääkkeenä.
Geneettinen: LY3884961
Osallistujat saavat yhden annoksen LY3884961:tä intracisternaalisesti.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Haittatapahtumien (AE), vakavien haittatapahtumien (SAE) ja hoidon lopettamiseen johtavien haittatapahtumien lukumäärä
Aikaikkuna: Vuosi 5
Vuosi 5
AAV9:n ja GCasin immunogeenisyys veressä
Aikaikkuna: Vuoteen 2 asti
Vuoteen 2 asti
AAV9:n ja GCase:n immunogeenisyys CSF:ssä
Aikaikkuna: Vuoteen 1 asti
Vuoteen 1 asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Aika kuolemaan
Aikaikkuna: Perustaso tapahtuman tai tutkimuksen loppuun asti, vuoteen 5 asti
Perustaso tapahtuman tai tutkimuksen loppuun asti, vuoteen 5 asti
Aika kliiniseen tapahtumaan
Aikaikkuna: Perustaso tapahtuman tai tutkimuksen loppuun asti, vuoteen 5 asti
Kliininen tapahtuma, joka määritellään trakeostomiaksi/invasiiviseksi ventilaatioksi ja/tai perkutaaniseksi endoskooppiseksi gastrostomia (PEG) letkun asetukseksi ja/tai nenämahaletkun (NG) asetukseksi
Perustaso tapahtuman tai tutkimuksen loppuun asti, vuoteen 5 asti
Muutos GCase (glukoserebrosidaasi) -entsyymin aktiivisuustasoissa veressä
Aikaikkuna: Vuoteen 5 asti
Vuoteen 5 asti
Muutos GCase-entsyymiaktiivisuustasoissa CSF:ssä (aivo-selkäydinnesteessä)
Aikaikkuna: Vuoteen 3 asti
Vuoteen 3 asti
Muutos veren glykolipiditasoissa
Aikaikkuna: Vuoteen 5 asti
Vuoteen 5 asti
Muutos glykolipiditasoissa CSF:ssä
Aikaikkuna: Vuoteen 3 asti
Vuoteen 3 asti
Yksittäiset vektorin irtoamistiedot
Aikaikkuna: Vuoteen 5 asti
Vuoteen 5 asti
Kognitiivisen toiminnan muutos
Aikaikkuna: Kuukaudet 6,12 ja vuoteen 2 asti
Mitattu käyttäen Bayley Scales of Infant and Toddler Development (BSID-III)
Kuukaudet 6,12 ja vuoteen 2 asti
Kognitiivisen toiminnan muutos
Aikaikkuna: Opintokuukausi 12 ja enintään opintovuoteen 2 asti
Mitattu käyttämällä Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence -asteikkoa (WPPSI-IV) tarpeen mukaan. (Kaikki potilaat eivät aloita tutkimusta syntyessään. Vain potilaat, jotka ovat 36 kuukauden ikäisiä määrätyillä tutkimuskäynneillä, arvioidaan tällä mittarilla)
Opintokuukausi 12 ja enintään opintovuoteen 2 asti
Muutos motorisissa taidoissa
Aikaikkuna: Kuukaudet 6, 12 ja enintään vuoteen 2
Muutos moottorin toiminnan perusviivasta käyttämällä moottorin bruttofunktion mittaa (GMFM-88).
Kuukaudet 6, 12 ja enintään vuoteen 2
Muutos motorisissa taidoissa
Aikaikkuna: Kuukaudet 6, 12 ja enintään vuoteen 2
Muutos lähtötilanteesta moottoritoiminnassa BSID-III:n avulla.
Kuukaudet 6, 12 ja enintään vuoteen 2
Muutos kliinisissä maailmanlaajuisissa vaikutelmissa (vakavuus)
Aikaikkuna: Kuukaudet 6, 12 ja enintään vuoteen 2
Sairauden kliinisen vaikeusasteen muutos lähtötasosta (CGI-vakavuus {CGI-S}).
Kuukaudet 6, 12 ja enintään vuoteen 2
Kliiniset maailmanlaajuiset näyttökerrat (parannus)
Aikaikkuna: Kuukaudet 6, 12 ja enintään vuoteen 2
Kliininen paraneminen lähtötilanteesta (CGI-Improvement [CGI-I]).
Kuukaudet 6, 12 ja enintään vuoteen 2
Muutos mukautuvassa käyttäytymisessä ja toiminnassa
Aikaikkuna: Kuukaudet 6 ja 12 ja enintään vuoteen 2
Muutos perustasosta mukautuvassa toiminnassa käyttämällä Vineland Adaptive Behavior Scalea (VABS-2) (2. painos)
Kuukaudet 6 ja 12 ja enintään vuoteen 2
Muutos vaikeimmissa oireissa
Aikaikkuna: Kuukaudet 6, 12 ja enintään vuoteen 2
Muutos perustasosta visuaalisen analogisen asteikon vaikeimpien oireiden osalta (VAS-MTS)
Kuukaudet 6, 12 ja enintään vuoteen 2
Muutos käyttäytymisoireissa
Aikaikkuna: Kuukaudet 6, 12 ja enintään vuoteen 2
Muutos lähtötasosta lasten käyttäytymisen tarkistuslistassa (CBCL)
Kuukaudet 6, 12 ja enintään vuoteen 2

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Prevail Therapeutics

Yhteistyökumppanit

Eli Lilly and Company

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Hamzeh Migdadi, M.D., Prevail Therapeutics

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 29. kesäkuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. toukokuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. toukokuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 11. toukokuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 29. toukokuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 2. kesäkuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 26. maaliskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • J3Z-MC-OJAB (PRV-GD2-101)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Gaucherin tauti, tyyppi 2

Kliiniset tutkimukset Prednisoni

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Spain

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa